Nu Holdings Ltd. 2026년 1분기 재무 결과 발표

Editas Medicine, 유전자 편집 치료제 '레니셀(reni-cel)' 개발 전략 수정

유전자 편집 기술 기업 Editas Medicine이 핵심 파이프라인인 '레니셀(reni-cel)'의 개발 전략을 수정하고, 외부 파트너십 또는 라이선스 아웃을 모색한다고 발표했습니다. 이는 회사의 재정 건전성을 강화하고 '생체 내(in vivo)' 유전자 편집 기술 개발에 집중하기 위한 결정으로 풀이됩니다.

레니셀은 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 치료를 목표로 하는 유전자 편집 치료제입니다. 이는 지난해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics의 '캐스제비(Casgevy)'와 동일한 질환을 타겟으로 합니다. 현재까지의 임상 시험 결과는 레니셀이 겸상 적혈구 질환 치료에 동등한 효과를 보일 수 있음을 시사하지만, 자체 승인까지는 상당한 시간이 소요될 것으로 예상됩니다.

Editas Medicine의 CEO인 Gilmore O’Neill은 "환자와 주주 모두에게 최선의 선택은 글로벌 파트너를 찾거나 라이선스 아웃을 통해 레니셀의 추가 개발 및 상용화를 다른 주체가 진행하도록 하는 것"이라며, "이를 통해 2025년에는 상당한 비용 절감이 가능할 것"이라고 밝혔습니다.

이를 위해 Editas Medicine은 투자은행 Moelis & Company를 고용하여 파트너 또는 인수 기업 물색 작업을 진행할 예정입니다. 이러한 결정은 시장 진출의 어려움을 더 많은 자원을 가진 기업에 맡기는 동시에, Editas Medicine이 2년 전 안과 질환 치료를 위한 CRISPR 유전자 편집 기술 활용에서 방향을 전환한 이후 다시 한번 사업 전략의 재정비를 꾀하는 것으로 보입니다.

CRISPR 기술을 활용한 의약품 개발에 초기부터 참여해 온 Editas Medicine은 연구 지연과 경영진의 잦은 교체 등 어려움을 겪어왔습니다. 과거에도 인력 감축, 비용 절감, 일부 항암 세포 치료 연구 권리 매각 등의 조치를 취한 바 있습니다.

이제 Editas Medicine은 CRISPR 치료제가 체내에 투여된 후 유전자를 수정하는 '생체 내(in vivo)' 유전자 편집 기술에 집중할 계획입니다. 레니셀과 캐스제비는 환자 본인의 줄기세포를 채취하여 실험실에서 편집하는 방식입니다.

화요일 발표와 함께 Editas Medicine은 생체 내 CRISPR 유전자 편집 기술을 이용한 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 치료에 대한 '개념 증명(proof of concept)' 단계의 전임상 데이터를 공개했습니다. 연구진은 인간 줄기세포가 이식된 실험용 쥐를 대상으로 CRISPR 도구를 세포 내로 전달하여, 태아 헤모글로빈 생산을 조절하는 특정 유전자를 편집하는 데 성공했습니다.

태아 헤모글로빈 수치를 높이는 것은 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 환자의 증상을 완화하는 데 도움이 되는 것으로 알려져 있습니다. 레니셀과 캐스제비 역시 다른 방식으로 작동하지만, 태아 헤모글로빈 생산 증대를 목표로 합니다.

생체 내 치료제는 레니셀 및 캐스제비와 비교했을 때, 특히 안전상의 위험이 따르는 사전 화학 요법 치료의 필요성을 제거한다는 장점을 가집니다. 또한, 환자의 줄기세포를 중앙 제조 시설로 운송할 필요가 없어 치료 접근성이 향상될 수 있습니다.

하지만 생체 내 치료제 개발은 더 먼 미래의 과제이며, 레니셀 및 캐스제비의 연구 과정과 마찬가지로 새로운 연구 난제를 동반할 가능성이 높습니다. Editas Medicine은 또한 간 외의 도달하기 어려운 조직에 생체 내 유전자 편집 기술을 적용하기 위한 약물 전달 기술 활용 방안도 모색하고 있습니다.

단기적으로는 레니셀 개발에서 한 발 물러섬으로써 예상 지출을 줄여 Editas Medicine의 재정 전망을 개선할 것으로 기대됩니다. 최근 Editas Medicine은 Vertex와 계약을 통해 자금을 확보했으며, 이후 DRI Healthcare Trust와의 별도 계약을 통해 해당 협력 하에 약속된 미래 지급액을 선지급 현금으로 전환했습니다.

DRI 거래를 통한 자금을 포함하여, Editas Medicine은 3분기 말 기준 약 $320 million의 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권을 보유할 것으로 추정됩니다.

Stifel의 분석가 Dae Gon Ha는 투자자 노트에서 "파트너십 체결 여부와 그 재정적 조건은 관심사이지만, 요약하자면 Editas의 자본 효율적인 개발 의도는 긍정적인 방향으로 나아가는 단계"라고 평가했습니다.

Editas Medicine의 주가는 월요일 오후 Genevant Sciences와의 연구 협력을 발표한 후, 화요일 오전 약 8% 하락했습니다.