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Wave Life Sciences, 차세대 유전자 치료제 'RNA 편집' 기술 임상서 가능성 확인

[서울=뉴스핌] 김민지 기자 = Wave Life Sciences가 개발 중인 RNA 편집 기술이 초기 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보이며 유전자 치료 분야의 새로운 가능성을 열고 있습니다. 특히, 희귀 유전 질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 개발에서 주목할 만한 성과를 거두고 있습니다.

Wave Life Sciences는 최근 AATD 환자 두 명을 대상으로 진행한 임상 시험에서 자사의 RNA 편집 기술이 성공적으로 메신저 RNA(mRNA)를 편집하고 임상적 이점을 제공할 잠재력을 보여주었다고 밝혔습니다. 이는 회사의 새로운 신약 개발 기술과 더불어 급성장하는 유전 의학 분야, 특히 RNA 편집 기술에 대한 초기 검증으로 평가됩니다.

이번 데이터는 단 두 명의 환자에게서 얻어진 것이지만, Wave Life Sciences는 이 치료제가 세포가 DNA 청사진을 단백질로 변환하는 데 사용하는 메신저 분자를 성공적으로 편집했다는 설득력 있는 증거를 제시한다고 주장합니다. Wave CEO Paul Bolno는 성명을 통해 "인간을 대상으로 한 최초의 치료적 RNA 편집 달성은 우리 조직, GSK와의 협력, 그리고 전체 올리고뉴클레오타이드 분야에 있어 중요한 이정표"라고 강조했습니다.

Wave의 치료제는 올리고뉴클레오타이드라는 핵산 가닥으로 구성됩니다. 이 치료제는 당 분자 형태를 통해 체내 세포로 전달되며, ADAR이라는 효소를 동원하여 메신저 RNA의 단일 염기를 변경합니다. 이를 통해 Wave는 AATD와 같은 유전 질환을 앓는 환자들의 단백질 생성 지침 오류를 수정할 수 있습니다. 이론적으로는 CRISPR 유전자 편집과 같은 신약 개발 접근 방식에서 DNA를 영구적으로 변경하는 것과 관련된 일부 위험을 피할 수도 있습니다.

Wave가 발표한 데이터에 따르면, 최소한 초기 두 명의 환자에게서 회사의 치료법은 의도한 대로 작동했습니다. 두 환자 모두 야생형 AAT 단백질을 생성하지 못하는 AATD 형태를 가지고 있었으나, 치료 후 약 2개월간의 추적 관찰 결과, 치료 3일 만에 이 단백질 수치가 유의미하게 증가한 것으로 측정되었습니다.

치료 15일차에 혈장 내 총 AAT 단백질 농도는 평균 10.8 마이크로몰에 도달했으며, 이는 규제 당국이 AAT 증강 요법 승인을 위해 설정한 기준을 충족한다고 Wave는 밝혔습니다. 또한, 이 연구 및 건강한 지원자를 대상으로 한 다른 연구에서도 심각한 부작용은 없었으며, 모든 이상 반응은 경미하거나 중간 정도였다고 덧붙였습니다.

이러한 결과는 초기 단계이지만, 최근 바이오테크 및 제약 회사들로부터 상당한 투자를 유치하고 있는 RNA 편집 분야에서 한 걸음 나아간 것으로 평가됩니다. RNA 분자는 빠르게 분해되기 때문에 RNA 편집 치료의 효과는 일시적입니다. 개발자들은 이러한 특성이 DNA 편집 시 발생할 수 있는 장기적인 손상 위험을 피하는 데 도움이 될 것이라고 주장하며, RNA 편집이 단백질 발현을 보다 정밀하게 조절하고 여러 차례 투여할 수 있다는 장점도 있다고 강조합니다.

Wave는 민간 기업인 Ascidian Therapeutics와 함께 인간 대상 임상 시험 중인 RNA 편집 치료제를 보유한 두 회사 중 하나입니다. 따라서 이 회사의 임상 시험은 해당 기술이 실제로 얼마나 잘 작동할 수 있는지에 대한 지표로서 투자자와 분석가들의 면밀한 주시를 받아왔습니다.

특히, 두 환자가 Wave의 약물을 단 한 번만 투여받았음에도 불구하고, 치료 효과는 분석가들의 예상보다 더 강력하고 지속적인 것으로 나타났습니다. Leerink Partners의 분석가 Joseph Schwartz는 고객 노트에서 이번 결과가 "인간에서의 ADAR RNA 편집에 대한 강력한 시연"과 Wave 기술의 "임상적 검증"을 제공한다고 평가했습니다. William Blair의 분석가 Myles Minter 역시 별도의 투자자 노트에서 "이는 ADAR 분야 전반에 걸쳐 기준을 높이고, 더 중요하게는 가능성을 열어주는 사건"이라고 언급했습니다.

이러한 결과에 힘입어 Wave의 주가는 수요일 오전 75% 이상 급등하며 시가총액 20억 달러를 돌파했습니다. RNA 편집에 투자하는 다른 회사인 Korro Bio와 ProQR의 주가도 더 큰 폭으로 상승했습니다. Korro와 또 다른 민간 기업인 Airna도 AATD에 대한 RNA 편집 치료제를 개발 중입니다. Korro는 연말까지 규제 당국에 임상 시험 시작을 요청할 계획이라고 밝혔습니다.

GSK는 2022년 체결된 광범위한 파트너십 계약에 따라 Wave의 AATD 치료제에 대한 글로벌 개발 및 상업화 권리를 보유하고 있습니다. GSK는 Wave의 현재 임상 시험이 완료된 후 개발 및 상업화를 주도할 예정이며, 모든 것이 순조롭게 진행될 경우 Wave는 GSK로부터 최대 5250만 달러의 마일스톤 지급금을 받을 수 있습니다.

별도로 Wave는 화요일 규제 당국 제출 서류를 통해 다케다 제약이 헌팅턴병 치료를 위해 개발 중인 RNA 치료제 라이선스 계약에서 철수했다고 밝혔습니다. Wave는 현재 해당 약물의 가속 승인 가능성에 대한 규제 당국의 피드백을 기다리고 있으며, 제출 서류에서 해당 프로그램이 "잠재적 파트너들로부터 상당한 관심을 불러일으켰다"고 주장했습니다.