Kopin Corporation, 2026년 1분기 재무 결과 발표

존슨앤드존슨(JNJ), 희귀질환 '전신 중증근무력증' 치료제 니포칼리맙 연구 결과 발표

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 오는 10월 15일부터 18일까지 미국 조지아주 사바나에서 개최되는 미국신경근육전기진단학회(AANEM) 연례 회의 및 미국중증근무력증재단(MGFA) 과학 세션에서 전신 중증근무력증(gMG) 환자들의 미충족 의료 수요를 파악하고 니포칼리맙(nipocalimab)의 잠재적 치료 옵션으로서의 가능성을 평가하는 25건의 연구 초록을 발표한다고 3일 밝혔다.

이 중 16건의 초록은 MGFA 과학 세션에서 공개되며, 특히 니포칼리맙에 대한 3건의 구두 발표가 포함된다.

주요 발표 내용은 다음과 같다.

- gMG를 앓고 있는 청소년 환자를 대상으로 한 니포칼리맙의 2/3상 임상시험 'Vibrance-MG' 연구의 긍정적인 결과 (초록 번호 MG100)

- 항체 양성(anti-AChR+, anti-MuSK+ 또는 anti-LRP4+) 성인 gMG 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 'Vivacity-MG3' 연구의 새로운 분석 결과. 니포칼리맙 치료 시작 후 1주 이내에 임상 증상의 조기 개선을 보였으며, 8주, 16주, 24주 동안 지속적인 반응을 유지했다. (초록 번호 MG102)

- 특정 백신 접종 후 혈액에서 검출되는 항체 수치를 분석하여 니포칼리맙의 면역 선택적 연구 치료제로서의 평가. IgG 자가항체 감소가 관찰된 후에도 보호 면역 반응을 유지할 수 있는 잠재력을 강조한다. (초록 번호 MG111)

이번 발표에는 gMG 환자들의 실제 경험과 질병으로 인한 어려움에 대한 데이터도 포함된다. 여기에는 발음, 삼킴, 호흡 기능에 미치는 질병의 부정적인 영향뿐만 아니라, 정신 건강을 포함한 gMG 악화 요인 및 임신 중 질환 관리의 어려움 등이 다뤄진다.

존슨앤드존슨 혁신의학 부문의 부사장 겸 자가항체 포트폴리오 및 모체-태아 면역 질환 분야 리더인 Katie Abouzahr 박사는 "AANEM 및 MGFA에서 발표될 데이터는 gMG 환자 집단 전반에 걸쳐 여전히 존재하는 미충족 의료 수요와 니포칼리맙의 임상적, 생물학적 프로파일을 강조한다"며 "우리는 포괄적인 임상 프로그램을 통해 이 희귀 질환의 잠재적 치료제로서 니포칼리맙에 대한 이해를 심화시키기 위해 최선을 다하고 있다"고 밝혔다.

존슨앤드존슨의 수락된 초록 전체 목록은 다음과 같다.

주요 데이터 발표: MGFA 특별 세션 – 10월 15일

* AANEM 포스터 발표와 중복 (10월 16-18일)

구두 발표

발표자/발표 시간 (ET) | 포스터 번호 | 초록 제목

Jonathan Strober, M.D. | 10:24-10:31am* | (MG100) 개방형 2/3상 임상시험 Vibrance-MG에 참여한 청소년 환자에서 니포칼리맙의 안전성 및 유효성

Tuan Vu, M.D. | 10:38-10:45am* | (MG102) 전신 중증근무력증 환자에서 니포칼리맙의 유효성 및 안전성: 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 3상 임상시험 Vivacity-MG3의 최종 결과

Sheng Gao, BS | 11:32-11:39am* | (MG111) 니포칼리맙 치료를 받은 참가자에서 임상적으로 관련된 항백신 항체에 대한 사후 분석

포스터 발표

포스터 번호 | 초록 제목

MG2 | 전신 중증근무력증 환자의 질병 부담

MG3 | 전신 중증근무력증 실제 연구에서 영향력 있는 연구 참여 도구 개발을 위한 환자 및 보호자와의 협력

MG16* | 중증근무력증 진단 여정 전반에 걸친 정신 건강 경험 특성화를 위한 AI 활용

MG17 | 조절되지 않는 중증근무력증은 추가적인 스트레스 부담과 부정적인 정신 건강 경험에 기여할 수 있다

MG18 | 인종/민족별 중증근무력증 관련 디지털 대화의 감성 분석

MG19 | 건강한 참가자에서 니포칼리맙의 백신 반응에 대한 효과에 대한 무작위, 개방형 연구

MG24 | 전신 중증근무력증에서 니포칼리맙의 장기 안전성 및 유효성: Vivacity-Mg3 개방형 중간 분석

MG25 | 니포칼리맙을 이용한 gMG 환자 24주 3상 임상시험(Vivacity)에서 MG-ADL 항목 및 도메인을 이용한 증상 중증도 평가

MG78* | gMG 환자의 피로 평가를 위한 NeuroQoL Fatigue의 적합성 평가

MG45* | gMG에서 악화 및 위기 요인: 보험 청구 데이터베이스 연구 결과

MG46 | 인종 및 건강 사회적 결정 요인이 전신 중증근무력증 악화에 미치는 영향

MG93* | 중증근무력증의 주산기 치료 패턴

MG94* | 중증근무력증 환자의 임신 관련 이상 결과: 미국 건강 보험 청구 데이터베이스의 후향적 코호트 연구

주요 데이터 발표: AANEM 단독 – 10월 16-18일

포스터 번호 | 초록 제목

MyReg RWE (#143) | 체코 공화국 전신 중증근무력증 환자의 치료 결과: MYasthenia gravis REGISTRY(MyReg) 결과

MG-REST Canada (#256) | 캐나다 온타리오주 중증근무력증-자원 활용, 역학, 생존 및 치료 패턴(MG-REST) 연구 중간 결과

중증근무력증(MG)은 면역 체계가 실수로 신경근 접합부의 단백질을 표적으로 삼는 항체(예: 항아세틸콜린 수용체[AChR], 항근육 특이 티로신 키나제[MuSK] 또는 항저밀도 지단백 관련 단백질 4[LRP4])를 생성하여 정상적인 신경에서 근육으로의 신호를 차단하거나 방해함으로써 근육 수축을 손상시키거나 방지하는 자가항체 질환입니다. 전 세계적으로 약 70만 명의 사람들이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정됩니다. 이 질환은 남녀 모두에게 영향을 미치며 모든 연령, 인종 및 민족 그룹에 걸쳐 발생하지만, 젊은 여성과 나이 든 남성에게 가장 흔하게 영향을 미칩니다. 진단된 MG 환자의 약 50%는 여성이며, 이 여성 중 약 5명 중 1명은 가임기 여성입니다. 소아 MG 환자의 경우, 미국 소아 MG 사례의 65% 이상이 여아에게서 진단됩니다.

초기 질병 발현은 일반적으로 안구 증상이지만, 85% 이상의 경우 질병이 전신으로 진행(gMG)되어 사지 약화, 눈꺼풀 처짐, 복시, 씹기, 삼키기, 말하기 및 호흡 곤란과 같은 증상을 특징으로 하는 골격근의 변동성 약화를 유발합니다. 미국에는 약 10만 명이 gMG를 앓고 있습니다. gMG는 현재 표준 치료법으로 관리될 수 있지만, 이러한 옵션에 충분히 반응하지 않거나 내약성이 없는 환자를 위한 새로운 치료법이 필요합니다. gMG 청소년 환자의 근본 원인을 해결할 수 있는 승인된 FcRn 차단제는 없습니다.

니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화력으로 결합하여 차단하고 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체입니다. 이는 광범위한 면역 억제를 유발하지 않으면서 면역 기능을 보존합니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의해 매개되는 모체-태아 질환, 흔한 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가항체 영역에 걸친 여러 질환의 근간이 되는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다. 또한, 태반에서의 IgG와 FcRn의 결합 차단은 모체 동종항체의 태반 통과를 방지하는 것으로 여겨집니다.

미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)은 니포칼리맙에 대해 다음과 같은 주요 지정 사항을 부여했습니다.

- 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정: 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 성인 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) (2019년 7월), gMG (2021년 12월), 태아 및 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT) (2024년 3월)

- 미국 FDA 희귀의약품 지정: wAIHA (2019년 12월), HDFN (2020년 6월), gMG (2021년 2월), 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) (2021년 10월), FNAIT (2023년 12월)

- 미국 FDA 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정: HDFN (2024년 2월)

- EU EMA 희귀의약품 지정: HDFN (2019년 10월)

존슨앤드존슨은 건강이 모든 것이라고 믿습니다. 혁신적인 의료 기술을 통해 복잡한 질병이 예방, 치료 및 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 솔루션이 개인화되는 세상을 구축하고자 합니다. 혁신의학 및 메드테크 분야의 전문성을 바탕으로 오늘날 의료 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신하여 내일의 돌파구를 제공하고 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.