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이탈리아 바이오텍 Genespire, 시리즈 B 투자 유치로 유전자 치료제 개발 가속화 이탈리아 기반 바이오테크 스타트업 Genespire가 희귀 소아 유전 질환 치료를 위한 '기성품' 유전자 치료제 개발에 박차를 가하고 있습니다. 최근 시리즈 B 펀딩 라운드에서 총 4,660만 유로(약 5,200만 달러)를 성공적으로 유치했다고 29일(현지시간) 발표했습니다. 이번 투자 유치는 Genespire가 기존의 복잡한 방식에서 벗어나 보다 편리하게 유전자 치료제를 전달하는 방식 개발에 집중할 수 있는 동력을 제공할 것으로 기대됩니다. 일반적으로 렌티바이러스(lentivirus)를 이용한 유전자 치료는 환자의 세포를 추출, 정밀하게 변형한 후 다시 주입하는 복잡한 과정을 거칩니다. 하지만 Genespire는 면역 체계로부터 보호받아 직접 혈류에 주입할 수 있는 새로운 렌티바이러스 그룹을 개발했다고 주장합니다. 이는 기존 렌티바이러스 유전자 치료제의 한계를 극복할 수 있을 것으로 회사 측은 보고 있습니다. Genespire의 CEO인 Karen Aiach-Pignet는 "우리의 치료법은 기존 유전자 치료법보다 지속 가능하고, 쉽게 확장 가능하며, 훨씬 낮은 용량으로도 효과를 볼 수 있을 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"고 밝혔습니다. 특히 Genespire는 소아 질환에 초점을 맞추고 있습니다. 렌티바이러스 치료법의 장기적인 효과가 다른 바이러스 벡터 방식에 비해 독특한 이점을 제공할 수 있기 때문입니다. 이 회사의 첫 번째 파이프라인인 GENE202는 희귀 유전 질환인 메틸말론산혈증(methylmalonic acidemia) 치료를 목표로 합니다. 이 질환은 신체가 특정 단백질과 지방을 분해하지 못하게 하여, 보통 생후 1년 이내에 진단되며 발작, 성장 문제, 발달 지연 등을 유발할 수 있습니다. 현재 메틸말론산혈증에 대한 완치법은 없는 상황입니다. Moderna 역시 실험적인 mRNA 기반 치료제를 초기 단계에서 테스트하고 있습니다. Genespire는 이번 시리즈 B 투자 유치를 통해 GENE202를 임상 1/2상 시험으로 진입시킬 계획이며, 곧 Moderna와 어깨를 나란히 할 것으로 보입니다. 지난 5월 의료 회의에서 발표된 전임상 결과에 따르면, 이 치료법은 질병을 앓는 환자들에게 축적되어 장기 손상을 유발하는 메틸말론산 수치를 지속적으로 낮출 수 있는 잠재력을 보여주었습니다. Genespire는 또한 유전성 대사 질환 및 출혈 장애에 대한 치료법도 연구 중이지만, 구체적인 대상 질환은 아직 공개하지 않았습니다. Karen Aiach-Pignet CEO는 시리즈 B 발표 2주 전, 이전 CEO였던 Julia Berretta의 뒤를 이어 리더십 역할을 맡았습니다. Aiach-Pignet는 이전에 유럽에서 상장하고 유전자 치료제를 후기 단계 시험까지 이끌었던 프랑스 바이오텍 Lysogene를 설립한 경험이 있습니다. 그러나 해당 치료제가 주요 시험에서 실패한 후 Lysogene는 청산되었습니다. Genespire에 따르면, 이번 시리즈 B 라운드는 이탈리아 바이오텍 스타트업으로는 가장 큰 규모 중 하나입니다. 투자는 Sofinnova Partners, XGEN Venture, CDP Venture Capital이 공동으로 주도했으며, Indaco Venture Partners SGR도 참여했습니다. 이번 자금 조달은 상업적으로 더 입증된 약물 제조 방식으로 투자자들의 자원이 이동하면서 유전자 및 세포 치료제 투자 전반이 침체된 시기에 이루어졌습니다. 그럼에도 불구하고 유전자 치료제 승인이 증가하고 있으며, 이는 투자 환경 변화에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다고 Aiach-Pignet는 언급했습니다. 그녀는 "투자자들의 심리는 여전히 신중하지만, 이러한 성공 사례들은 고품질 과학과 차세대 접근 방식에 초점을 맞춘 투자자들을 이 분야로 다시 끌어들이고 있다"고 덧붙였습니다.