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존슨앤드존슨, 희귀 자가면역질환 치료제 '니포칼리맙' FDA 승인 신청 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 전신 중증근무력증(gMG) 치료를 위한 신약 후보물질 '니포칼리맙(nipocalimab)'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 첫 글로벌 승인을 신청했다고 8월 29일 발표했습니다. 이번 신청은 3상 임상시험인 '비바시티-MG3(Vivacity-MG3)' 연구 결과를 바탕으로 합니다. 해당 연구에서 니포칼리맙을 표준 치료법(SOC)과 병용 투여받은 항체 양성 환자군이 위약과 표준 치료법을 병용 투여받은 환자군 대비 우수한 결과를 보였습니다. 연구의 1차 평가 지표는 24주간의 MG-ADL(Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) 점수 변화였으며, 참여 환자는 항-AChR+, 항-MuSK+, 항-LRP4+ 항체 양성 성인 환자들로, 이는 gMG 환자군의 약 95%를 차지합니다. '비바시티-MG3' 연구는 이들 하위 유형에서 지속적인 질병 조절 효과를 입증한 최초이자 유일한 연구로 기록되었습니다. 니포칼리맙의 안전성과 내약성은 기존 니포칼리맙 연구 결과와 일관된 것으로 나타났습니다. 빌 마틴(Bill Martin) 박사, 존슨앤드존슨 신경과학 부문 글로벌 치료 영역 책임자는 "만성적이고 평생 지속되는 질병인 전신 중증근무력증 환자들에게 니포칼리맙이 제공할 수 있는 지속적인 질병 조절 가능성에 고무되어 있다"며, "이번 승인 신청은 존슨앤드존슨이 신경과학 및 면역학 분야의 수십 년간 축적된 전문성을 바탕으로 자가면역항체 매개 질환 치료를 위한 혁신적인 솔루션 개발의 경계를 넓혀가는 중요한 발걸음"이라고 밝혔습니다. 그는 FDA와의 협력을 통해 데이터 검토가 순조롭게 진행되기를 기대한다고 덧붙였습니다. 니포칼리맙은 FcRn 차단제 중 최초이자 유일하게 6개월간의 일관된 투여(격주)를 통해 표준 치료법 대비 MG-ADL 점수 개선을 통한 지속적인 질병 조절 효과를 입증한 약물입니다. 이는 gMG 환자를 대상으로 한 FcRn 차단제의 가장 긴 기간 동안의 안전성 및 유효성 평가 결과입니다. 올해 초 미국 신경학회 연례 회의(American Academy of Neurology Annual Meeting)에서는 니포칼리맙의 분자적 특성에 대한 데이터가 발표되었습니다. 니포칼리맙은 FcRn의 면역글로불린 G(IgG) 결합 부위에 대한 높은 결합 친화도와 특이성을 가지고 있어, FcRn 차단제 계열 치료제 중 차별화된 강점을 가질 것으로 기대됩니다. 이러한 특성과 연구에서 선택된 투여 요법은 gMG 및 기타 자가면역항체 매개 질환에서 IgG, 특히 자가면역항체 수치를 낮추는 데 기여할 것으로 예상됩니다. 중증근무력증(MG)은 자가면역질환으로, 자가면역항체가 신경근 접합부의 단백질을 공격하여 신경근 신호를 방해하고 근육 수축을 손상시키거나 방해하는 질병입니다. 전 세계적으로 약 70만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 남녀노소 모두에게 발병하지만 젊은 여성과 노년 남성에게서 더 흔하게 나타납니다. MG 환자의 약 85% 이상은 질병이 전신으로 진행되는 전신 중증근무력증(gMG)으로 발전하며, 이는 사지 약화, 눈꺼풀 처짐, 복시, 씹기, 삼키기, 말하기, 호흡 곤란 등의 증상을 유발합니다. 미국에는 약 10만 명의 gMG 환자가 있습니다. 기존 치료법으로 관리가 가능하지만, 충분한 반응을 보이지 않거나 부작용을 견디기 어려운 환자들을 위한 새로운 치료법이 필요한 상황입니다. 3상 '비바시티-MG3' 연구는 이러한 예측 불가능한 만성 질환에서 높은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 지속적인 유효성과 안전성을 일관된 투여로 평가하도록 설계되었습니다. 기존 표준 치료법에 불충분한 반응을 보이는 항체 양성 또는 음성 성인 gMG 환자 중 MG-ADL 점수가 6점 이상인 환자 199명(항체 양성 153명)이 24주간의 이중 맹검 위약 대조 시험에 등록되었습니다. 환자들은 니포칼리맙과 표준 치료법 병용군 또는 위약과 표준 치료법 병용군으로 1:1 무작위 배정되었습니다. 니포칼리맙 병용군은 초기 30mg/kg 정맥 주사 후 격주 15mg/kg을 투여받았습니다. 연구의 1차 평가 지표는 항체 양성 환자에서 22주차, 23주차, 24주차까지의 MG-ADL 점수 변화였습니다. 주요 이차 평가 지표에는 임상의가 MG 질병 중증도를 정량화하는 13개 항목 평가인 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 점수 변화가 포함되었습니다. 장기적인 안전성과 유효성은 현재 진행 중인 개방형 연장(OLE) 단계에서 추가로 평가되었습니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 IgG 수치를 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체로, 광범위한 면역 억제 없이 면역 기능을 보존합니다. 이는 희귀 자가면역질환, 모체 동종항체 매개 태아-모체 질환, 일반적인 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가면역항체 영역의 기저 질환을 유발하는 자가면역항체 및 동종항체를 포함합니다. 또한, 태반에서 IgG가 FcRn에 결합하는 것을 차단함으로써 모체 동종항체가 태아에게 전달되는 것을 방지하는 것으로 여겨집니다. 니포칼리맙은 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 여러 주요 지정 사항을 받았습니다. 여기에는 ▲2019년 7월 용혈성 태아 및 신생아 질환(HDFN) 및 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정, 2021년 12월 gMG, 2024년 3월 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 지정 ▲2019년 12월 wAIHA, 2020년 6월 HDFN, 2021년 2월 gMG, 2021년 10월 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), 2023년 12월 FNAIT에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지정 ▲2024년 2월 HDFN에 대한 미국 FDA 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정 ▲2019년 10월 HDFN에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정 등이 있습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 기초라는 믿음 아래, 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 개인화된 솔루션이 제공되는 세상을 만들기 위해 노력하고 있습니다. 혁신 의학(Innovative Medicine) 및 의료 기기(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로 현재의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루고 미래의 돌파구를 마련하여 인류 건강에 지대한 영향을 미치고자 합니다.