시티즌스 파이낸셜 그룹, 우선주 배당 선언

길리어드 사이언스, 담도계 질환 치료제 Livdelzi(seladelpar) 미국 FDA 가속 승인 획득 길리어드 사이언스의 Livdelzi(seladelpar)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 가속 승인을 받았습니다. 이번 승인은 UDCA(우르소데옥시콜산)에 대한 반응이 불충분한 성인 환자에서 UDCA와 병용하거나, UDCA를 견디지 못하는 환자에서 단독 요법으로 사용될 수 있습니다. 다만, 대상성 간경변증이 있거나 발생한 환자에게는 Livdelzi 사용이 권장되지 않습니다. 이번 가속 승인은 주요 3상 임상시험인 RESPONSE 연구 결과를 기반으로 합니다. 해당 연구에서 Livdelzi 투여군의 62%가 12개월 시점에 복합 생화학 반응이라는 1차 평가 지표를 달성한 반면, 위약 투여군은 20%에 그쳤습니다. 또한, Livdelzi 치료는 담즙 정체의 지표이자 간 이식 및 사망 위험 예측 인자인 알칼리성 인산가수분해효소(ALP) 수치를 12개월 시점에 정상화시키는 효과를 보였습니다. 이는 위약 투여군에서는 관찰되지 않은 결과입니다. 6개월 시점의 가려움증 점수 변화를 평가한 주요 2차 평가 지표에서는 Livdelzi 투여군이 위약 투여군 대비 통계적으로 유의미한 가려움증 감소를 나타냈습니다. FDA는 ALP 수치 감소를 근거로 Livdelzi에 대한 가속 승인을 결정했습니다. 다만, 생존율 개선이나 간 기능 부전 발생 예방 효과는 아직 입증되지 않았으며, 향후 확증 임상시험을 통해 임상적 이점이 검증될 경우 승인이 유지될 수 있습니다. PBC 환자 단체인 The PBCers Organization의 캐롤 로버츠 회장은 "PBC는 다양한 연령, 성별, 인종의 사람들에게 영향을 미치고 있으며, 환자들은 끊임없는 가려움증과 피로감과 같은 증상으로 고통받고 있습니다"라며, "이러한 심한 가려움증을 완화하고 간 질환 활성도를 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션의 등장은 우리 커뮤니티에 매우 중요한 이정표"라고 밝혔습니다. PBC는 담관의 만성 자가면역 질환으로, 약 13만 명의 미국인이 앓고 있으며 주로 여성에게서 발병합니다. 치료되지 않을 경우 간 손상 및 간부전으로 이어질 수 있으며, 현재까지 완치법은 없습니다. Livdelzi는 경구용 PPAR 델타 작용제(delpar)로, 기존 PBC 표준 치료법에 반응하지 않는 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시할 것으로 기대됩니다. 길리어드는 이번 Livdelzi 승인을 통해 간 질환 분야에서의 오랜 전문성을 바탕으로 환자들에게 희망을 제공할 것이라고 밝혔습니다. 이번 가속 승인은 RESPONSE 연구 외에도 장기 추적 관찰 연구인 ASSURE 연구 및 초기 임상 연구 등 500명 이상의 PBC 환자를 대상으로 한 Livdelzi 경험을 종합적으로 고려하여 이루어졌습니다. 현재 대상성 간경변증 환자를 대상으로 Livdelzi의 임상 결과에 대한 확증 연구인 3상 AFFIRM 연구가 진행 중입니다. Livdelzi는 UDCA와 병용 또는 단독으로 하루 한 번 경구 투여 시 PBC 질환의 주요 생화학 지표를 개선하고 삶의 질을 저하시키는 흔한 증상인 가려움증을 완화하는 데 도움을 주는 것으로 나타났습니다. Livdelzi는 3상 임상시험에서 가려움증과 질병 진행 위험과 관련된 담즙 정체 지표 모두에서 통계적으로 유의미하고 지속적인 개선 효과를 보인 최초이자 유일한 치료제입니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 두통, 복통, 메스꺼움, 복부 팽만, 현기증 등이 보고되었습니다. 연구진이 판단한 치료 관련 중대한 이상 반응은 없었습니다. 길리어드는 Livdelzi 처방 환자를 위한 지원 프로그램인 Gilead Support Path®를 통해 보험 적용 및 재정 지원 옵션에 대한 정보와 자원을 제공할 예정입니다. 또한, CymaBay 인수와 관련하여 PBC 환자 단체에 대한 지원을 지속할 계획입니다. Livdelzi는 PBC 치료를 위한 FDA 혁신 신약 지정 및 희귀의약품 지정도 받은 바 있습니다. 현재 영국 의약품 및 보건제품규제청(MHRA)과 유럽의약품청(EMA)에서도 심사가 진행 중입니다. Livdelzi(seladelpar)는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 경구용 PPAR 델타 작용제입니다. PPAR 델타는 담즙산 합성, 염증, 지질 대사 및 수송, 섬유화와 관련된 유전자를 조절하는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있습니다. Livdelzi는 생화학적 반응, ALP 정상화, 가려움증 감소 등에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보인 최초이자 유일한 치료제로, 현재 충족되지 않은 PBC 환자들의 의료적 요구를 충족시킬 잠재력을 가지고 있습니다. FDA 가속 승인의 일환으로 길리어드는 확증적 장기 임상 결과 연구인 AFFIRM 연구를 진행 중이며, 이 연구 결과에 따라 Livdelzi의 지속적인 승인이 결정될 수 있습니다. Livdelzi의 미국 적응증은 UDCA에 대한 반응이 불충분한 성인 환자에서 UDCA와 병용하거나, UDCA를 견디지 못하는 환자에서 단독 요법으로 원발성 담즙성 담관염(PBC)을 치료하는 것입니다. 사용 제한 사항으로는 대상성 간경변증(예: 복수, 식도 정맥류 출혈, 간성 뇌증)이 있거나 발생한 환자에게는 Livdelzi 사용이 권장되지 않습니다. 중요 안전성 정보에는 골절 위험 증가 가능성이 있으며, 간 기능 검사 이상 반응에 대한 주의가 필요합니다. 담도 폐쇄 환자에게는 사용을 피해야 합니다. 길리어드는 30년 이상 간 질환 분야에서 혁신을 선도해 왔으며, 이번 Livdelzi 승인을 통해 PBC 환자들에게 새로운 희망을 제공할 것으로 기대됩니다.