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머크, 폐암 TIGIT 병용 요법 임상 중단… 인텔리아 CRISPR 치료제는 순항

머크앤드컴퍼니(Merck & Co.)가 TIGIT 표적 항암제 병용 요법의 폐암 임상 시험을 중단했습니다. 반면 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 CRISPR 유전자 편집 치료제 NTLA-2002의 2상 임상 시험에서 모든 목표를 달성했다고 밝혔습니다.

이 외에도 바이오파마다이브(biopharmadive)는 머크앤드컴퍼니, 카발레타 바이오(Cabaletta Bio)의 소식과 함께 인텔리아 테라퓨틱스, 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals), 노바티스(Novartis)의 업데이트 소식을 전했습니다.

머크앤드컴퍼니의 실험적인 TIGIT 표적 항암제가 또 다른 임상 시험에서 실패했습니다. 회사는 목요일, 독립적인 임상 시험 모니터들이 진행성 소세포 폐암 환자를 대상으로 한 병용 요법(vibostolimab 및 Keytruda)의 3상 임상 시험을 중단할 것을 권고했다고 밝혔습니다. 머크에 따르면, 이 병용 요법은 면역항암제 및 화학요법 병용 요법 대비 생존율 연장 가능성이 낮았으며, 부작용 발생률도 더 높은 것으로 나타났습니다. vibostolimab과 Keytruda의 병용 요법은 이미 폐암 및 피부암 임상 시험에서도 기대에 미치지 못했습니다.

세포 치료제 개발사 카발레타 바이오의 주가는 목요일 34% 급락했습니다. 회사가 루푸스 환자에게 자사의 자가면역질환 세포 치료제를 투여한 임상 시험 참가자에게서 생명을 위협하는 신경학적 부작용이 발생했다고 공개했기 때문입니다. 카발레타는 이 부작용이 세포 치료제의 알려진 합병증인 ICANS(Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome)이며, 항경련제 투여 후 신속하게 회복되었다고 밝혔습니다. 연구자 위원회는 현재 용량 수준에서 임상 시험을 계속할 것을 권고했습니다. 그럼에도 불구하고, 스티펠(Stifel)의 애널리스트 벤자민 버넷(Benjamin Burnett)은 이번 사건이 자가면역 질환에 대한 세포 치료제의 광범위한 사용 가능성에 대한 상업적 논쟁을 부추길 것이라고 언급했습니다.

인텔리아 테라퓨틱스의 유전자 편집 치료제 NTLA-2002가 유전성 혈관부종(hereditary angioedema, HAE) 환자를 대상으로 한 2상 임상 시험에서 1차 및 2차 목표를 모두 달성했다고 회사는 목요일 밝혔습니다. 구체적인 데이터는 공개되지 않았습니다. 인텔리아에 따르면, NTLA-2002의 두 가지 시험 용량 모두 HAE의 특징인 부종 발작의 "깊은 감소"를 가져왔습니다. 이 데이터는 1상 임상 시험의 이전 결과에 기반하며, 인텔리아는 올해 말 시작될 3상 임상 시험을 위해 50mg 용량을 선택했습니다. 회사는 4분기에 2상 임상 시험의 전체 결과를 공개할 예정입니다.

버텍스 파마슈티컬스와 영국 국민보건서비스(NHS)는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자를 위한 CRISPR 치료제 Casgevy의 보험 급여 적용에 합의했습니다. 버텍스는 합의된 가격을 공개하지 않았지만, 환자 접근을 위한 자금은 NHS England의 혁신 의약품 기금(Innovative Medicines Fund)에서 지원된다고 밝혔습니다. 회사는 겸상 적혈구 질환에 대한 Casgevy의 보험 급여 논의는 진행 중이라고 덧붙였습니다. Casgevy는 미국에서 $2.2 million의 리스트 가격을 가지고 있습니다.

미국 식품의약국(FDA)은 노바티스의 약물 Fabhalta에 대해 원발성 IgA 신증(primary IgA nephropathy) 치료를 위한 가속 승인을 부여했습니다. IgA 신증은 신체의 면역 체계가 신장을 공격하는 희귀 질환입니다. 이는 Fabhalta의 두 번째 미국 승인으로, 지난해 말 발작성 야간 혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)에 대한 초기 승인을 받은 바 있습니다. IgA 신증에 대한 승인은 치료가 소변 단백질 수치를 낮추는 것을 보여주는 데이터에 기반했으며, 이는 장기적 이익의 대리 지표입니다. 노바티스는 현재 이 결과가 신장 기능 저하 속도를 늦추는지 여부를 평가하고 있습니다.