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듀센 근육병증 유일 유전자 치료제 'Elevidys', 수요 급증 전망 [서울=뉴스핌] 김현정 기자 = 듀센 근육병증(DMD) 치료를 위한 유일한 유전자 치료제인 Elevidys가 출시 이후 높은 기대를 받고 있는 가운데, 최근 예상치를 하회하는 판매량으로 일부 투자자들의 우려를 샀으나 회사 측은 오히려 "전례 없는 수요"를 바탕으로 향후 판매량이 급증할 것이라고 자신하고 있습니다. Elevidys는 지난해 출시된 이후 많은 유전자 치료제들이 블록버스터 제품으로 자리 잡는 데 어려움을 겪었던 장벽을 돌파할 수 있을 것이라는 기대를 모아왔습니다. 그러나 Sarepta Therapeutics의 최근 분기 실적은 분석가들을 놀라게 했습니다. 2023년 초기 승인 이후 급증했던 Elevidys의 판매 추세가 둔화되었고, 분석가들의 예상치를 크게 밑도는 판매량에 대해 일부에서는 수요가 예상만큼 높지 않은 것 아니냐는 의문을 제기했습니다. 또한 제조상의 제약과 같은 물류상의 '병목 현상'이 치료제 투여 속도를 늦추고 있다는 지적도 나왔습니다. 하지만 Sarepta 경영진은 이러한 우려를 일축했습니다. Doug Ingram 최고경영자(CEO)는 환자들이 치료 승인을 받는 데 3~5개월이 소요될 수 있으며, 이는 투여 일정을 분산시키는 요인이 된다고 설명했습니다. 이 기간 동안 환자들은 보험 적용을 받고 Elevidys의 효과를 중화시킬 수 있는 항체가 있는지 검사를 받아야 합니다. 2분기에 예정되었던 일부 투여가 이후로 재조정되기도 했으며, 치료 센터들은 누가 먼저 Elevidys를 투여받아야 할지 조율하는 데 어려움을 겪고 있습니다. Ingram CEO는 "병목 현상은 전혀 없다"며 "우리가 처리하고 있는 과정일 뿐"이라고 강조했습니다. Sarepta 경영진은 가까운 미래에 Elevidys 사용량이 크게 증가할 것으로 예측하고 있습니다. 지난 6월까지 Elevidys는 특정 유전자 변이를 가진 4~5세 소년들에게만 제한적으로 제공되어 재정적 상한선이 있었습니다. 하지만 FDA가 해당 제한을 완화하면서 이제 4세 이상 모든 환자들이 특정 유전자 변이가 있다면 치료를 받을 수 있게 되었습니다. 또한, Sarepta의 유일한 경쟁사였던 Pfizer가 후기 임상시험 실패 후 경쟁 유전자 치료제 개발을 중단한 것도 긍정적인 요인으로 작용하고 있습니다. Sarepta의 최고 고객 책임자인 Murray는 치료 센터들이 Elevidys에 대한 "전례 없는 수요"에 직면해 있다고 밝혔습니다. 회사는 향후 투여량을 가늠할 수 있는 핵심 지표로 간주하는 1,000건 이상의 항체 검사 키트가 주문되었다고 전했습니다. 그는 "대부분의 듀센 근육병증 환자들이 치료에 관심을 보이고 있으며, 이러한 관심은 시간이 지남에 따라 더욱 커질 것으로 예상한다"고 덧붙였습니다. Sarepta는 Elevidys의 판매량이 2분기와 3분기 사이에 3분의 1 증가하고, 이후 3개월 동안 두 배로 늘어날 것이며, 치료 센터들이 "넓어진 적응증에 완전히 적응하면" 빠르게 가속화될 것으로 예상하고 있습니다. Murphy는 다른 대부분의 유전자 치료제와 달리 Elevidys는 수백만 달러에 달하는 가격이 성과에 연동된 분할 납부가 아닌 일시불로 지불된다는 점도 판매 촉진 요인이라고 설명했습니다. 실적 발표 이후, 다수의 분석가들은 2024년 Elevidys 판매량 추정치를 하향 조정했지만, 치료제의 미래 전망은 긍정적으로 평가했습니다. RBC Capital Markets의 Brian Abrahams는 "수요가 매우 높으며, 단기 및 중기적으로 상당한 증가를 뒷받침할 것"이라고 분석했습니다. Baird의 Brian Skorney는 Sarepta가 2025년 판매량에 대해 "너무 이른 시점에 너무 좁은 범위"를 제시하여 "상당한 투자자 우려"를 불러일으켰다고 지적하면서도, "궁극적으로 강력한 수요가 이 상황을 이겨낼 것"이라고 덧붙였습니다.