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화이자, 혈우병 A 유전자 치료제 임상 결과 발표…장기 효과 및 안전성 주목 미국 제약사 화이자(PFE)가 혈우병 A 치료를 위한 유전자 치료제 임상 연구에서 긍정적인 결과를 발표하며 투자자들의 이목을 집중시키고 있습니다. 이번 연구 성공은 화이자가 덜 흔한 형태의 출혈 질환에 대한 또 다른 유전자 치료제를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 지 몇 달 만에 나온 것입니다. 이번 연구 결과는 환자들이 빈번한 Factor VIII 주사의 부담을 덜 수 있다는 희망을 제시합니다. 하지만 치료 효과의 지속 기간과 Factor VIII 주사 필요성을 영구적으로 줄일 수 있는지에 대한 의문은 여전히 남아 있습니다. 화이자는 환자들을 최대 15년까지 추적 관찰할 계획입니다. 규제 당국은 또한 연구에 참여한 환자의 약 50%에서 Factor VIII 수치가 150% 이상으로 상승한 점에 주목할 것으로 예상됩니다. 이러한 환자들에게서 발생할 수 있는 위험한 혈전 형성 가능성에 대한 우려로 인해 FDA는 2021년 11월 임상 시험을 중단시킨 바 있습니다. 화이자는 FDA의 우려를 해소하고 2022년 프로토콜을 조정하여 임상 시험을 재개했습니다. 화이자는 지난 수요일, Factor VIII 수치 상승이 일시적이었으며 치료 효과 및 안전성 결과에 영향을 미치지 않았다고 밝혔습니다. 회사는 향후 몇 달 안에 규제 당국과 협의하여 치료제 개발의 다음 단계를 논의할 예정입니다. 혈우병 유전자 치료제 개발은 전반적으로 순탄치 않은 과정을 거쳐왔습니다. FDA는 2020년 BioMarin의 치료제를 거부하고 추가 데이터를 요구하며 업계를 놀라게 했습니다. BioMarin은 결국 해당 치료제에 대한 승인을 받았지만, 판매 실적은 투자자들의 기대를 밑돌았습니다. 화이자는 Sangamo Therapeutics와 협력하여 혈우병 A 치료제를 개발했습니다. 화이자의 다른 유전자 치료 연구는 엇갈린 결과를 보여왔습니다. 지난 4월에는 혈우병 B 치료를 위한 유전자 치료제 승인을 받았지만, 6월에는 뒤센 근이영양증 연구에서 실패를 보고했습니다. 화이자는 2023년 초기 유전자 치료 프로그램을 AstraZeneca에 매각하기도 했습니다.