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화이자, 혈우병 A 유전자 치료제 임상 3상서 긍정적 결과 발표

[뉴욕] 글로벌 제약사 화이자(Pfizer, NYSE: PFE)가 성인 혈우병 A 환자를 대상으로 개발 중인 유전자 치료제 후보물질 'Giroctocogene fitelparvovec'의 임상 3상 AFFINE 연구에서 긍정적인 최상위 결과(topline results)를 발표했습니다.

이번 임상 3상 연구는 중등도에서 중증 혈우병 A 환자 75명을 대상으로 진행되었으며, 단회 투여된 Giroctocogene fitelparvovec가 기존의 표준 치료법인 제8인자(FVIII) 보충 요법 대비 출혈 감소 효과에서 우월성을 입증했습니다.

연구 결과, Giroctocogene fitelparvovec 투여 후 12주차부터 최소 15개월 동안의 총 연간 출혈률(ABR)이 기존 FVIII 보충 요법 대비 비열등성 및 우월성을 모두 달성했습니다. 특히, 단회 투여 후 평균 총 ABR은 투여 전 4.73건에서 1.24건으로 통계적으로 유의미하게 감소했습니다(p-value=0.0040).

주요 이차 평가 변수에서도 FVIII 활성도가 15개월 후 84%의 환자에서 5% 이상으로 유지되었으며, 대부분의 환자에서 FVIII 활성도가 15% 이상으로 나타났습니다. 또한, 평균 ABR은 투여 전 4.08건에서 투여 후 0.07건으로 98.3%라는 통계적으로 유의미한 감소를 보였습니다(p-value < 0.0001). 연구 기간 동안 투여받은 환자 중 단 1명(1.3%)만이 FVIII 보충 요법으로 복귀했습니다.

안전성 측면에서는 Giroctocogene fitelparvovec가 전반적으로 양호하게 내약되었습니다. 일부 환자에게서 일시적인 FVIII 수치 상승(≥150%)이 관찰되었으나, 이는 치료 효과나 안전성 결과에 영향을 미치지 않았습니다. 전체 환자의 20%에서 중대한 이상 반응이 보고되었으며, 이 중 13.3%는 치료와 관련된 것으로 평가되었습니다. 보고된 치료 관련 이상 반응은 대부분 임상적 관리로 호전되었습니다.

AFFINE 연구의 주요 연구자인 앤드류 리빗(Andrew Leavitt) 교수는 "혈우병 A 환자들에게 빈번한 정맥 주사 또는 주사를 통한 출혈 예방 및 치료의 신체적, 정서적 부담은 결코 과소평가될 수 없다"며, "AFFINE 연구의 강력한 긍정적 결과는 Giroctocogene fitelparvovec가 전반적으로 양호하게 내약되었으며, 기존 FVIII 보충 요법 대비 우월한 출혈 보호 효과를 제공하고 환자들의 치료 부담을 경감시킬 수 있는 유전자 치료제로서의 혁신적인 잠재력을 보여준다"고 말했습니다.

Giroctocogene fitelparvovec는 생체 공학적으로 설계된 AAV6 캡시드와 변형된 B-도메인 결핍 인간 응고 FVIII 유전자를 포함하는 새로운 유전자 치료제입니다. 이 치료법은 단 한 번의 투여로 환자 스스로 FVIII를 장기간 생산하게 하여 출혈을 예방하고 기존의 정기적인 FVIII 보충 요법의 필요성을 줄이는 것을 목표로 합니다.

화이자 연구개발 부문 수석 부사장인 제임스 루스낙(James Rusnak) 박사는 "우리의 일회성 유전자 치료제 후보물질에 대한 임상 3상 AFFINE 연구의 긍정적인 결과에 매우 만족한다"며, "화이자의 40년 이상 축적된 혈우병 치료 노력에 기반하여, 빈번하고 시간 소모적인 정맥 주사 또는 주사와 관련된 의료 및 치료 부담을 해소하는 데 도움이 될 이 최신 혁신을 발전시켜 나가기를 기대한다"고 밝혔습니다.

이번 임상 3상 연구는 5년간 추적 관찰될 예정이며, 장기 추적 연구를 통해 최대 15년까지 평가될 예정입니다. Giroctocogene fitelparvovec는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 및 재생의료 첨단 치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 받았으며, 미국과 유럽 연합에서 희귀의약품으로 지정되었습니다. 화이자는 향후 몇 달 안에 규제 당국과 이 데이터를 논의할 예정입니다.

한편, 화이자는 최근 혈우병 B 유전자 치료제인 BEQVEZ™(fidanocogene elaparvovec)에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 또한, 억제 인자가 없는 혈우병 A 및 B 환자 치료를 위한 새로운 피하 주사 요법인 marstacimab에 대한 규제 제출 서류가 FDA와 EMA의 검토 중에 있습니다.