Onto Innovation, 다가오는 투자자 행사 참여 발표

Ionis Pharmaceuticals, 신경계 질환 치료제 개발 기업, 희귀 질환 신약 ION582의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했습니다. 이에 따라 ION582은 내년 상반기 중으로 임상 3상 시험 진입을 목표로 하고 있습니다. 이번 임상 2상 시험은 심각한 기능 및 학습 장애를 유발하는 유전 질환인 안젤만 증후군 환자 51명을 대상으로 진행되었습니다. 3가지 용량의 ION582을 평가한 결과, 약물은 전반적으로 안전하고 환자들에게 잘 내약되었으며, 특히 의사소통, 인지 기능, 운동 기능에서 "강력하고 일관된" 개선 효과를 보였습니다. 연구진은 4가지 평가 척도를 사용하여 ION582의 효과를 측정했습니다. 그중 한 평가에서는 중등도 또는 고용량의 약물을 투여받은 참가자의 97%에서 안젤만 증후군 증상이 개선된 것으로 나타났습니다. 다른 평가에서는 인지, 의사소통, 운동 기능에서 관찰된 개선 효과가 임상 시험 참가자와 유사한 안젤만 증후군 환자를 포함하는 소위 자연사 연구에서 관찰된 결과보다 우수했습니다. 이러한 결과를 바탕으로 Ionis는 내년 상반기 내에 시작하기를 희망하는 주요 임상 3상 시험 설계를 논의하기 위해 규제 당국과의 미팅을 계획하고 있습니다. Ionis의 주가는 월요일 오전 4% 이상 상승하여 주당 50달러에 약간 못 미치는 수준에서 거래되었습니다. 지난 1년간 주가는 약 23% 상승했습니다. Ionis는 신체가 단백질을 생산하는 데 사용하는 유전적 지침에 영향을 미치는 약물 유형인 "안티센스 올리고뉴클레오타이드"를 전문으로 합니다. 이미 Biogen과의 오랜 협력을 통해 개발된 두 가지를 포함하여 5가지 안티센스 치료제를 시장에 출시했습니다. 주목할 점은 Biogen이 최근 ION582의 라이선스 계약을 포기했다는 것입니다. Ionis는 현재 ION582을 파트너링되지 않은 자체 제품 포트폴리오에 유망한 추가 요소로 홍보하고 있습니다. Ionis의 CEO인 Brett Monia는 성명을 통해 이 약물이 "신경계 질환에 대한 Ionis의 차세대 혁신적이고 전적으로 소유한 의약품의 초석이 될 수 있는 위치에 있다"고 말했습니다. Ionis가 인용한 추정치에 따르면, 약 21,000명당 1명꼴로 안젤만 증후군을 앓고 있습니다. 이 질병은 모계 염색체의 유전자가 기능하지 않을 때 발생하며, 이는 세포가 분해해야 할 단백질을 알려주는 중요한 효소의 발현을 손상시킵니다. 연구에 따르면 이 효소는 신경계의 발달과 기능에도 필수적입니다. ION582은 부계 염색체의 유전자 발현을 조절하는 RNA 분자에 결합하여 효소 생산을 증가시키도록 설계되었습니다. 이 유전자는 일반적으로 뇌에서 비활성화되어 있지만, Ionis의 약물은 이를 "비활성화"하도록 설계되었습니다. William Blair의 분석가 Myles Minter는 고객에게 보낸 메모에서 새로 발표된 데이터가 Ionis에게 "명확한 긍정적"이라고 언급했습니다. 또한 회사의 임상 3상 계획은 올해 말 임상 후기 시험에 진입할 수 있는 경쟁 치료제를 개발 중인 Ultragenyx Pharmaceutical과 크게 다르지 않다고 덧붙였습니다. Minter는 "Ultragenyx의 경쟁 프로그램보다 약간 뒤처져 있지만, Ionis는 개발 일정 격차를 거의 좁혔으며 안전성 측면에서 차별화될 수 있습니다. 현재 해당 적응증에 대한 승인된 치료법이 부족하다는 점을 고려할 때 ION582은 미래 성장을 위한 매력적인 자산이 될 것입니다."라고 썼습니다. 회사는 수요일에 열리는 컨퍼런스에서 연구의 더 자세한 결과를 발표할 것이라고 밝혔습니다.