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Vertex, 유전자 편집 치료제 환자 준비 위한 새로운 길 모색 Vertex Pharmaceuticals가 혁신적인 유전자 편집 치료제 'Casgevy' 투여 전 환자들의 상태를 개선하기 위한 새로운 접근법을 모색하고 있습니다. Vertex는 Orum Therapeutics와의 파트너십을 통해 기존의 화학 요법과는 다른 방식의 전처치 요법 개발에 나선다고 밝혔습니다. 이번 협력에 따라 Vertex는 Orum Therapeutics에 초기 계약금으로 $15 million을 지급하고, Orum의 '분해 효소-항체 접합체(degrader-antibody conjugates, DACs)' 기술을 유전자 편집 의약품의 전처치제로 활용하기 위한 연구 권리를 확보하게 됩니다. 연구 기간 후 Vertex는 협력 대상별로 DAC 라이선스 옵션을 갖게 됩니다. Orum은 최대 3개 대상에 대해 개발 및 상업화 마일스톤으로 각각 최대 $310 million까지 지급받을 수 있습니다. Vertex는 파트너 CRISPR Therapeutics와 함께 지난해 12월, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최초의 CRISPR 유전자 편집 기반 치료제인 Casgevy의 승인을 받았습니다. Casgevy는 겸상 적혈구 빈혈증과 중증 베타 지중해 빈혈증 치료에 사용되며, 환자당 $2.2 million의 높은 가격으로 책정되었습니다. Casgevy는 잠재적으로 평생 지속될 수 있는 상당한 이점을 제공하지만, 치료를 받기 위해서는 환자들이 먼저 화학 요법을 거쳐야 합니다. 이 과정에서 구내염, 낮은 혈구 수치, 장기 손상 등 심각한 부작용이 발생할 수 있으며, 이는 기존 질환으로 장기가 약화된 고령 환자나 특정 환자들에게는 견디기 어려운 수준일 수 있습니다. 또한, 불임의 위험도 높아 가족을 꾸리고자 하는 환자들에게 어려운 선택을 강요하기도 합니다. 이러한 위험 요소들은 Casgevy의 광범위한 채택에 주요 장애물로 작용하고 있으며, Vertex는 점진적인 출시를 예상하고 있습니다. Vertex는 상업 보험 가입 환자들에게는 불임 보존 서비스를 제공하고 있지만, 메디케이드(Medicaid) 적용 환자들에게는 현재 이 서비스를 제공하지 못하고 있습니다. (Vertex는 월요일, 이를 변경하기 위해 미국 정부를 상대로 소송을 제기했습니다.) 이에 따라 Vertex를 포함한 관련 분야 기업들은 기존 화학 요법보다 부작용이 적은 새로운 전처치제 개발에 큰 관심을 보여왔습니다. Orum은 Vertex의 이러한 관심이 새로운 영역으로 사업을 확장할 기회라고 판단했습니다. Orum의 CEO인 Sung Joo Lee는 "우리는 이러한 미충족 수요를 충족시킬 수 있다고 확신했지만, 바이오텍으로서 우리의 내부 초점은 종양학 및 면역 종양학에 맞춰져 있었습니다. 따라서 이 분야에서 더 확고한 리더와 파트너십을 맺는 것이 합리적이라고 생각했습니다"라고 말했습니다. Vertex 대변인은 성명을 통해 "전처치 요법의 개선은 Casgevy와 같은 치료법에 더 많은 환자들이 접근할 수 있도록 도울 것입니다. 더 안전하고 부드러운 전처치 요법은 현재 과정과 관련된 단기 부작용과 장기적 위험을 모두 줄여 환자 경험을 향상시킬 것"이라고 밝혔습니다. Orum의 연구는 종양 세포를 정확하게 표적하고 사멸시키기 위해 표적 항체와 독성 약물을 결합하는 치료법인 항체-약물 접합체(antibody-drug conjugates, ADCs)의 잠재력에 대한 바이오텍 업계의 광범위한 관심의 일환입니다. 그러나 Orum은 약간 다른 접근 방식을 취하며, ADCs를 표적 단백질 분해(targeted protein degradation) 분야와 결합하는 데 중점을 두고 있습니다. 독성 물질을 사용하는 대신, 이 스타트업은 항체와 단백질 분해 화합물을 결합합니다. Lee CEO는 "우리의 연구가 표적 치료 분야를 진정으로 개선하기를 희망합니다. 반면 전통적인 ADCs는 화학 요법 분야를 개선하고 있습니다"라고 덧붙였습니다. 이는 Orum이 지난 1년 동안 체결한 두 번째 계약입니다. 지난 11월, 이 바이오텍은 Bristol Myers Squibb과의 협력을 발표하며 암 연구 발전을 위해 $100 million의 초기 계약금을 확보했습니다. Orum은 현재 1상 임상 시험 중인 ORM-5029라는 약물을 개발 중이며, 이 약물은 유방암 환자의 HER2 발현 고형 종양을 표적합니다. Orum은 2025년에 이 연구를 완료할 것으로 예상하고 있습니다.