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시온나, 애브비와 손잡고 희귀질환 치료제 시장 도전장

신생 바이오텍 시온나(Sionna)가 애브비(AbbVie)가 포기한 약물들을 활용해 희귀질환인 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 시장의 강자 버텍스(Vertex)에 도전장을 내밀었습니다. 시온나는 애브비의 약물과 자사의 신약 후보물질을 병용 투여할 경우, 현재 치료제보다 "우월한 효능"을 보일 수 있다고 주장합니다.

낭포성 섬유증 치료제 시장은 오랜 기간 버텍스가 독점적인 지위를 누려왔습니다. 과거 여러 경쟁사들이 버텍스에 도전했지만, 모두 뚜렷한 성과를 내지 못했습니다. 프로테오스타시스 테라퓨틱스(Proteostasis Therapeutics)는 약물 병용 요법에서 버텍스의 치료제를 능가하는 결과를 내지 못했으며, 트랜스레이트 바이오(Translate Bio)의 mRNA 기반 접근법과 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 후보 물질 역시 기대를 충족시키지 못했습니다.

이 와중에도 버텍스는 2개, 3개 약물 병용 요법을 선보이며 치료 대상 환자군을 확대했고, 현재 규제 당국의 심사를 받고 있는 또 다른 3제 요법은 버텍스의 시장 지배력을 더욱 공고히 할 것으로 예상됩니다. 이러한 상황에서 시온나가 경쟁에 나서는 것은 쉽지 않은 도전입니다.

하지만 시온나는 기존 경쟁사들과 차별화된 전략을 가지고 있습니다. 시온나는 낭포성 섬유증의 원인 단백질인 CFTR의 기능 이상 중에서도 치료가 어려운 'NBD1' 영역을 안정화시키는 다수의 치료제를 개발 중입니다. 시온나는 이러한 접근 방식이 버텍스의 약물보다 CFTR 단백질 기능을 더 효과적으로 복원할 수 있다고 보고 있으며, 현재까지 4개의 약물 후보물질을 공개했습니다.

이번 애브비와의 협력을 통해 시온나는 자체 개발 약물과 시너지를 낼 수 있는 약물 구성 요소를 확보하게 되었습니다. 애브비는 과거 벨기에 제약사 갈라파고스(Galapagos)로부터 낭포성 섬유증 치료제 포트폴리오를 인수하며 버텍스의 강력한 경쟁자로 부상한 바 있습니다. 그러나 2022년 진행된 3제 요법의 임상 2상 시험에서 기대 이하의 결과를 보였고, 애브비는 이듬해 관련 연구를 중단했습니다.

시온나는 애브비가 포기한 약물인 갈리카프토르(galicaftor), 나보카프토르(navocaftor), 그리고 ABBV-2851이 자사의 신약 후보물질과 병용했을 때 더 나은 효과를 낼 수 있다고 판단하고 있습니다. 시온나는 이 중 하나의 약물을 선택하여 2제 병용 요법을 개발할 계획이며, 전임상 시험 결과 현재 표준 치료법 대비 "우월한 효능"을 보였다고 밝혔습니다.

시온나는 올해 NBD1 안정화제 2종에 대한 임상 1상 시험을 시작할 예정이며, 다른 기전으로 작용하는 SION-109 약물의 초기 단계 연구도 2024년 내 완료할 계획입니다. 애브비 약물을 활용한 임상 시험 일정에 대해서는 아직 구체적인 발표가 없었습니다.