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Vertex, 겸상 적혈구 치료제 관련 소송 제기… 불임 위험 지원 막는 규제에 반발

Vertex Pharmaceuticals의 획기적인 겸상 적혈구 치료제 Casgevy가 환자들에게 삶의 질을 개선할 수 있는 희망을 제시하고 있지만, 치료 과정에서 발생하는 불임 위험에 대한 지원이 특정 환자들에게 제한될 수 있다는 문제가 제기되었습니다. 이에 Vertex는 연방 정부의 규제에 맞서 소송을 제기하며 환자들의 권익 보호에 나섰습니다.

Casgevy는 겸상 적혈구 질환으로 인한 고통스러운 통증 발작을 제거할 수 있는 잠재력을 가진 치료제로, 많은 기대를 받고 있습니다. 그러나 이 치료를 받기 전에 환자들은 골수에서 새로운 세포가 자리 잡을 공간을 만들기 위해 화학 요법을 포함한 준비 과정을 거쳐야 합니다. 이 과정은 심각한 부작용을 동반하며, 특히 불임의 위험이 높은 것으로 알려져 있습니다.

Vertex는 상업 보험 가입 환자들에게는 난자 또는 정자 채취 및 보관, 체외 수정과 같은 생식 능력 보존 서비스를 지원하겠다고 밝혔습니다. 하지만 메디케이드(Medicaid) 수혜자들의 경우, 연방 규정으로 인해 이러한 지원을 제공하는 것이 금지되어 있습니다. Vertex는 이러한 규정이 환자들이 잠재적으로 완치될 수 있는 치료를 받거나 생물학적 부모가 되는 것 사이에서 어려운 선택을 강요한다고 주장합니다.

이에 Vertex는 지난 월요일, 미국 워싱턴 D.C. 지방 법원에 소송을 제기하며 해당 지원이 허용되어야 한다고 주장했습니다. 이 소송은 미국 보건복지부(HHS) 감사관실이 Vertex의 생식 능력 지원이 불법적인 리베이트를 방지하기 위한 법률을 위반할 수 있다고 판단한 결정에 이의를 제기하는 것입니다. Vertex는 감사관실이 법률에 따라 서면 의견을 제시해야 함에도 불구하고 구두로만 통보하며 지연 전술을 사용하고 있다고 비판했습니다.

Casgevy는 작년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 겸상 적혈구 치료제로 승인받았으며, CRISPR 유전자 편집 기술을 활용한 최초의 상업용 의약품입니다. 이 치료법은 환자 자신의 줄기세포를 유전자 편집 기술로 변형시켜 질병을 유발하는 유전적 돌연변이를 우회하도록 합니다. 임상 시험에서 거의 모든 환자가 겸상 적혈구 발작에서 벗어나는 결과를 보였습니다.

FDA는 또한 올해 1월 Casgevy를 또 다른 혈액 질환인 중증 베타 지중해 빈혈 치료제로도 승인했습니다. 이 질환 역시 치료 전에 화학 요법이 필요합니다. Vertex는 두 질환에 대한 Casgevy의 정가를 220만 달러로 책정했습니다.

Vertex는 미국 승인 이후 Casgevy를 받은 환자 수를 공개하지 않았지만, 이미 치료 과정을 시작한 환자들이 있다고 밝혔습니다. 상업 보험 가입 환자들에게는 생식 능력 보존에 필요한 치료 비용을 지원할 예정입니다.

Vertex는 작년 6월 HHS에 메디케이드 수혜자들에게도 동일한 지원을 제공하는 것이 반부패법 또는 관련 법규를 위반하는지 문의했습니다. 그러나 감사관실은 작년 11월과 올해 1월에 Vertex에게 이러한 지원이 "사기 및 남용의 낮은 위험 이상을 초래한다"고 통보하며 부정적인 입장을 보였습니다.

Vertex는 감사관실의 법 해석이 "지나치게 광범위하고 자의적이며 변덕스럽다"고 주장합니다. 또한, 메디케이드 수혜자들의 겸상 적혈구 유전자 치료 접근성을 개선하기 위한 파일럿 프로그램을 시작한 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)의 조치를 근거로 제시했습니다. 이 파일럿 프로그램의 요구 사항 중 하나는 제조업체가 "정의된 범위 내에서" 생식 능력 서비스를 제공하는 것입니다.

Casgevy 외에도 FDA는 Bluebird Bio의 Lyfgenia와 같은 다른 유전자 치료제도 승인했습니다. Lyfgenia 역시 겸상 적혈구 치료에 사용되며, 다른 유전자 변형 기술을 활용합니다. Lyfgenia 치료 역시 사전 준비 과정이 필요합니다.