Orthofix, 향후 투자자 컨퍼런스 참여 예정

Lexeo Therapeutics, 희귀 유전 질환인 프리드릭 운동실조증(Friedreich’s ataxia) 관련 심장 합병증 치료제 개발에 대한 기대감을 높이고 있습니다. 회사는 최근 임상 시험 결과를 바탕으로 해당 치료제의 가속 승인 가능성을 탐색하고 있다고 밝혔습니다. 프리드릭 운동실조증은 신경 퇴행성 질환으로, 진행성 신경 손상으로 인해 환자의 운동 조정 능력, 보행 및 언어 능력에 영향을 미칩니다. 하지만 이 질환으로 인한 사망의 가장 흔한 원인은 심부전으로 이어질 수 있는 특정 유형의 심근병증입니다. 현재 프리드릭 운동실조증에 사용 가능한 유일한 약물인 Biogen의 Skyclarys는 신경계 질환의 진행을 늦추는 효과는 있지만, 심장에 대한 영향은 없습니다. Lexeo의 치료법은 이와 달리, 유전자를 조작한 바이러스 내에 심장 세포의 미토콘드리아 기능을 회복시키는 단백질에 대한 지시를 전달하도록 설계되었습니다. Lexeo는 이러한 접근 방식이 미국 내 약 5,000명으로 추정되는 프리드릭 운동실조증 심근병증 환자들에게 최초의 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 또한, 회사의 경영진은 현재까지의 결과가 미국 식품의약국(FDA)의 특정 부서에 강력한 근거를 제시한다고 보고 있습니다. 해당 부서의 책임자인 Peter Marks는 희귀 질환에 대한 유전자 기반 치료제를 더 신속하게 승인하기 위해 '가속 승인'을 적극적으로 활용하려는 의지를 보여왔습니다. 실제로 FDA는 작년에 듀센 근이영양증 유전자 치료제에 대해 신속한 승인을 내렸으며, 6월에는 혼합된 연구 결과에도 불구하고 이를 광범위한 허가로 전환했습니다. 또한, FDA는 Rocket Pharmaceuticals의 다논병(유전성 심장 질환) 치료제가 좌심실 크기와 단백질 발현에 의미 있는 영향을 보인다면 가속 승인을 고려할 수 있다는 입장을 밝히기도 했습니다. 월요일 분석가들과의 컨퍼런스 콜에서 Lexeo 경영진은 FDA와 논의가 있었는지에 대한 질문에 직접적인 답변을 피했습니다. Nolan Townsend CEO는 회사가 "향후 업데이트에서 규제 상황에 대해 언급할 것"이라고만 밝혔습니다. 그러나 Townsend는 최근 "규제 유연성 증가"를 낙관론의 이유로 제시하며, FDA의 가속 승인 의지와 2022년 Bristol Myers Squibb의 심근병증 치료제 Camzyos 승인을 뒷받침했던 데이터 요구 사항을 언급했습니다. Lexeo의 최고 의료 책임자(CMO)인 Adler는 컨퍼런스 콜에서 "좌심실 크기 감소가 여러 다른 질병에서 임상적 이익의 대리 지표로 인정받는 규제 선례가 있다"고 설명했습니다. 투자 은행 Stifel의 분석가인 Paul Matteis는 5월에 진행된 심장 전문의 설문 조사에서, 1년 후 연구 참가자의 절반이 달성한 10% 좌심실 크기 감소가 "임상적으로 의미 있는" 중요 임계값이라고 밝혔습니다. 하지만 여전히 해결해야 할 과제들도 존재합니다. 더 높은 용량에서의 효과 강도, 치료 효과의 지속 기간, 그리고 승인을 위한 구체적인 요구 사항 등이 그것입니다. 예를 들어, Matteis는 환자마다 기저 수준이 다른 프리드릭 운동실조증에서 좌심실 크기가 '적절한' 연구 목표인지 불분명하다고 지적했습니다. 또한, Lexeo는 치료 후 환자들의 기능 개선을 입증하지 못했습니다. 이러한 불확실성으로 인해 회사 주가는 초기 거래에서 최대 30%까지 하락하기도 했습니다. 그럼에도 불구하고, Matteis는 월요일 투자자들에게 보낸 메모에서 "이곳에 실제 임상적 신호가 있다는 확신이 커졌다"고 언급했습니다.