BankSouth, 운영 현대화 및 AI 준비 태세 강화를 위해 FIS® 코어 뱅킹 플랫폼 선정

모더나 출신 최고 의료 책임자(CMO) 탈 자크스(Tal Zaks)가 이끄는 바이오텍 기업 엑실리오 테라퓨틱스(Exsilio Therapeutics)가 유전자 기반 치료제의 한계를 극복할 새로운 접근법을 공개하며 베일을 벗었습니다.

보스턴에 본사를 둔 엑실리오는 노바티스(Novartis)의 벤처 부문과 유전자 편집 바이오텍 CRISPR Therapeutics를 포함한 투자자 그룹으로부터 총 $82 million의 투자를 유치했습니다. 임시 CEO를 맡은 탈 자크스는 모더나의 CMO로서 코로나19 mRNA 백신 개발을 성공적으로 이끈 인물입니다.

자크스 CEO는 엑실리오가 모더나의 성공 경험을 바탕으로 mRNA 및 기타 도구를 활용하여, 세포에 완전한 유전자를 삽입하고 반복 투여가 가능한 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다고 밝혔습니다. 이는 유전자 기반 약물의 적용 범위를 확장하고 효율성을 높이는 것을 목표로 합니다.

그는 "모더나가 성공적으로 입증한 기술을 활용하여 mRNA의 유연성을 통해 치료적으로 달성할 수 있는 범위를 확장하고 새로운 종류의 의약품을 개발할 것"이라고 이메일을 통해 전했습니다.

라틴어로 '도약'을 의미하는 엑실리오는 mRNA에 인코딩되고 지질 나노입자(lipid nanoparticles)라는 지방 방울을 통해 체내에 전달되는 소위 '유전 요소(genetic elements)'에 주목하고 있습니다. 엑실리오는 이러한 유전 요소가 세포 게놈의 '안전한 항구(safe harbor)' 부위에 새로운 DNA를 삽입하도록 프로그래밍되어 의도치 않은 해를 끼치지 않을 것이라고 설명합니다.

엑실리오는 이러한 접근 방식이 특정 유전적 돌연변이의 종류에 관계없이 질병을 치료할 수 있게 할 것으로 기대하고 있습니다. 이는 여러 다른 돌연변이와 관련된 일부 유전 질환의 경우 매우 유용한 유연성이 될 수 있습니다. 또한, 삽입된 유전자가 세포 게놈에 통합되어 일시적으로 발현되는 것이 아니라 영구적인 효과를 제공할 것이라고 회사는 주장합니다.

이 회사는 바이러스 전달 시스템의 한계를 우회하는 방법을 제시합니다. 현재 유전자 대체 요법에 흔히 사용되는 아데노 관련 바이러스(AAV)는 일부 큰 유전자를 담기에는 너무 작고, 신체의 면역 반응을 유발하여 부작용을 일으키거나 치료 효과를 저해할 수 있습니다. 또한, 일부 사람들은 특정 AAV에 이미 면역력을 가지고 있거나 AAV 기반 치료 후 면역력을 획득하여 재투여가 어려워집니다.

반면, 엑실리오의 치료제는 반복 투여가 가능하다고 강조합니다. 자크스 CEO는 "기존 면역력에 관계없이 환자에게 투여할 수 있으며, 원하는 치료 유전자 용량이 얻어질 때까지 반복 투여가 가능할 것"이라고 말했습니다.

엑실리오는 유전 질환, 암, 자가면역 질환을 치료 대상으로 삼고 있습니다. 이번 투자금은 회사가 주요 후보 물질을 선정하는 단계까지 나아가는 데 사용될 예정이며, 인간 대상 임상 시험 시작 시점에 대한 구체적인 언급은 없었습니다.

이번 시리즈 A 라운드는 노바티스 벤처 펀드와 Delos Capital이 공동으로 주도했으며, OrbiMed와 J.P. Morgan의 신규 생명과학 펀드 등도 참여했습니다. 엑실리오는 2022년에 설립되었으며 OrbiMed로부터 초기 투자를 받았습니다.

노바티스 벤처 펀드의 매니징 디렉터인 아론 넬슨(Aaron Nelson)은 "엑실리오의 게놈 의학 접근 방식이 안전하고 반복 투여가 가능한 방식으로 대형 유전자 통합을 가능하게 할 것이라는 점에 매료되었다"고 밝혔습니다.

엑실리오는 프라임 메디슨(Prime Medicine), 테세라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics), 토메 바이오사이언스(Tome Biosciences)와 같은 다른 유망 바이오텍 기업들과 함께 최신 접근법을 통해 유전자 의학의 범위를 넓히려는 노력에 동참하고 있습니다.

자크스 CEO는 "매우 초기 단계의 기술을 비교하기는 어렵다. 실제 효능은 기업들이 환자를 위해 개발할 수 있는 의약품을 통해 입증될 것"이라고 덧붙였습니다.