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존슨앤드존슨, 모체-태아 면역학 연구 성과 발표

존슨앤드존슨(NYSE: JNJ)이 모체-태아 면역학 분야의 연구 성과를 담은 7건의 발표 자료를 오는 6월 24일(현지시간) 개최되는 Fetal Medicine Foundation World Congress 2024에서 공개한다고 밝혔습니다.

이번 발표는 임신 중 태아 및 신생아의 용혈성 질환(HDFN)과 태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(FNAIT) 치료 가능성을 평가 중인 니포칼리맙(nipocalimab)에 대한 연구 결과를 중심으로 진행될 예정입니다. 이러한 연구는 태반을 통한 동종항체(alloantibodies)의 이동으로 인해 태아나 신생아에게 심각한 위험을 초래하는 희귀 질환에 대한 미충족 의료 수요를 명확히 하는 데 기여할 것으로 기대됩니다.

존슨앤드존슨의 Katie Abouzahr 박사(부사장, 자가항체 포트폴리오 및 모체-태아 면역학 질환 영역 리더)는 "HDFN과 FNAIT는 현재 승인된 치료 옵션이 없는 두 가지 질환으로, 근본적인 원인과 심각한 건강 결과를 해결하기 위한 안전한 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 연구에 깊이 전념하고 있습니다"라며, "이러한 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료법을 제공하기 위해 모체-태아 면역학 분야의 지속적인 혁신이 필요합니다"라고 강조했습니다.

이번 학회에서 발표될 주요 연구 내용은 다음과 같습니다.

태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 관련 연구:

- HDFN 관리 및 결과: 체계적 문헌 고찰

- 조기 발병 중증 HDFN 위험 임신부 대상 2상 연구에서의 니포칼리맙 약력학 평가

- 조기 발병 중증(EOS) HDFN 위험 임신부에서의 니포칼리맙 약동학/약력학 및 노출-반응 모델링

태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(FNAIT) 관련 연구:

- FNAIT 위험 임신부 대상 니포칼리맙의 3상, 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구 설계 (FREESIA-1)

- FNAIT를 유발하는 가장 흔한 항원인 HPA-1a 및 HPA-5b의 대립유전자 빈도는 다양한 인구 집단에서 유사함

HDFN 또는 FNAIT 영향 임신부 평가를 위한 SF-36v2: 미국 내 현황 평가 및 의료진/환자 인터뷰 결과

HDFN 및 FNAIT의 질병 부담 및 미충족 수요 이해를 위한 혼합 방법 연구

모체-태아 면역학 분야에 대한 지속적인 노력:

존슨앤드존슨은 임산부에게 영향을 미치는 질환을 해결하기 위한 연구를 발전시키기 위해 모체-태아 면역학 커뮤니티, 환자 및 가족과 협력하고 있습니다. J&J Innovative Medicine은 모체-태아 분야의 노력에 대한 추가 정보를 제공하는 부스를 운영할 예정입니다.

존슨앤드존슨 모체-태아 임상 시험 등록 진행 중:

- AZALEA 주요 3상 임상시험은 현재 중증 HDFN 임신 위험이 있는 임산부를 대상으로 등록을 진행하고 있습니다.

- FREESIA 주요 3상 임상시험은 현재 FNAIT 임신 위험이 있는 환자를 대상으로 등록을 진행하고 있습니다.

참고:

SF-36v2는 신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회 기능, 역할-정서, 정신 건강 등 8가지 건강 영역을 측정하는 단축형 건강 설문입니다. 이러한 요인은 다양한 건강 상태의 환자의 삶의 질, 기능적 건강 및 웰빙을 평가하는 데 사용됩니다.

태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN)은 특정 적혈구 유형에서 모체-태아 부적합이 발생하는 임신에서 발생하는 희귀 질환(중증 형태는 초희귀 질환)입니다. 모체 면역 체계에서 생성된 동종항체는 임신 중 태반을 통과하여 태아 적혈구를 공격하여 태아 빈혈을 유발하거나 출생 후 신생아에게 지속되어 신생아 황달 및 빈혈을 일으킵니다. HDFN의 증상은 경미한 황달부터 신생아의 신경 독성 황달, 침습적 개입이 필요한 생명을 위협하는 태아 빈혈까지 다양할 수 있습니다. 임신 관련 동종면역화로 인해 각 부적합 임신마다 점점 더 이른 임신 주수(GA)에 자궁 내 발병 가능성이 증가하고 중증 결과 위험이 증가할 수 있습니다. 현재 중증 HDFN 고위험 임신에 대해 승인된 비수술적 개입은 없습니다. 중증 HDFN이 발생한 임신은 침습적이고 기술적으로 복잡한 수술 절차이며 전문 의료 센터의 전문가가 수행하는 반복적인 자궁 내 수혈(IUT)을 필요로 할 수 있으며, 이러한 절차는 태아 사망률 및 조산율 증가와 관련이 있습니다. 치료하기 가장 어려운 HDFN 사례는 임신 주수 24주 이하(GA)에서 발생하는 조기 발병 중증 HDFN(EOS-HDFN)으로, 상당한 태아/신생아 이환율 및 사망률을 초래합니다. 미국 산부인과 학회지에 따르면, 미국에서는 매년 약 100,000건의 임신 중 최대 80건이 HDFN의 영향을 받는 것으로 추정됩니다.

태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(FNAIT)은 임산부의 면역 체계가 태아 또는 신생아 혈소판 항원에 대한 동종항체를 생성하여 태아 또는 신생아의 혈소판 감소증(낮은 혈소판 수치)을 유발하는 드물고 잠재적으로 생명을 위협하는 동종면역 질환입니다. FNAIT는 태아 또는 신생아에게 심각한 출혈 합병증을 유발할 수 있으며 위장관, 폐 또는 눈의 장기 출혈이 특징입니다. 뇌에서 심각한 출혈(두개내 출혈, ICH)이 발생하면 사망 또는 평생 신경학적 후유증이 발생할 수 있습니다. ICH는 치료받지 않은 FNAIT 임신의 최대 26%에서 발생합니다. 이는 임신의 약 1000건 중 1건의 발병률로 추정됩니다. FNAIT 치료를 위한 승인된 치료법은 없습니다. FNAIT는 임신 중에 일상적으로 검사되지 않기 때문에 영향을 받은 FNAIT 임신의 진단은 종종 출산 후에 이루어집니다.

니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체로, 광범위한 면역 억제를 유발하지 않으면서 면역 기능을 보존합니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체-태아 질환, 일반 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가항체 영역에 걸친 여러 질환의 기저에 있는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다. FcRn에 대한 IgG 결합을 차단하는 것은 또한 모체 동종항체의 태반 통과를 방지하는 것으로 믿어집니다.

미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 니포칼리맙에 대해 다음과 같은 주요 지정을 부여했습니다.

- HDFN 및 항체성 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 신속 심사 지정 (2019년 7월)

- 중증 근무력증(gMG)에 대한 신속 심사 지정 (2021년 12월)

- FNAIT에 대한 신속 심사 지정 (2024년 3월)

- wAIHA에 대한 희귀의약품 지정 (2019년 12월)

- HDFN에 대한 희귀의약품 지정 (2020년 6월)

- gMG에 대한 희귀의약품 지정 (2021년 2월)

- 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)에 대한 희귀의약품 지정 (2021년 10월)

- FNAIT에 대한 희귀의약품 지정 (2023년 12월)

- HDFN에 대한 혁신 신약 지정 (FDA, 2024년 2월)

- HDFN에 대한 희귀 의약품 지정 (EMA, 2019년 10월)