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화이자, 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 임상 3상 실패… motor function 개선 효과 미미 화이자의 실험적 유전자 치료제가 소아 뒤센 근이영양증 환자의 운동 기능 개선에 실패했습니다. 중요한 임상 시험으로 평가받았던 Ciffreo 연구에서 4세에서 7세 사이의 남아들을 대상으로 한 치료 효과가 입증되지 못했습니다. 화요일 오후 발표된 임상 3상 연구 Ciffreo의 최종 분석 결과, 해당 치료제는 위약 대비 주요 및 이차 목표를 달성하지 못한 것으로 나타났습니다. 연구 참여자들은 운동 능력 측정 척도와 보행 및 기립 속도 측정 테스트를 통해 평가받았습니다. 화이자의 뒤센 근이영양증 개발 책임자인 Dan Levy는 성명을 통해 "운동 기능에서 기대했던 상대적 개선을 입증하지 못해 매우 실망스럽다"고 밝혔습니다. 그는 상세한 연구 데이터를 향후 의료 및 환자 단체 회의에서 공유할 예정이며, 현재 연구 참여자들에 대한 모니터링을 지속하고 프로그램의 향후 단계를 평가 중이라고 덧붙였습니다. 포르다디스트로겐 모바파르벡(fordadistrogene movaparvovec)으로 알려진 화이자의 유전자 치료제는 대부분 경증에서 중등도의 부작용을 보였다고 회사 측은 설명했습니다. 다만, 현재 Ciffreo 연구는 이 치료제를 더 어린 소아 환자에게 시험 중이던 다른 연구에서 뒤센 근이영양증 환자가 사망하는 사건으로 인해 일시 중단된 상태입니다. 이번 연구 실패는 약 7개월 전 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유사한 유전자 치료제 Elevidys 역시 확증적, 위약 대조 임상 3상 시험에서 주요 목표 달성에 실패한 이후 나온 결과입니다. 화이자와 달리 사렙타는 Elevidys가 이차 연구 지표에서 일관된 이점을 보였다고 밝힌 바 있습니다. 사렙타는 이후 FDA에 해당 질병과 관련된 유전자 특정 돌연변이를 가진 모든 뒤센 근이영양증 환자에게 치료제를 승인해 줄 것을 요청했으며, FDA의 결정은 6월 21일로 예정되어 있습니다. FDA는 작년 6월, 4세에서 5세 사이의 특정 뒤센 근이영양증 남아들에게 Elevidys에 대한 가속 승인을 부여했습니다. 당시 FDA는 해당 치료제가 근육 보호 단백질인 디스트로핀의 단축형을 생성하는 능력이 이익을 예측하는 데 "상당히 가능성이 높다"고 판단했습니다. 화이자의 유전자 치료제 역시 뒤센 근이영양증 환자들이 결핍된 근육 보호 단백질인 디스트로핀의 단축형을 생산하도록 돕는 것을 목표로 합니다. 하지만 두 치료제는 구성 요소가 다르며, 화이자의 치료제는 최근 사망 사건 이전에도 안전성 문제에 직면한 바 있습니다. 사망 원인은 심장마비였습니다. 뒤센 근이영양증은 거의 항상 남아에게 영향을 미치며 일반적으로 유아기에 진단됩니다. 디스트로핀 생산의 중단은 점진적인 근육 약화를 초래하며, 결국 환자의 보행 능력을 상실하게 만듭니다. 이 질환을 앓는 환자들은 30대에 심장 및 폐 합병증으로 사망할 수 있습니다.