NICE, 2026년 1분기 클라우드 매출 14.6% 성장 힘입어 전년 대비 매출 10% 성장 기록

화이자, 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 임상 3상서 유효성 입증 실패 미국 제약사 화이자(Pfizer)가 개발 중인 뒤센 근이영양증(DMD) 치료용 유전자 치료제 'fordadistrogene movaparvovec'의 임상 3상 시험에서 유효성을 입증하는 데 실패했습니다. 화이자는 12일(현지시간) 발표를 통해, 보행 가능한 4~7세 소아 뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 'CIFFREO' 연구에서 해당 유전자 치료제가 위약 대비 운동 기능 개선이라는 1차 평가 지표를 충족하지 못했다고 밝혔습니다. 1차 평가 지표는 치료 1년 후 북부 스타 보행 평가(NSAA) 점수 변화로 측정되었습니다. 주요 2차 평가 지표인 10미터 달리기/걷기 속도 및 바닥에서 일어서는 시간 속도 역시 fordadistrogene movaparvovec 투여군과 위약군 간 유의미한 차이를 보이지 않았습니다. 연구진은 fordadistrogene movaparvovec의 전반적인 안전성 프로파일은 관리 가능했으며, 대부분 경증에서 중등도의 이상 반응이 나타났고 치료 관련 중증 이상 반응은 임상적으로 관리 가능한 수준이었다고 설명했습니다. 댄 레비(Dan Levy) 화이자 뒤센 근이영양증 개발 책임자는 "이번 결과가 기대했던 만큼의 운동 기능 개선을 보여주지 못해 매우 실망스럽다"며, "향후 임상 연구 및 치료 옵션 개발에 도움이 될 수 있도록 이번 연구에서 얻은 교훈을 공유할 계획"이라고 말했습니다. 또한, 연구에 참여한 환자와 가족, 지지자, 연구자들에게 감사를 표했습니다. 화이자는 현재 임상 참여자들에 대한 모니터링을 계속하고 있으며, 해당 프로그램의 향후 계획을 평가하고 있습니다. CIFFREO 임상 3상 연구는 유전적으로 뒤센 근이영양증 진단을 받고 안정적인 스테로이드 치료를 받고 있는 4~7세 남성 환자를 대상으로 fordadistrogene movaparvovec의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 글로벌, 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 연구입니다. 한편, CIFFREO 연구는 현재 임상 2상 'DAYLIGHT' 시험에서 발생한 치명적인 중증 이상 반응으로 인해 투여가 중단된 상태입니다. DAYLIGHT 연구는 2~3세 뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 fordadistrogene movaparvovec의 안전성과 내약성을 평가하는 연구입니다. 화이자는 해당 사건의 잠재적 원인을 파악하기 위해 추가 정보를 수집하고 있습니다. 뒤센 근이영양증은 진행성 근육 퇴행 및 약화를 특징으로 하는 심각한 유전 질환으로, 주로 남아에게 영향을 미치며 3~5세 사이에 증상이 나타나는 경우가 많습니다. 이 질환은 전 세계적으로 가장 흔한 형태의 근이영양증으로, 5,000명당 1명의 남아에게 발병합니다.