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노보 노디스크, 혈우병 A 치료제 Mim8 임상 3상 'FRONTIER 2'서 긍정적 결과 발표

[서울=뉴스핌] 김유림 기자 = 덴마크 제약사 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 혈우병 A 치료제 후보물질 Mim8의 임상 3상 'FRONTIER 2' 시험에서 유의미한 긍정적 결과를 얻었다고 13일(현지시간) 발표했습니다.

이번 임상 시험은 12세 이상 혈우병 A 환자 254명을 대상으로 26주간 진행된 개방형, 무작위, 대조, 다군 시험으로, Mim8의 주 1회 및 월 1회 피하 주사 요법의 효능과 안전성을 평가했습니다. 특히, 예방 요법을 받지 않은 환자군과 기존의 응고 인자 예방 요법을 받던 환자군을 대상으로 Mim8의 효과를 비교했습니다.

시험 결과, Mim8은 예방 요법을 받지 않은 환자군에서 치료받은 출혈 에피소드를 통계적으로 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 주 1회 Mim8 투여군은 97%, 월 1회 투여군은 99%의 출혈 에피소드 감소율을 보였습니다. 또한, 주 1회 Mim8 투여군의 86%, 월 1회 투여군의 95%는 치료받은 출혈이 전혀 발생하지 않았습니다. 이는 예방 요법을 받지 않은 대조군(0%)과 비교했을 때 현저히 높은 수치입니다.

기존 응고 인자 예방 요법을 받던 환자군을 대상으로 한 분석에서도 Mim8은 유의미한 효과를 입증했습니다. 주 1회 Mim8 투여군은 48%, 월 1회 투여군은 43%의 출혈 에피소드 감소를 보였습니다. 이 환자군에서도 주 1회 Mim8 투여군의 66%, 월 1회 투여군의 65%가 치료받은 출혈이 없었습니다.

임상 시험 기간 동안 Mim8은 이전 임상 시험과 일관되게 안전하고 내약성이 우수한 프로파일을 보였습니다. 사망 사례나 혈전색전증 관련 사건은 보고되지 않았습니다.

마틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 노보 노디스크 개발 부문 부사장은 "FRONTIER 2 임상 시험의 긍정적인 결과에 매우 만족한다"며 "이번 데이터는 Mim8이 투여 빈도에 관계없이 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드를 효과적이고 안전하게 예방할 수 있음을 보여준다"고 말했습니다. 그는 이어 "혈우병 A 환자들의 다양한 요구를 고려할 때, 편리한 주 1회 또는 월 1회 투여 옵션은 환자들에게 선택의 폭과 유연성을 제공할 것"이라고 덧붙였습니다.

노보 노디스크는 규제 당국과의 협의를 거쳐 2024년 말까지 Mim8의 첫 번째 규제 승인을 신청할 계획입니다. FRONTIER 2를 포함한 FRONTIER 임상 프로그램의 데이터는 2024년과 2025년에 걸쳐 학회 및 출판물을 통해 공개될 예정입니다.

혈우병은 혈액 응고 과정에 필요한 단백질이 부족하거나 결핍되어 발생하는 희귀 유전성 출혈 질환입니다. 전 세계적으로 약 112만 5000명에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 이 중 혈우병 A가 80~85%를 차지합니다. X 염색체 열성 유전 질환의 특성상 남성에게서 더 흔하게 발병하며, 전 세계 혈우병 진단 환자의 약 88%가 남성입니다. 혈우병 A는 제8인자(FVIII)의 결핍 또는 결함으로 발생하며, 일부 환자는 치료제의 효과를 떨어뜨리는 면역 반응인 '억제제'를 발달시키기도 합니다. 현재 혈우병 A 환자의 최대 30%가 억제제를 가지고 있는 것으로 추정됩니다.

Mim8은 차세대 FVIIIa 모방체로, 혈우병 A 환자(억제제 유무 무관)에게 주 1회 또는 월 1회 예방 요법을 위한 지속적인 지혈 효과를 제공하는 이중 특이항체입니다. 피하 주사로 투여되는 Mim8은 활성화 시 제9a인자/제10인자(FIXa/FX)를 연결하여 결핍된 FVIII를 대체하고, 효과적으로 혈전 생성을 복원하여 혈액 응고를 돕습니다.

FRONTIER 임상 개발 프로그램은 Mim8을 혈우병 A 환자(억제제 유무 무관)의 예방 치료제로 연구하고 있습니다. 현재 진행 중인 3상 프로그램에는 다음과 같은 임상 시험이 포함됩니다.

FRONTIER 2: 12세 이상 혈우병 A 환자(억제제 유무 무관)를 대상으로 주 1회 및 월 1회 Mim8 투여와 예방 요법 없음, 또는 기존 응고 인자 예방 요법을 비교하는 52주간의 효능 및 안전성 3상 시험입니다. 26주간의 주요 시험 기간 완료 후 26주간의 연장 시험이 진행 중입니다.

FRONTIER 3: 1세부터 11세까지의 소아 혈우병 A 환자(억제제 유무 무관)를 대상으로 하는 52주간의 안전성 및 효능 3상 시험입니다. 환자들은 첫 26주 동안 주 1회 Mim8을 투여받고, 이후 월 1회 Mim8 투여를 선택할 수 있습니다.

FRONTIER 4: FRONTIER 2상 및 3상 연구 참여 후 진행되는 개방형 연장 연구로, 장기 안전성 데이터 수집을 허용합니다.

FRONTIER 5: 성인 및 청소년 혈우병 A 환자(억제제 유무 무관)를 대상으로 기존 emicizumab에서 Mim8으로 전환 시 약동학, 약력학 및 안전성을 평가하는 26주간의 3상 시험입니다.

노보 노디스크는 1923년에 설립되어 덴마크에 본사를 둔 선도적인 글로벌 헬스케어 기업입니다. 당뇨병 분야의 유산을 바탕으로 심각한 만성 질환을 극복하기 위한 변화를 주도하는 것을 목표로 합니다. 이를 위해 과학적 돌파구를 개척하고, 의약품 접근성을 확대하며, 질병 예방 및 궁극적인 치료를 위해 노력하고 있습니다. 노보 노디스크는 80개국에 약 6만 6000명의 직원을 두고 있으며, 약 170개국에 제품을 공급하고 있습니다. 노보 노디스크의 B주식은 나스닥 코펜하겐(Novo-B)에 상장되어 있으며, 미국 예탁증권(ADR)은 뉴욕증권거래소(NVO)에 상장되어 있습니다.