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Regeneron, 유전자 치료로 선천성 난청 아동 청력 회복 가능성 제시

[서울=뉴스핌] 김민지 기자 = 바이오 제약 기업 Regeneron이 유전자 치료를 통해 선천성 난청을 겪는 어린 아동의 청력 회복 가능성을 보여주는 초기 연구 결과를 발표했다. 이는 유전자 치료가 난청 치료의 새로운 지평을 열 수 있다는 기대를 높이고 있다.

Regeneron의 이번 발표는 경쟁사인 Eli Lilly가 개발 중인 실험적 유전자 치료제가 선천적으로 청력을 잃은 11세 소년에게 청력을 되찾아준 소식에 이어 나온 것이다. Eli Lilly의 치료제는 Akouos라는 바이오테크 기업을 인수하며 확보한 기술로, otoferlin이라는 특정 유전자를 표적으로 한다.

이러한 연구 결과들은 유전자 치료가 선천성 난청 환자들에게 실현 가능한 치료 옵션이 될 수 있음을 시사한다. 실제로 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene and Cell Therapy) 연례 회의에서 발표된 여러 초록들은 이 분야에 대한 높은 관심을 반영한다. 중국과 미국 연구진의 한 연구에서는 11명의 환자 중 10명에게서 청력 회복이 관찰되었다.

Regeneron은 지난 8월 Decibel Therapeutics를 1억 900만 달러에 인수하며 이 분야에 진출했다. 이 인수에는 Decibel 주주들에게 특정 마일스톤 달성 시 최대 1억 400만 달러의 추가 지급 가능성도 포함되어 있다.

컬럼비아 대학교 이비인후과-두경부외과 과장인 Lawrence Lustig 박사는 Regeneron의 DB-OTO 임상시험에서 어린 아동의 성공 사례가 언어와 같은 다른 발달 이정표에도 희망을 줄 수 있다고 언급했다. 그는 Regeneron의 발표문을 통해 "심각한 유전성 난청으로 태어난 아이들에게 소리의 완전한 복잡성과 스펙트럼을 제공할 기회를 제 평생 볼 수 있을 것이라고는 예상하지 못했다"며 "이것이 개인의 발달에 어떻게 영향을 미칠지 기대된다"고 밝혔다.

DB-OTO는 환자를 전신 마취 하에 진정시킨 후 달팽이관에 직접 주사하여 정상적인 otoferlin 유전자를 전달하도록 설계되었다. Eli Lilly의 실험 치료제와 마찬가지로 Regeneron의 치료제 역시 특수하게 설계된 바이러스를 사용하여 유전자를 전달한다.

Regeneron의 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 지정을 받은 바 있다.