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**희귀 혈액질환 유전자 치료제, 첫 환자 치료 개시… 높은 가격 및 접근성 과제** 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 유전자 치료제 리프제니아(Lyfgenia)가 첫 환자 치료에 들어갔으며, 버텍스(Vertex)의 카스게비(Casgevy) 역시 5명의 환자가 치료 준비 단계에 돌입했습니다. 이는 희귀 혈액질환인 겸상적혈구 빈혈증(sickle cell disease) 치료에 새로운 지평을 열 것으로 기대됩니다. 지난주 워싱턴 D.C. 소재 칠드런스 내셔널 병원(Children’s National Hospital) 의료진은 겸상적혈구 빈혈증을 앓고 있는 소년 환자의 줄기세포를 채취했습니다. 이는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난해 12월 승인받은 블루버드 바이오의 새로운 유전자 치료제 리프제니아의 첫 상업적 투여를 준비하기 위한 과정입니다. 리프제니아는 환자 자신의 줄기세포를 이용해 제조됩니다. 이 줄기세포에는 겸상적혈구 빈혈증 환자에게 결핍된 산소 운반 단백질을 만드는 유전자가 삽입됩니다. 제조는 중앙 연구소에서 이루어지며, 유전자가 재설계된 세포는 치료 병원으로 다시 배송되어 환자에게 투여됩니다. 블루버드 바이오에 따르면, 세포 채취부터 제품 배송까지 전체 과정은 70일에서 105일이 소요됩니다. 지난주에 이루어진 세포 채취는 겸상적혈구 빈혈증 치료에 있어 중요한 이정표로 평가받고 있습니다. 겸상적혈구 빈혈증은 분자 수준에서 최초로 분류된 유전 질환으로 알려져 있습니다. 이 질환은 적혈구가 낫 모양으로 변형되어 혈관을 막고 극심한 통증을 유발하며, 장기와 관절에 손상을 입힐 수 있습니다. 수십 년간 겸상적혈구 빈혈증의 원인이 밝혀졌음에도 불구하고, 효과적인 치료법은 제한적이었습니다. 기존에는 암 치료제인 하이드록시유레아(hydroxyurea)가 주로 사용되었으나 모든 환자에게 효과가 있는 것은 아니었으며, 최근 개발된 신약들도 효과가 미미했습니다. 줄기세포 이식은 완치를 기대할 수 있지만, 적합한 기증자를 찾기 어렵고 상당한 위험이 따릅니다. 리프제니아는 이러한 상황에서 완치에 가까운 희망을 제시하는 두 가지 유전자 치료제 중 하나입니다. 다른 하나는 지난해 12월 함께 승인된 카스게비로, 유전자 편집 기술인 CRISPR을 기반으로 개발된 최초의 치료제입니다. 버텍스는 지난 월요일, 카스게비 치료를 위한 세포 채취를 시작한 환자가 5명이라고 밝혔습니다. 카스게비는 중증 베타 지중해빈혈증(severe beta thalassemia) 치료에도 승인되었습니다. 버텍스에 따르면, 이들 환자의 세포 채취는 미국, 유럽, 중동 지역에서 이루어졌습니다. 버텍스의 최고 상업 책임자(Chief Commercial Officer)인 스튜어트 아버클(Stuart Arbuckle)은 투자자 및 분석가들과의 컨퍼런스 콜에서 "승인 이후 짧은 기간과 환자 여정의 복잡성 및 길이를 고려할 때 매우 훌륭한 진전"이라고 평가했습니다. 두 치료제 모두 현재 시장에서 가장 비싼 약물에 속합니다. 블루버드 바이오는 리프제니아의 가격을 310만 달러로 책정했으며, 버텍스는 카스게비의 가격을 220만 달러로 책정했습니다. 이러한 높은 가격은 환자 접근성뿐만 아니라, 미국 내 약 2만 명으로 추정되는 겸상적혈구 빈혈증 환자 중 상당수가 이용하는 메디케이드(Medicaid) 예산에 미치는 영향에 대한 우려를 낳고 있습니다. 다만, 리프제니아를 투여받을 첫 환자의 경우, 보험사를 통해 치료 비용이 지원되는 것으로 알려졌습니다. 두 회사 모두 치료 성공 여부에 따라 지급액이 달라지는 '성과 기반' 계약을 모색하고 있으며, 연방 정부는 주(州) 간 메디케이드 보장 범위를 조정하기 위해 노력하고 있습니다. 이 외에도 여러 난관이 존재합니다. 리프제니아와 카스게비 모두 제조 과정이 복잡하고 치료 과정이 길다는 점입니다. 환자는 세포 채취를 거친 후, 재설계된 줄기세포가 성공적으로 착상하도록 돕는 '전처치' 화학 요법을 받아야 합니다. 이 과정에서 불임의 위험이 따를 수 있어 일부 환자들은 치료를 망설일 수 있습니다. 병원 입장에서도 행정 절차가 간단하지 않습니다. 종합적인 치료 팀과 기타 서비스를 구축해야 합니다. 칠드런스 내셔널 병원은 블루버드 바이오로부터 리프제니아 투여 인증을 받은 60개 이상의 센터 중 하나입니다. 버텍스는 현재 카스게비가 승인된 국가에 총 25개의 투여 센터를 운영 중이며, 전 세계적으로 75개 센터를 우선적으로 확보할 계획이라고 밝혔습니다.