James River, 2026년 1분기 실적 발표

존슨앤드존슨, 방광암 치료제 TAR-210 임상 1상 업데이트 결과 발표

존슨앤드존슨(JNJ)이 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자를 대상으로 한 TAR-210의 안전성 및 유효성 평가를 위한 개방형, 다기관, 다군 임상 1상 연구의 업데이트된 결과를 발표했습니다. 이번 데이터는 텍사스주 샌안토니오에서 5월 3일부터 6일까지 개최되는 2024 미국 비뇨기과 학회(AUA) 연례 회의에서 구두 발표 세션(초록 번호 PD48-02)을 통해 공개되었습니다.

이번 발표에는 재발성, 바실러스 칼메트-게랭(BCG) 불응성 고위험군(HR) NMIBC 환자(고등급 Ta/T1; 유두상만 해당) 중 근치적 방광 절제술을 거부하거나 대상이 되지 않는 환자들을 포함한 코호트 1(C1)과 재발성, 중간 위험군(intermediate-risk) NMIBC 환자(Ta/T1) 중 종양 표지 병변으로 남아있는 저등급 유두상 질환 환자들을 포함한 코호트 3(C3)의 업데이트된 데이터가 포함되었습니다. TAR-210은 특정 FGFR 변이가 있는 NMIBC 환자에게 에르다피티닙(erdafitinib)을 방광 내에 지속적으로 국소 방출하도록 설계된 표적 방출 시스템입니다.

바르셀로나 클리닉 병원의 Antoni Vilaseca 박사는 "고위험 또는 중간 위험 비근육 침습성 방광암 치료 환경의 발전은 50년 이상 정체되어 있었습니다"라며, "오늘 발표된 결과는 방광암의 국소 치료를 위한 TAR-210이 치료 옵션이 제한적인 환자들에게 유망한 대안을 제공할 수 있음을 더욱 강조합니다"라고 말했습니다.

2024년 3월 22일 데이터 마감 기준, 두 코호트에서 총 64명의 환자가 TAR-210으로 치료받았습니다. 고위험군 NMIBC 환자인 C1의 21명 중 12개월 무재발 생존율은 90%였습니다. C3에서는 31명의 환자가 유효성 평가가 가능했으며, 완전 반응(CR)률은 90%였습니다.

가장 흔한 치료 관련 이상 반응(TEAEs)은 1/2등급의 하부 요로계 증상이었습니다. 용량 제한 독성이나 사망 사례는 없었습니다. 두 명의 환자(3%)는 저등급 요로 증상으로 인한 TEAEs로 인해 연구를 중단했으며, 두 명의 환자는 각각 신우신염 및 패혈증 또는 요로 감염 및 패혈증과 관련된 심각한 TEAEs를 경험했습니다.

존슨앤드존슨 혁신 의학 사업부 종양학 후기 개발 부사장인 Sabine Brookman-May 박사는 "FGFR 유전적 변이는 NMIBC에서 가장 흔하게 발견됩니다"라며, "이러한 결과는 분기별 투여가 가능한 TAR-210이 방광 보존 및 BCG 없는 치료 옵션으로서의 잠재력을 더욱 뒷받침하며, 치료 경로가 제한적인 환자들을 위한 혁신적인 치료법 개발에 대한 우리의 깊은 의지를 강조합니다"라고 덧붙였습니다.

TAR-210은 에르다피티닙의 지속적인 국소 방출을 제공하도록 설계된 연구용 표적 방출 시스템입니다. 경구용 에르다피티닙은 이전에 최소 한 가지 이상의 전신 요법을 받거나 진행된 FGFR3 유전적 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암(mUC) 환자에게 BALVERSA®(erdafitinib)로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. BALVERSA®는 PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료를 받지 않았거나 받을 자격이 있는 환자에게는 권장되지 않습니다.

방광암은 미국에서 6번째로 흔한 암으로, 매년 83,000명 이상이 진단받고 있습니다. NMIBC는 이 중 약 75-85%를 차지합니다. 현재 중간 및 고위험군 NMIBC 환자의 표준 치료법은 BCG 또는 방광 내 화학 요법을 이용한 보조 방광 내 면역 요법입니다. 30~40%의 환자는 BCG에 반응하지 않아 질병 재발 또는 진행을 겪습니다. 이러한 고위험군 NMIBC의 경우, 근치적 방광 절제술(방광 제거)이 주요 치료 옵션으로 부상합니다. 이 주요 복부 수술은 소변을 수집하고 저장하기 위한 요로 전환술을 필요로 합니다.

TAR-210은 연구용 에르다피티닙 방광 내 표적 방출 시스템입니다. TAR-210의 안전성과 유효성은 근육 침습성 방광암(MIBC) 및 NMIBC 환자를 대상으로 한 임상 1상 연구(NCT05316155)에서 평가되고 있습니다. 이 연구는 질병 양상에 따라 환자를 4개 코호트로 분류합니다. 코호트 1은 재발성, BCG 불응성 고위험군 NMIBC 환자 중 동반된 고등급 유두상 질환이 있고 근치적 방광 절제술(RC)을 거부했거나 대상이 되지 않는 환자를 포함합니다. 코호트 2는 동일한 질병 양상을 보이지만 RC 예정인 환자를 포함합니다. 코호트 3은 재발성, 중간 위험군 NMIBC 환자 중 저등급 유두상 질환 병력이 있는 환자를 포함합니다. C3에 포함되기 위해서는 육안으로 보이는 종양이 있어야 합니다. 코호트 4는 MIBC 환자를 포함합니다. 연구의 주요 평가 변수는 안전성(용량 제한 독성을 포함한 이상 반응)입니다. 이차 평가 변수에는 약동학, C1 및 C2 환자의 무재발 생존율, C3 환자의 완전 반응률 및 반응 지속 기간, C4 환자의 병리학적 완전 반응률이 포함됩니다.

환자는 BALVERSA®에 대한 FDA 승인 동반 진단법에 따라 치료 대상이 선정됩니다. 요로상피암에서 FGFR 유전적 변이를 검출하기 위한 FDA 승인 검사에 대한 정보는 . BALVERSA®는 2018년 미국 FDA로부터 혁신 치료제로 지정되었으며, 2019년에는 백금 기반 화학 요법을 최소 한 차례 이상 받았거나 받은 후 진행된 FGFR3 또는 섬유아세포 성장 인자 수용체 2(FGFR2) 유전적 변이가 있는 성인 환자 치료에 대해 신속 승인을 받았습니다.

존슨앤드존슨은 2023년 9월 유럽 의약품청(EMA)에 BALVERSA®를 PD-(L)1 억제제 치료 후 진행된 FGFR3 변이 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료제로 판매 허가 신청서를 제출했습니다.

2008년, 얀센 제약은 BALVERSA®를 개발 및 상용화하기 위해 Astex Pharmaceuticals와 독점적인 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다.