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AZN, 희귀질환 PNH 치료제 '보이데야' 유럽 승인 획득

아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 치료제 '보이데야(Voydeya, 성분명: danicopan)'가 유럽연합(EU)에서 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 추가 치료제로 승인받았습니다. 이번 승인은 기존 표준 치료제인 라불리주맙(ravulizumab) 또는 에쿨리주맙(eculizumab) 투여에도 불구하고 잔존하는 용혈성 빈혈을 겪는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다.

보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제(Factor D inhibitor)로, 기존 C5 억제제 치료에도 불구하고 약 10~20%의 PNH 환자에게서 나타나는 임상적으로 유의미한 혈관 외 용혈(extravascular haemolysis, EVH) 증상을 개선하기 위해 개발되었습니다. 유럽 집행위원회(EC)는 인간의약품위원회(CHMP)의 긍정적인 의견을 바탕으로 이번 승인을 결정했으며, 이는 주요 임상 3상 시험인 ALPHA 연구 결과를 근거로 합니다.

ALPHA 연구의 12주차 1차 평가 결과, 보이데야는 표준 치료제인 솔리스(Soliris, 에쿨리주맙) 또는 울토미리스(Ultomiris, 라불리주맙)에 추가 투여 시 헤모글로빈 수치를 개선하고 빈혈 및 피로 증상을 완화하는 효과를 입증했습니다.

울름 대학 수혈의학 연구소의 후베르트 슈레첸마이어(Hubert Schrezenmeier) 교수는 "보이데야의 추가 치료제로서의 승인은 C5 억제제 치료 중에도 EVH로 인한 지속적인 빈혈 증상을 겪는 PNH 환자들에게 중요한 혁신"이라며, "이 환자들은 이제 표준 C5 억제제 치료를 유지하면서 EVH의 발현을 관리하고 이 치명적인 질환과 관련된 잠재적으로 생명을 위협하는 합병증을 예방하는 데 도움이 되는 옵션을 갖게 되었다"고 말했습니다.

알렉시온(Alexion)의 마크 뒤누아(Marc Dunoyer) 최고경영자(CEO)는 "PNH 환자들에게 보이데야는 솔리스 또는 울토미리스와 같은 표준 치료를 유지하면서 임상적으로 유의미한 EVH의 징후와 증상, 특히 빈혈을 개선하는 것으로 나타났다"며, "이 최초의 D인자 억제제를 유럽 환자들에게 제공하고 전 세계적으로 접근성을 확대해 나갈 것"이라고 밝혔습니다.

ALPHA 3상 임상시험은 임상적으로 유의미한 EVH를 경험한 PNH 환자를 대상으로 보이데야를 울토미리스 또는 솔리스에 추가 투여했을 때의 효능과 안전성을 평가했습니다. 연구 결과, 보이데야는 12주차까지의 헤모글로빈 변화량이라는 1차 평가 지표와 수혈 회피, 만성 질환 평가 척도-피로(FACIT-Fatigue) 점수 변화 등 주요 2차 평가 지표를 모두 충족했습니다.

또한, ALPHA 3상 임상시험 결과 보이데야는 전반적으로 내약성이 우수했으며 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 임상시험에서 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상반응은 두통, 메스꺼움, 관절통, 설사였습니다.

보이데야는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 신속 심사 대상 의약품(PRIME) 지정을 받은 바 있습니다. 또한 미국, 유럽연합, 일본에서 PNH 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었습니다. 현재 미국과 일본에서 승인되었으며, 추가 국가에서의 규제 검토가 진행 중입니다.

PNH는 적혈구 파괴, 백혈구 및 혈소판 활성화를 특징으로 하는 희귀하고 만성적이며 진행성이고 잠재적으로 생명을 위협하는 혈액 질환입니다. 이는 혈관 내 적혈구 파괴(혈관 내 용혈)와 혈전증(혈전)을 유발할 수 있습니다. PNH는 출생 후 언제든 발생할 수 있는 후천적 유전 돌연변이에 의해 발생하며, 이로 인해 중요한 보호 혈액 세포 표면 단백질이 부족한 비정상적인 혈액 세포가 생성됩니다. 이러한 단백질 부족은 면역 체계의 일부인 보체 시스템이 이러한 비정상적인 혈액 세포를 '공격'하여 파괴하거나 활성화하도록 합니다. PNH와 함께 살아가는 것은 삶을 힘들게 할 수 있으며, 혈전, 복통, 삼킴 곤란, 발기 부전, 호흡 곤란, 과도한 피로, 빈혈, 어두운 색의 소변 등의 증상이 나타날 수 있습니다.

임상적으로 유의미한 EVH는 C5 억제제로 치료받는 PNH 환자에게서 때때로 발생할 수 있으며, 이는 혈관 외부에서 적혈구가 제거되는 것을 의미합니다. C5 억제는 PNH 적혈구가 생존하고 순환할 수 있도록 하지만, 비장과 간에서 제거되도록 보체 시스템의 단백질에 의해 표지될 때 EVH가 발생할 수 있습니다. EVH가 있는 PNH 환자는 다양한 원인으로 인해 빈혈을 계속 경험할 수 있으며 수혈이 필요할 수 있습니다. C5 억제제로 치료받는 PNH 환자 중 소수는 임상적으로 유의미한 EVH를 경험하며, 이는 지속적인 빈혈 증상을 유발하고 수혈이 필요할 수 있습니다.

ALPHA 임상시험은 임상적으로 유의미한 EVH를 경험한 PNH 환자를 대상으로 솔리스 또는 울토미리스 C5 억제제 치료에 보이데야를 추가했을 때의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 주요 글로벌 3상 시험입니다. 이중 맹검, 위약 대조, 다회 용량 시험에서 환자들은 12주 동안 진행 중인 솔리스 또는 울토미리스 치료에 추가하여 보이데야 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었습니다(2:1). 2022년 6월 28일 기준으로 63명의 무작위 환자가 12주차 1차 평가 기간을 완료하거나 치료를 중단한 후 사전 지정된 중간 분석이 수행되었습니다. 12주차에 위약과 솔리스 또는 울토미리스를 투여받은 환자들은 보이데야와 솔리스 또는 울토미리스로 전환되었으며, 보이데야와 솔리스 또는 울토미리스를 투여받은 환자들은 이 치료를 12주 더 유지했습니다. 두 치료 기간(24주)을 완료한 환자들은 2년간의 장기 연장 기간에 참여하여 솔리스 또는 울토미리스에 추가하여 보이데야를 계속 투여받을 수 있었습니다. 이 연구의 개방형 기간은 현재 진행 중입니다.

보이데야(danicopan)는 최초의 경구용 D인자 억제제입니다. 이 약물은 보체 시스템 반응의 증폭에 중요한 역할을 하는 보체 시스템 단백질인 D인자를 선택적으로 억제함으로써 작용합니다. 통제되지 않은 방식으로 활성화될 때, 보체 폭포는 과도하게 반응하여 신체가 자신의 건강한 세포를 공격하게 만듭니다. 보이데야는 미국 FDA로부터 혁신 치료제 지정을, 유럽의약품청으로부터 신속 심사 대상 의약품 지정을 받았습니다. 또한 미국, 유럽연합, 일본에서 PNH 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었습니다. 보이데야는 미국, 유럽연합, 일본에서 특정 PNH 성인 환자 치료를 위한 라불리주맙 또는 에쿨리주맙의 추가 치료제로 승인되었습니다. 알렉시온은 또한 2상 임상시험에서 황반변성(geographic atrophy)에 대한 잠재적 단독 요법으로 보이데야를 평가하고 있습니다.

알렉시온(Alexion, AstraZeneca Rare Disease)은 희귀 질환 및 심각한 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 삶을 변화시키는 의약품의 발견, 개발 및 제공을 통해 헌신하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선구자로서, 알렉시온은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 기업이며, 현재 상당한 미충족 수요가 있는 질병 영역 전반에 걸쳐 다양한 파이프라인을 구축하고 있습니다. 아스트라제네카의 일원으로서 알렉시온은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자들에게 서비스를 제공하기 위해 지속적으로 글로벌 지리적 범위를 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 있습니다.

아스트라제네카(AstraZeneca, LSE/STO/Nasdaq: AZN)는 종양학, 희귀 질환 및 바이오 의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야의 처방 의약품 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 글로벌 과학 기반 바이오 제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 아스트라제네카는 100개국 이상에서 운영되고 있으며, 혁신적인 의약품은 전 세계 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다.