PLTR 주식, 밸류에이션을 정당화할 수 있을까?

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)과 2seventy bio의 다발골수종 치료제 Abecma®(idecabtagene vicleucel; ide-cel)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 더 이른 단계의 치료 옵션으로 승인받았습니다. 이번 확대 승인은 기존 두 가지 이상의 치료법(면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 단클론항체 포함)에 재발 또는 불응성을 보인 성인 환자들에게 Abecma를 조기에 적용할 수 있게 된 것입니다. 이번 승인은 3상 KarMMa-3 임상시험 결과를 기반으로 하며, Abecma는 표준 치료법 대비 진행성 무병 생존 기간(PFS)을 3배 이상 연장시키는 것으로 나타났습니다. 구체적으로 질병 진행 또는 사망 위험을 51% 감소시켰으며, 이는 13.3개월 대 4.4개월의 중앙값 PFS 결과로 확인되었습니다. 또한, 전체 반응률(ORR)에서도 유의미한 개선을 보여 Abecma 투여 환자의 71%가 반응을 보였고, 이 중 39%는 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응을 달성했습니다. Abecma는 1회 투여되는 개인 맞춤형 CAR T세포 치료제로, 새로운 권장 용량 범위는 300~510 x 10^6 CAR 양성 T세포입니다. 이 치료법은 환자들이 치료에 반응할 경우 의미 있는 치료 무기간을 제공할 수 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 브라이언 캠벨(Bryan Campbell) 상무는 "Abecma가 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자에서 표준 치료법 대비 3배 이상의 진행성 무병 생존 기간 이점을 입증했으며, 이제 더 많은 환자들에게 세포 치료제의 가능성을 조기에 제공하게 되었다"고 말했습니다. 그는 또한 "이번 승인은 현재의 치료 패러다임을 개선하여 다발골수종을 앓고 있는 더 많은 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하려는 우리의 노력을 뒷받침하며, 혁신 추구와 세포 치료 연구 발전을 통해 잠재적으로 혁신적인 치료법을 제공하기 위한 노력을 계속할 것"이라고 덧붙였습니다. 2seventy bio의 칩 베어드(Chip Baird) 최고경영자는 "Abecma가 미국에서 훨씬 더 많은 환자들에게 제공될 수 있게 되어 매우 기쁘다"며, "이번 승인은 환자, Abecma, 그리고 2seventy bio에게 또 다른 중요한 이정표이며, 우리는 치료 옵션을 늘리고 다발골수종 환자들의 예후 개선을 위해 노력할 것"이라고 전했습니다. 다발골수종은 치료법의 발전에도 불구하고 완치가 어려운 질병으로, 재발과 완화를 반복하는 특징을 가집니다. 초기 치료에는 면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 단클론항체의 병용 요법이 주로 사용됩니다. 그러나 많은 환자들이 이러한 치료법에 재발하거나 불응성을 보이면서, 더 이른 치료 단계에서 세 가지 주요 치료 계열에 모두 노출되는 환자들이 늘고 있습니다. 이러한 환자들에게는 치료 옵션이 제한적이며, 세 계열 노출 후 재발 또는 불응성 다발골수종 환자들은 예후가 좋지 않고 중앙값 PFS가 3~5개월에 불과합니다. KarMMa-3 임상시험은 세 계열 치료에 노출된 재발성 및 불응성 다발골수종 환자만을 대상으로 CAR T세포 치료제를 평가한 최초의 3상 임상시험입니다. 이 시험은 환자 중심 설계로, 질병 진행 시 표준 치료군에서 Abecma로 전환할 수 있도록 했습니다. 최종 PFS 분석 시점에서 표준 치료군 환자의 절반 이상(56%)이 후속 요법으로 Abecma를 투여받았습니다. Abecma는 BCMA(B-cell maturation antigen)를 표적으로 하는 CAR T세포 치료제로, 다발골수종 세포 표면의 BCMA에 결합하여 CAR T세포의 증식, 사이토카인 분비 및 BCMA 발현 세포의 사멸을 유도합니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 Abecma의 상업적 생산 성공률을 94%로 유지하며 지속적으로 생산 능력을 확대하는 데 투자해왔습니다. Abecma는 최근 일본, 스위스, 유럽연합에서도 세 계열 치료에 노출된 재발성 및/또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 조기 치료 옵션으로 승인받았으며, 이는 세 계열 노출 환자를 위한 조기 치료 옵션으로 전 세계에서 유일하게 이용 가능한 CAR T세포 치료제입니다. Abecma는 현재 영국과 이스라엘에서도 세 가지 이상의 이전 치료법에 노출된 성인 환자에게 승인되어 있습니다. Abecma는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경 독성, 혈구탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군, 장기간의 혈구 감소증, 이차성 혈액 악성 종양에 대한 박스 경고를 포함한 중요 안전성 정보를 가지고 있습니다. KarMMa 및 KarMMa-3 연구에서 Abecma를 투여받은 환자(n=349) 중 89%에서 모든 등급의 CRS가 발생했으며, 이 중 7%는 3등급 이상, 0.9%는 5등급 CRS가 보고되었습니다. 신경 독성은 40%의 환자에게서 발생했으며, 4%는 3등급, 0.6%는 4등급 신경 독성을 경험했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅과 2seventy bio는 미국 내에서 공동 개발, 공동 판촉 및 이익 공유 계약을 통해 Abecma를 공동으로 개발 및 상업화하고 있습니다.