팔란티어 10년 후 어디에 있을까? 낙관론과 비관론.

브리스톨 마이어스 스퀴브(BMY)의 혈액암 치료제 Abecma와 얀센의 Carvykti가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 더 이른 단계의 다발성 골수종 치료에 대한 승인을 확대받았습니다. 이는 기존 치료에 실패했거나 재발한 환자들에게 새로운 희망을 제시할 것으로 기대됩니다. Abecma는 두 번 이상의 이전 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자에게 사용될 수 있으며, Carvykti는 단 한 번의 이전 치료 경험만으로도 사용 가능합니다. 두 약물 모두 기존 표준 치료법에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 크게 낮추는 것으로 임상시험 결과 나타났습니다. 다만, FDA는 두 약물의 조기 사용에 따른 안전성 문제를 제기하며 승인 여부에 대한 우려를 표명한 바 있습니다. 이에 FDA는 지난 3월 전문가 위원회를 소집하여 두 치료제의 조기 사용에 대한 논의를 진행했습니다. 위원회는 결국 두 약물 모두 환자에게 상당한 이점을 제공한다고 판단했으며, Carvykti에 대해서는 11대 0, Abecma에 대해서는 8대 3의 찬성표를 던져 조기 사용을 지지했습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브 측은 FDA의 안전성 우려에 대해 대조군 환자들이 실제 치료군으로 옮겨가는 환자 교차 현상이 생존 데이터 해석을 어렵게 만들었다고 설명했습니다. 또한, 자문 패널은 CAR-T 치료 전 시행되는 '브릿징' 요법의 복잡성을 지적하며, 이는 임상 현장에서의 실제 적용 방식과 시험에서의 방식이 다를 수 있다고 언급했습니다. 콜로라도 대학의 Christopher Lieu 교수는 3월 15일 회의에서 "이 치료법은 환자들에게 상당한 치료 중단 기간과 삶의 질 향상을 제공할 수 있는 중요한 기회를 제공합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 "하지만 이는 우리가 원하는 것보다 더 근접한 결과이며, 환자들은 위험과 이점에 대해 심도 있는 논의를 해야 할 것입니다"라고 덧붙였습니다. 두 치료제는 다발성 골수종 환자의 악성 B세포에서 발견되는 BCMA라는 단백질을 표적으로 합니다. 이전에는 후기 치료 단계에서 승인받아 혈액암 환자의 치료 성적을 개선하는 데 기여해 왔습니다. 다발성 골수종 환자들은 종종 치료에 재발하거나 내성이 생겨 다른 치료법으로 전환해야 하는 경우가 많습니다. Abecma는 이전에 네 번 이상의 치료 경험이 있는 성인 환자에게 승인되었으나, 이제는 세 가지 주요 다발성 골수종 약물 계열을 포함한 치료를 받은 환자에게 두 번의 치료 후에도 사용될 수 있습니다. Carvykti는 환자의 첫 번째 재발 이후, 즉 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함한 최소 한 번의 치료를 받은 환자에게 사용될 수 있습니다. 특히, Revlimid라는 약물에 내성이 있는 환자에게 적용됩니다. Jefferies의 분석가 Kelly Shi는 4월 7일 고객 보고서에서 "이러한 제품 라벨의 차이는 Carvykti에게 상당한 상업적 이점을 제공합니다. 2차 치료 단계에서 사용 가능하게 되면, 이후 치료 단계에서 다른 BCMA CAR-T 치료제의 사용을 제한할 수 있기 때문입니다"라고 분석했습니다. CAR-T 치료제는 환자 개개인의 면역 세포를 이용해 맞춤 제작되므로 제조 과정이 복잡하고 정교함을 요구합니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브는 상업적 환경에서 Abecma의 제조 성공률이 94%라고 밝혔으며, 얀센은 올해 생산 능력을 두 배로 늘릴 계획이라고 전했습니다. FDA는 Carvykti의 승인 확대를 통해 제조 사양에 대해서도 더 긍정적인 평가를 내렸다고 Shi는 덧붙였습니다.