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아스트라제네카, 혈액 질환 치료제 '보이데야' 미국 FDA 승인 획득

아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀 혈액 질환 치료제 '보이데야(Voydeya)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 추가 요법제로 승인받았습니다. 이로써 아스트라제네카는 지난 2020년 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals) 인수 당시 확보한 파이프라인을 통해 희귀 질환 분야에서의 입지를 더욱 강화하게 되었습니다.

보이데야는 기존 PNH 표준 치료제인 울토미리스(Ultomiris)와 솔리스(Soliris)에 반응하지 않거나 불충분한 효과를 보이는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공합니다. PNH 환자의 약 10%~20%는 기존 치료에도 불구하고 적혈구가 조기에 파괴되는 용혈 현상을 경험하는 것으로 알려져 있습니다. 보이데야는 이러한 환자들의 미충족 의료 수요를 해결할 것으로 기대됩니다.

보이데야는 아스트라제네카가 2020년 390억 달러에 인수한 알렉시온 파마슈티컬스의 포트폴리오에 포함되었던 약물입니다. 알렉시온은 당시 노바티스(Novartis), 로슈(Roche), 암젠(Amgen) 등 경쟁사들의 도전에 맞서기 위해 보이데야(당시 다니코판, danicopan)를 포함한 파이프라인을 강화하고자 2019년 약 10억 달러에 애킬리온 파마슈티컬스(Achillion Pharmaceuticals)를 인수했습니다.

보이데야는 울토미리스, 솔리스와 마찬가지로 선천 면역 체계의 일부인 보체 시스템을 표적으로 합니다. 하지만 보이데야는 정맥 주사 방식의 기존 치료제와 달리 경구용 알약 형태이며, 보체 시스템의 다른 부분인 Factor D를 차단하는 기전을 가지고 있습니다.

임상 시험 결과, 보이데야와 울토미리스 또는 솔리스와 같은 C5 억제제를 병용 투여했을 때, 표준 치료 단독 투여 대비 산소를 운반하는 헤모글로빈 수치가 증가하고 수혈 필요성이 감소하는 효과를 보였습니다. 가장 흔한 부작용으로는 두통, 관절통, 설사, 메스꺼움 등이 보고되었습니다. 해당 연구 결과는 지난해 The Lancet Hematology에 게재되었습니다.

알렉시온의 CEO인 마크 뒤누아예(Marc Dunoyer)는 성명을 통해 "최초의 Factor D 억제제인 보이데야의 승인은 PNH 치료에 있어 중요한 진전을 의미하며, 보체 과학 분야의 혁신을 선도하려는 우리의 노력에 기반한다"고 밝혔습니다. 보이데야는 이미 일본에서는 출시되어 판매 중입니다.

제프리스(Jefferies)의 애널리스트 피터 웰포드(Peter Welford)는 보이데야가 PNH 치료제 시장에서 연간 최대 7억 5천만 달러의 매출을 기록할 것으로 전망했습니다. 아스트라제네카는 또한 보이데야를 안구 질환인 지리적 위축증(geographic atrophy) 치료제로도 개발 중이며, 현재 임상 2상 시험이 진행 중입니다.

아스트라제네카는 알렉시온 인수를 통해 다양한 희귀 질환 분야로 사업 영역을 확장하고 있습니다. 특히 알렉시온 인수 이후 아밀로이드증 치료제 개발을 위한 라이선스 계약 및 인수합병을 활발히 진행했으며, 유전자 치료 및 세포 치료 분야에도 진출하고 있습니다.