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GSK, 10년 묵은 유전자 치료제 'Lenmeldy' 미국 FDA 승인 획득 GSK가 10여 년 전부터 개발해 온 유전자 치료제 'Lenmeldy'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이번 결정으로 미국 시장에서 해당 치료제를 사용할 수 있게 되었습니다. 이번 승인은 지난 1월 인수를 완료한 Orchard에 대한 Kyowa Kirin의 성과를 입증하는 중요한 계기가 될 것으로 보입니다. 하지만 세계 최대 제약 시장인 미국에서 유전자 치료제를 판매하는 것은 단순히 승인 획득 이상의 과제를 안고 있습니다. 2015년 설립된 Orchard는 2018년 GSK의 유전자 치료제 포트폴리오를 인수하며 시판 중인 유전자 치료제 'Strimvelis'를 보유한 몇 안 되는 기업 중 하나로 단숨에 부상했습니다. 이후 Orchard는 2억 달러를 조달하는 대규모 기업공개(IPO)를 성공적으로 마쳤으며, 다음 해에는 주가가 190달러까지 상승하기도 했습니다. 그러나 고가이며 제조가 어려운 의약품 판매의 복잡성에 직면한 Orchard는 여러 치료제 개발 계획을 포기하고 'Strimvelis'에 대한 투자를 중단했습니다. 'Strimvelis'는 당시 단 16명에게만 투여된 상태였습니다. 회사는 두 차례의 구조조정을 거쳤고, 결국 지난 12월 Kyowa Kirin에 주당 16달러, 2018년 상장가보다 약간 높은 가격으로 인수되었습니다. 인수 가격에는 FDA의 Lenmeldy 승인과 연계된 주당 1달러의 추가 지급액이 포함되었습니다. Kyowa Kirin과 Orchard는 이제 미국 시장에서의 성장을 기대하고 있습니다. Orchard는 2020년 12월 유럽연합 집행위원회로부터 Libmeldy(Lenmeldy의 유럽 명칭) 승인을 받았으며, 고가의 치료제에 대한 보험사들의 보상 승인을 점진적으로 확보해 왔습니다. 그럼에도 불구하고, 해당 치료제의 3분기 매출은 560만 달러에 그쳤습니다. FDA는 Lenmeldy를 증상이 없는 후기 영아 환자뿐만 아니라 초기 증상을 보이거나 아직 증상이 나타나지 않은 "조기 유아" 환자에게도 사용할 수 있도록 승인했습니다. 회사 대변인은 미국 내 가격 책정 및 출시 세부 사항이 이번 주 후반에 발표될 것이라고 밝혔습니다. 임상 및 경제 검토 연구소(ICER)는 환자당 230만 달러에서 390만 달러의 가격으로도 비용 효과적일 것이라고 평가했습니다. 치명적인 질병으로 고통받는 환자 가족들에게 이번 FDA 승인은 새로운 희망을 제공합니다. Orchard의 연구에 따르면, 해당 치료제는 질병 진행을 멈추거나 늦출 수 있으며, 환자들에 대한 최대 12년의 추적 관찰 데이터가 확보되었습니다. 월요일 발표에서 FDA는 증상이 없는 후기 영아 환자에 대한 데이터를 강조했습니다. Orchard 연구에서 Lenmeldy로 치료받은 모든 환자는 6세까지 생존했으며, 이는 치료받지 않은 아동의 역사적 생존율 58%와 비교됩니다. 치료 그룹에서는 5세 때 71%의 환자가 도움 없이 걸을 수 있었고, 85%는 정상적인 언어 및 수행 지능 지수 점수를 보였습니다. Lenmeldy는 Orchard가 GSK 포트폴리오 구매 계약을 통해 인수한 약물 중 하나입니다. 해당 계약의 일환으로 Orchard는 FDA 승인을 통해 획득한 우선 검토 바우처(신약 평가 속도를 높이는 도구)를 GSK에 양도할 예정입니다.