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인텔리아 테라퓨틱스, 리코드 테라퓨틱스와 낭포성 섬유증 유전자 치료제 개발 협력 미국 바이오텍 기업 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 리코드 테라퓨틱스(ReCode Therapeutics)와 손잡고 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis) 치료를 위한 유전자 치료제 개발에 나섭니다. 이번 협력은 현재 치료 옵션이 제한적이거나 없는 환자들에게 희망을 줄 것으로 기대됩니다. 이번 파트너십은 인텔리아의 노벨상 수상 기술인 CRISPR 기반 유전자 편집 플랫폼과 리코드의 특정 장기에 유전자 치료제를 전달하는 기술을 결합합니다. 낭포성 섬유증은 CFTR 유전자 변이로 인해 폐와 기타 장기에 끈적한 점액이 축적되어 호흡 부전 및 생명을 위협하는 감염과 같은 심각한 건강 문제를 유발하는 질환입니다. 리코드의 CEO인 Shehnaaz Suliman은 "우리의 시너지가 높은 기술과 역량을 결합함으로써 차세대 유전자 편집 치료제가 낭포성 섬유증 환자들에게 더 빠르게 다가갈 수 있는 잠재력에 대해 기대가 큽니다"라고 밝혔습니다. 인텔리아는 이번 협력을 통해 최근 상당한 관심과 투자를 받고 있는 "DNA 쓰기(DNA writing)" 기술을 활용할 예정입니다. 이는 유전 물질의 단일 단위를 변경하거나 전체 유전자를 추가하는 등 DNA를 다양한 방식으로 변경할 수 있다고 주장하는 테스라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics)의 "유전자 쓰기(gene writing)" 기술과 유사한 맥락입니다. 이러한 유전자 쓰기 기술은 유전적 원인이 명확히 밝혀진 낭포성 섬유증과 같은 질병 치료에 특히 유용할 수 있습니다. 작년에는 낭포성 섬유증 재단이 플래그십 파이어니어링(Flagship Pioneering)과 협력하여 이 회사의 포트폴리오 기업 기술을 활용한 잠재적 완치 치료법 개발에 나선 바 있습니다. 인텔리아와 리코드의 이번 계약 역시 현재 사용 가능한 약물이 없는 환자들을 우선적으로 고려하고 있습니다. 미국에서는 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 개발한 의약품이 약 90%의 낭포성 섬유증 환자를 치료할 수 있는 것으로 추정됩니다. 하지만 나머지 10%의 환자는 버텍스의 치료법에 적합하지 않은 다른 변이를 가지고 있습니다. 전문가들은 이러한 환자들에게 유전자 치료법이 가장 효과적인 치료법이 될 것으로 보고 있습니다. 새로운 계약에 따라 인텔리아는 실험적 치료제의 "편집 전략" 및 구성 요소를 담당하게 됩니다. 리코드는 전임상 및 임상 시험을 포함한 후속 개발을 주도하며, 협력을 통해 도출된 특정 프로그램에 대한 글로벌 상업화 노력도 이끌게 됩니다. 이번 계약의 재정적 조건은 공개되지 않았습니다. 다만, 인텔리아는 개발 및 상업화 마일스톤 지급금과 함께 협력으로 발생하는 제품에 대한 판매 로열티를 받을 수 있게 됩니다. 또한, 특정 프로그램에 대한 미국 내 상업화를 주도할 수 있는 옵션을 행사할 수 있습니다.