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일라이 릴리, 유전자 치료제로 선천성 난청 소년 청력 회복 성공 미국 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)가 개발한 실험용 유전자 치료제가 선천성 난청을 앓던 11세 소년의 청력을 회복시키는 데 성공했습니다. 이는 유전자 치료의 잠재력을 보여주는 중요한 사례로 평가됩니다. 뉴욕타임스에 따르면, 이 소년의 이름은 Aissam Dam으로, 릴리가 진행 중인 소규모 임상 시험에 참여한 첫 번째 환자입니다. 이 치료법은 특정 유형의 유전성 난청을 교정하도록 설계되었습니다. 릴리 측은 Dam이 치료 후 한 달 이내에 다양한 주파수의 소리를 들을 수 있게 되었으며, 일부 주파수에서는 정상 범위의 청력을 회복했다고 밝혔습니다. 릴리는 오는 2월 초 열리는 의료 학회에서 Dam을 포함한 두 번째 참가자의 전체 데이터를 발표할 예정입니다. 필라델피아 어린이 병원의 임상 연구 책임자인 John Germiller 박사는 "청력 손실을 위한 유전자 치료는 전 세계 의사와 과학자들이 20년 이상 노력해 온 분야"라며, "이 초기 결과는 예상보다 훨씬 더 나은 청력 회복을 보여줄 수 있음을 시사한다"고 말했습니다. 이번 릴리의 성공은 '오토페르린(otoferlin)'이라는 유전자 연구의 발전을 조명합니다. 오토페르린 유전자의 돌연변이는 기능성 오토페르린 단백질 생성을 방해하며, 이 단백질은 내이의 유모 세포가 뇌로 소리 신호를 전달하는 데 필수적입니다. 릴리의 치료법은 공학적으로 조작된 바이러스를 통해 오토페르린 유전자 복사본을 귀에 전달하여 필요한 단백질을 생성하도록 합니다. 릴리에 따르면, 오토페르린 관련 난청은 전 세계적으로 약 20만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 이와 유사한 접근 방식을 연구하는 다른 기업들도 있습니다. 중국에서는 이미 여러 난청 아동이 현지에서 개발된 유전자 치료를 통해 성공적으로 치료받은 사례가 MIT 테크놀로지 리뷰를 통해 보도된 바 있습니다. 최근에는 이러한 중국 아동 6명에 대한 연구 결과가 영국의 저명한 의학 학술지 '란셋(The Lancet)'에 게재되어, 치료가 청력 회복으로 이어졌음을 보여주었습니다. 미국 바이오테크 기업인 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)는 지난해 오토페르린 표적 유전자 치료제 개발사인 Decibel Therapeutics를 인수했습니다. 현재 이 치료법에 대한 임상 시험 참가자 모집이 진행 중입니다. 프랑스의 Sensorion 역시 최근 규제 당국으로부터 자체 개발 중인 오토페르린 유전자 치료제 임상 시험 승인을 받았습니다. 릴리의 치료제인 AK-OTOF-101은 2022년 말 Akuo를 $610 million에 인수하면서 확보한 기술입니다. 오토페르린 치료제 파이프라인이 확장되는 가운데, 전반적인 유전자 치료 분야는 성공과 좌절을 동시에 경험하고 있습니다. 많은 신생 바이오테크 기업들이 유전 질환 치료제 개발에 필요한 자금 확보에 어려움을 겪으며 인력 감축을 단행하고 있으며, 임상 시험 지연으로 인해 개발이 stalled된 경우도 있습니다. 하지만 유전자 치료 분야는 이미 척수성 근위축증, 겸상 적혈구 빈혈, 베타 지중해 빈혈과 같은 질병에 대해 획기적인 결과를 보여주는 승인된 치료제를 선보였습니다. 미국 최초로 승인된 유전자 치료제인 Luxturna는 유전성 실명을 교정하는 데 도움을 줍니다. 오토페르린 표적 치료제 개발이 진전을 보이는 반면, 다른 유형의 난청 치료제 개발에 나섰던 기업들은 어려움을 겪고 있습니다. Otonomy는 수년간의 난항 끝에 2022년 12월 문을 닫았고, Frequency Therapeutics는 지난해 2월 임상 시험 실패 후 Korro Bio와 합병했습니다.