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존슨앤드존슨, 방광암 치료제 BALVERSA®(erdafitinib) 미국 FDA 정식 승인 획득 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 미국 식품의약국(FDA)이 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암(mUC) 성인 환자 치료를 위한 BALVERSA®(erdafitinib)의 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 승인했다고 19일 발표했습니다. 이 승인은 특정 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3) 유전자 변이가 있고, 최소 한 차례 이상의 전신 요법을 받은 후 질병이 진행된 환자를 대상으로 합니다. BALVERSA®는 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료를 받을 자격이 있었으나 받지 않은 환자에게는 권장되지 않습니다. 이번 FDA의 결정은 2019년 4월에 이루어졌던 BALVERSA®의 가속 승인을 임상 및 전체 생존율 개선 효과를 입증한 3상 THOR 연구 결과를 바탕으로 정식 승인으로 전환한 것입니다. BALVERSA®는 최초의 경구용 FGFR 키나아제 억제제이자, FGFR 변이가 있는 mUC 환자를 위한 최초이자 유일한 표적 치료제입니다. mUC 환자의 약 20%는 FGFR3 유전자 변이를 가지고 있습니다. 이러한 환자들은 한 차례 이상의 전신 요법, 면역관문억제제 치료를 포함하여 받은 후에도 예후가 좋지 않고 치료 옵션이 제한적인 경우가 많습니다. 이번 승인은 무작위 대조 공개 라벨 다기관 3상 THOR 연구(NCT03390504) 코호트 1의 결과를 기반으로 하며, 2차 치료에서 화학요법 대비 BALVERSA®의 임상적 이점과 전체 생존율(OS) 연장을 확인했습니다. 연구 결과, PD-1 또는 PD-(L)1 억제제 치료 경험이 있는 환자에서 BALVERSA®는 화학요법 대비 사망 위험을 36% 감소시켰으며, BALVERSA® 투여군의 환자들은 화학요법군 대비 중앙값 4개월 이상 더 오래 생존했습니다(위험비(HR) 0.64; [95% 신뢰구간(CI), 0.47-0.88]; p=0.0050). 존슨앤드존슨 혁신 의학(Innovative Medicine)의 고형암 임상 개발 부사장인 Kiran Patel 박사는 "무작위 3상 데이터 결과를 바탕으로 BALVERSA®는 진행성 방광암 환자 치료에서 표적 치료의 가능성을 계속해서 보여주고 있습니다"라며, "이번 중요한 이정표는 종양학 분야에서 혁신적인 정밀 치료법을 발전시키려는 우리의 노력을 강화하고 방광암 치료에서 표적 치료의 역할을 확인시켜 줍니다"라고 말했습니다. 미국 처방 정보에 포함된 경고 및 주의사항에는 안과 질환, 고인산혈증, 배아-태아 독성이 있습니다. 가장 흔한(>20%) 이상 반응(검사 이상 포함)으로는 인산염 증가, 손발톱 질환, 구내염, 설사, 크레아티닌 증가, 알칼리성 인산분해효소 증가, 알라닌 아미노전이효소 증가, 헤모글빈 감소, 나트륨 감소, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 피로, 구강 건조, 피부 건조, 인산염 감소, 식욕 부진, 미각 이상, 변비, 칼슘 증가, 안구 건조, 손발바닥 홍반감각 이상 증후군, 칼륨 증가, 탈모, 중심성 장액성 망막병증 등이 있습니다. 존슨앤드존슨은 단일 공급 전문 약국 제공업체인 US Bioservices를 통해 BALVERSA®와 관련 환자 서비스를 제공하고 있습니다. 이러한 모델은 의료 전문가와 환자에게 고품질 제품, 서비스, 접근성 및 지원을 제공하려는 회사의 지속적인 노력의 일환입니다. BALVERSA®(erdafitinib)는 하루 한 번 복용하는 경구용 FGFR 키나아제 억제제로, 특정 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3) 유전자 변이가 있고 최소 한 차례 이상의 전신 요법 후 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암(mUC) 성인 환자 치료에 사용됩니다. BALVERSA®는 이전에 PD-1 또는 PD-(L)1 억제제 치료를 받을 자격이 있었으나 받지 않은 환자에게는 권장되지 않습니다. 환자는 BALVERSA®에 대한 FDA 승인 동반 진단 검사를 통해 치료 대상이 선정됩니다. 요로상피암에서 FGFR 유전자 변이 검출을 위한 FDA 승인 검사에 대한 정보는 관련 웹사이트에서 확인할 수 있습니다. BALVERSA®는 2018년 미국 FDA로부터 혁신 치료제로 지정받았으며, 2019년에는 백금 기반 화학요법을 최소 한 차례 이상 받았거나 신보조 또는 보조 백금 기반 화학요법 후 12개월 이내에 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료에 대해 가속 승인을 받았습니다. 회사는 2023년 9월 유럽의약품청(EMA)에 PD-(L)1 억제제 치료 후 진행된 FGFR3 변이 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료를 위한 BALVERSA®의 판매 허가 신청서를 제출했습니다. 2008년, 얀센 제약(Janssen Pharmaceuticals)은 Astex Pharmaceuticals와 BALVERSA® 개발 및 상용화를 위한 독점적 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 요로상피암은 방광의 가장 안쪽 점막에서 시작되는 암으로, 전체 방광암의 90% 이상을 차지하는 가장 흔한 형태입니다. 전체 요로상피암 환자의 약 20%에서 전이성 또는 절제 불가능한 질병이 확인되며, 이는 전체 방광암의 약 5~8%에 해당합니다. mUC 진단을 받은 환자의 약 5명 중 1명(20%)은 FGFR 유전자 변이를 가지고 있습니다. 섬유아세포 성장인자 수용체는 다양한 종류의 종양에서 유전자 변이에 의해 활성화될 수 있는 수용체 티로신 키나아제 계열로, 이러한 변이는 종양 세포의 성장 및 생존을 증가시킬 수 있습니다. 특정 FGFR 유전자 변이는 FDA 승인 동반 진단 검사를 통해 탐지될 수 있습니다. 원격 부위로 전이된 4기 방광암 환자의 5년 생존율은 현재 8%입니다. BALVERSA® 중요 안전 정보 경고 및 주의사항 안과 질환 – BALVERSA®는 시야 결손을 유발할 수 있는 중심성 장액성 망막병증/망막색소상피 박리(CSR/RPED)를 포함한 안과 질환을 유발할 수 있습니다. BALVERSA® 치료 환자의 22%에서 CSR/RPED가 발생했으며, 최초 발병까지의 중앙값은 46일이었습니다. CSR 환자 104명 중 40%는 용량 중단, 56%는 용량 감량이 필요했으며, BALVERSA® 치료 환자의 2.9%는 CSR로 인해 영구적으로 투여를 중단해야 했습니다. 용량 중단 및/또는 용량 감량 후 BALVERSA®를 재투여받은 환자 24명 중 67%는 재투여 후 CSR의 재발 및/또는 악화가 있었습니다. 마지막 평가 시점 기준으로 CSR 환자 104명 중 41%는 CSR이 지속되었습니다. BALVERSA® 치료 환자의 26%에서 안구 건조 증상이 발생했습니다. 모든 환자는 필요에 따라 안구 윤활제를 사용하여 안구 건조 예방 조치를 받아야 합니다. 치료 첫 4개월 동안은 매월, 이후에는 3개월마다 안과 검진을 실시해야 하며, 시각 증상이 있을 경우 즉시 검진을 받아야 합니다. 안과 검진에는 시력 검사, 세극등 검사, 검안경 검사, 광간섭 단층 촬영(OCT)이 포함되어야 합니다. 중증도 및/또는 안과 검진 결과에 따라 BALVERSA® 투여를 보류하거나 영구적으로 중단해야 합니다. 고인산혈증 및 연조직 석회화 – BALVERSA®는 연조직 석회화, 피부 석회증, 비요독성 칼시필락시스 및 혈관 석회화를 유발할 수 있는 고인산혈증을 유발할 수 있습니다. 인산염 수치 증가는 BALVERSA®의 약력학적 효과입니다. BALVERSA® 치료 환자의 73%에서 인산염 증가가 발생했습니다. 인산염 증가의 중앙값 발병 시점은 투여 시작 후 16일(범위: 8-421일)이었습니다.