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노바티스, 보이저 테라퓨틱스와 손잡고 헌팅턴병·SMA 유전자 치료제 개발 박차 스위스 제약사 노바티스(Novartis)가 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)의 유전자 치료 기술을 활용해 헌팅턴병 및 척수성 근위축증(SMA) 치료제 개발에 나선다. 이번 협력을 통해 노바티스는 유전자 치료 분야에서의 입지를 더욱 강화할 것으로 기대된다. 노바티스는 유전자 치료 분야의 선두 주자다. 2019년, 노바티스의 SMA 치료제 Zolgensma는 미국에서 최초로 승인된 유전자 치료제 중 하나가 되었으며, 현재까지 해당 분야에서 가장 높은 수익을 올리는 제품으로 자리매김했다. 이후 유전자 치료 분야는 격동의 시기를 거쳐왔다. 여러 치료제가 시장에 출시되었지만, 기술적 한계와 상업적 과제들이 여전히 남아있다. 시장 침체 또한 이러한 어려움을 가중시켜, 다수의 기업들이 구조조정을 하거나 연구를 축소하거나 아예 사업을 중단하기도 했다. 그럼에도 불구하고, 기존 기술을 개선하려는 새로운 유전자 치료 기업들에 대한 투자는 계속되고 있다. 노바티스 역시 이러한 흐름에 적극적으로 참여하고 있다. 최근 몇 년간 노바티스는 Vedere Bio, Gyroscope Therapeutics, Arctos Medical과 같은 바이오테크 스타트업들을 인수하며 안과 질환 및 기타 희귀 질환 치료제 파이프라인을 확보했다. 특히 노바티스는 보이저 테라퓨틱스의 기술에 주목해왔다. 그 관심의 중심에는 뇌와 같이 접근하기 어려운 장기에 유전자 치료제를 효과적으로 전달하기 위한 보이저의 기술이 있다. 이 TRACER 기술은 화이자(Pfizer) 및 Neurocrine Biosciences와의 파트너십에도 활용되었으며, 업계의 침체기 동안 보이저의 자금 조달에도 기여했다. 화요일 발표된 이번 계약을 포함하여, 노바티스는 2022년 이후 세 번째로 보이저와 협력하게 되었다. 첫 번째 계약은 노바티스에게 유전자 치료제를 체내로 전달하는 바이러스 껍질인 '캡시드(capsids)'에 대한 라이선스 옵션을 제공했다. 1년 후, 노바티스는 이 중 일부에 대한 옵션을 행사했다. 이번 협력은 한 단계 더 나아간 것이다. 노바티스는 헌팅턴병에 대한 전임상 프로그램의 전체 권리를 인수했으며, SMA 유전자 치료제 개발에 사용될 캡시드에 대한 독점적인 접근 권한도 확보했다. 노바티스에게 이번 계약은 치료제 개발이 어려운 신경계 질환인 헌팅턴병에 대한 또 다른 도전 기회를 의미한다. 노바티스는 지난해 임상 시험에서 안전성 우려가 관찰된 실험 치료제 branaplam의 개발을 중단한 바 있다. 이번 계약의 총 가치는 선지급금 $100 million을 포함하여 최대 $1.3 billion에 달할 수 있다.