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Ionis와 Alnylam, RNA 치료제 시장에서 새로운 격돌 예고 Ionis Pharmaceuticals(이하 Ionis)가 개발한 신약 Wainua가 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR amyloidosis) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으면서, RNA 치료제 분야의 선두 주자인 Ionis와 Alnylam Pharmaceuticals(이하 Alnylam) 간의 오랜 상업적 경쟁에 새로운 국면이 열렸습니다. 두 회사는 서로 다른 방식의 RNA 치료제 개발에 앞장서 왔으며, 각자의 접근 방식을 통해 여러 희귀 질환 치료제를 시장에 성공적으로 출시했습니다. 하지만 트랜스티레틴 아밀로이드증이라는 질환에서 두 회사의 야심이 충돌하고 있습니다. 트랜스티레틴 아밀로이드증은 잘못 접힌 단백질이 체내에 축적되어 신경, 심장 또는 둘 다에 손상을 일으키는 유전성 또는 후천성 질환입니다. 수년간 Alnylam이 우위를 점해왔습니다. Alnylam의 첫 번째 ATTR 다발신경병증 치료제인 Onpattro는 Ionis의 경쟁 약물인 Tegsedi에 비해 시장에서 압도적인 위치를 차지했습니다. Alnylam은 또한 더 새롭고 편리한 버전인 Amvuttra를 Ionis보다 먼저 시장에 출시했습니다. RBC의 분석가 Issi에 따르면, 이 두 약물은 2022년 Alnylam에 약 $650 million의 매출을 올렸으며, 현재 약 $900 million 규모의 프랜차이즈를 형성하고 있습니다. 반면 Tegsedi는 Ionis의 일련의 전략 및 구조 조정 움직임 이후 현재 스웨덴 기업 Sobi가 주로 판매하고 있습니다. 월스트리트 분석가들은 Ionis가 Wainua를 통해 더 잘 경쟁할 수 있을 것으로 보고 있습니다. Wainua는 LICA라는 새로운 유형의 기술로 개발되었으며, Tegsedi보다 더 강력하고 안전한 것으로 보입니다. 예를 들어, Tegsedi와 달리 Wainua는 임상 시험에서 질병 진행을 멈출 수 있는 잠재력을 보여주었습니다. 또한 FDA는 환자들에게 저혈소판 수치나 잠재적인 신장 문제에 대한 모니터링을 요구하지 않았습니다. Ionis와 AstraZeneca는 공동 보도자료를 통해 Wainua를 자가 주사기(auto-injector)로 스스로 투여할 수 있는 최초의 희귀 질환 치료제라고 홍보했습니다. 이에 비해 Amvuttra는 의료 전문가가 가정이나 병원에서 피하 주사로 투여해야 합니다. RBC의 Issi는 Amvuttra가 Wainua보다 투여 빈도가 낮고(연 4회 대 월 1회), 효과 발현이 더 빠르다고 지적했습니다. 그럼에도 불구하고 Stifel의 분석가 Paul Matteis는 고객들에게 "eplontersen(Wainua의 성분명)이 격차를 좁힐 수 있으며, 결국 시장의 약 1/3을 차지할 수 있을 것"이라고 전망했습니다. 더 큰 싸움은 앞으로 펼쳐질 것입니다. Amvuttra와 Wainua는 더 흔한 형태의 ATTR 심근병증에 대한 후기 임상 시험에서 테스트되고 있습니다. Alnylam은 2024년 초에 결과를 발표할 것으로 예상되며, Ionis와 AstraZeneca는 그로부터 1년 후에 결과를 발표할 수 있습니다. 이 질환에 대한 유일한 기존 치료제인 Pfizer의 Vyndamax가 블록버스터 의약품이라는 점을 고려할 때, 이 시장의 재정적 영향은 상당할 것입니다. Amvuttra와 Wainua와 같은 약물은 작용 방식 때문에 더 강력한 것으로 여겨집니다.