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아스트라제네카와 아이오니스, 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 치료제 'Wainua' 미국 FDA 승인 획득 [서울=뉴스핌] 김민지 기자 = 아스트라제네카와 아이오니스(Ionis)가 공동 개발한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN) 성인 환자 치료제 'Wainua'(성분명: eplontersen)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최초의 규제 승인을 획득했습니다. 이번 승인은 NEURO-TTRansform 임상 3상 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 임상 결과, Wainua 투여 환자들은 신경병증 손상 및 삶의 질 개선에 있어 일관되고 지속적인 효과를 보였습니다. Wainua는 ATTRv-PN 치료제로 승인된 약물 중 유일하게 자동 주사기를 통해 자가 투여가 가능한 것이 특징입니다. FDA의 이번 승인은 NEURO-TTRansform 임상 3상 시험의 35주차 중간 분석 결과를 기반으로 합니다. 해당 분석에서 Wainua 투여군은 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도와 변형된 신경병증 손상 점수(mNIS+7)로 측정한 신경병증 손상, 그리고 노퍽 삶의 질 설문지-당뇨병성 신경병증(Norfolk QoL-DN)을 통한 삶의 질(QoL) 등 공동 1차 평가 변수에서 일관되고 지속적인 이점을 입증했습니다. NEURO-TTRansform 임상 3상 시험의 긍정적인 결과는 미국 의학 협회지(JAMA)에 게재되어, 35주, 66주, 85주차에 걸쳐 ATTRv-PN 환자군 전반에 걸쳐 Wainua의 유익성을 더욱 입증했습니다. 존스 홉킨스 의과대학 신경과 교수이자 NEURO-TTRansform 연구 참여자인 Michael J. Polydefkis 박사는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증을 앓고 있는 많은 환자들이 이 질병의 끊임없고 진행적이며 쇠약하게 만드는 영향 때문에 삶을 온전히 즐기지 못하고 있다"며, "Wainua의 승인은 치료 분야에서 의미 있는 진전을 나타내며, 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증을 겪고 있는 환자들이 질병을 관리하는 데 도움을 줄 수 있을 것"이라고 말했습니다. ATTRv-PN은 진단 후 5년 이내에 운동 장애를 동반하는 말초 신경 손상을 유발하는 쇠약성 질환으로, 치료하지 않을 경우 일반적으로 10년 이내에 사망에 이릅니다. Wainua는 TTR 단백질 생성을 근본적으로 줄여 유전성 및 비유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 모두를 치료하도록 설계된 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(LICA) 약물입니다. 아스트라제네카 바이오의약품 사업부문 총괄 부사장인 Ruud Dobber는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 환자들에게 새로운 치료법에 대한 시급한 의학적 요구가 있다"며, "Wainua의 미국 승인은 기준선 대비 혈청 TTR 농도를 일관되고 지속적으로 감소시키면서 질병 진행을 멈추고 이 쇠약성 질환을 겪는 환자들의 삶의 질을 개선하는 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 밝혔습니다. 아밀로이드증 연구 컨소시엄의 회장이자 CEO인 Isabelle Lousada는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 및 기타 형태의 아밀로이드증 환자들은 증상이 다른 질환과 유사할 수 있어 종종 오진된다"며, "정확한 진단을 받기까지의 과정은 길고 힘든 여정이 될 수 있으며, 증상을 겪는 개인뿐만 아니라 그들의 가족과 사랑하는 사람들을 위해서도 시기적절하고 정확한 진단이 이루어지는 것이 매우 중요하다. 이처럼 종종 간과되거나 무시되어 온 분야에서 새로운 혁신이 등장하고 인식이 높아지는 것은 매우 고무적"이라고 덧붙였습니다. 글로벌 개발 및 상업화 계약의 일환으로, 아스트라제네카와 아이오니스는 미국에서 ATTRv-PN 치료를 위해 Wainua를 상업화할 예정이며, 유럽 및 기타 지역에서도 규제 승인을 추진하고 있습니다. 최근 이 계약은 아스트라제네카가 미국 외 모든 국가와 라틴 아메리카에서 Wainua를 상업화할 수 있는 독점적 권리를 포함하도록 확장되었습니다. Wainua는 ATTR 치료를 위해 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정되었습니다. Wainua는 2024년 1월부터 미국에서 사용 가능해질 예정입니다. 아이오니스 최고경영자인 Brett P. Monia 박사는 "Wainua의 FDA 승인은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 환자들에게 중요한 이정표가 될 것"이라며, "이들은 이제 이 파괴적인 질병에 맞서 싸울 수 있는 효과적이고 내약성이 우수한, 자동 주사기를 통해 자가 투여 가능한 치료제를 갖게 되었다. 또한 Wainua는 아이오니스에게 있어 잠재적인 상업적 출시가 이어지는 중요한 순간이 될 것"이라고 말했습니다. 그는 "우리는 Wainua를 발견하고 아스트라제네카와 함께 개발하게 된 것을 자랑스럽게 생각하며, 임상 연구에 참여한 환자, 간병인, 연구자들뿐만 아니라 우리 과학자들과 연구원들의 헌신에 감사한다"고 덧붙였습니다. 현재 eplontersen은 일반적으로 질병 발병 후 3~5년 이내에 진행성 심부전 및 사망으로 이어지는 전신적이고 진행성이며 치명적인 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료를 위한 CARDIO-TTRansform 임상 3상 시험에서 평가되고 있습니다. 참고 자료: TTR 아밀로이드증: ATTR 심근병증과 다발신경병증은 노화 또는 유전적 돌연변이(변이)로 인해 발생하는 진행성 전신 질환으로, TTR 단백질이 잘못 접히고 각각 심근과 말초 신경에 아밀로이드 섬유로 축적됩니다. 유전성 및 야생형(비유전성) ATTR 환자 모두에서 TTR 단백질은 말초 신경, 심장, 위장 시스템, 눈, 신장, 중추 신경계, 갑상선 및 골수와 같은 조직에 섬유 형태로 축적됩니다. TTR 섬유의 존재는 이러한 조직의 정상적인 기능을 방해합니다. TTR 단백질 섬유가 축적됨에 따라 더 많은 조직 손상이 발생하고 질병이 악화되어 삶의 질 저하와 궁극적으로 사망에 이르게 됩니다. 전 세계적으로 약 30만~50만 명의 ATTR-CM 환자와 약 4만 명의 ATTRv-PN 환자가 있는 것으로 추정됩니다. NEURO-TTRansform: NEURO-TTRansform은 ATTRv-PN 환자에서 eplontersen의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌, 공개 라벨, 무작위 임상 시험입니다. 이 시험은 ATTRv-PN 1기 또는 2기 성인 환자를 대상으로 아이오니스가 2017년에 완료한 TEGSEDI®(inotersen) NEURO-TTR 등록 시험의 외부 위약군과 비교하여 등록되었습니다. Wainua 대 외부 위약의 효능 및 안전성 비교는 66주차까지의 데이터를 기반으로 했으며, 모든 환자는 85주차까지 치료를 받았고, 이후 현재 진행 중인 공개 라벨 연장 연구로 전환할 수 있었습니다. Wainua: Wainua(eplontersen)는 트랜스티레틴 또는 TTR 단백질 생성을 줄이도록 설계된 리간드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(LICA) 약물입니다. Wainua는 성인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTRv-PN으로도 알려짐) 치료에 대해 미국에서 승인되었습니다. 아스트라제네카 CVRM: 바이오의약품 사업부의 일부인 심혈관, 신장 및 대사(CVRM)는 아스트라제네카의 주요 질병 영역 중 하나이며 회사의 주요 성장 동력입니다. 심장, 신장, 간 및 췌장 간의 근본적인 연결을 더 명확하게 이해하기 위해 과학을 따름으로써, 아스트라제네카는 질병 진행을 늦추거나 멈추는 장기 보호를 위한 약물 포트폴리오에 투자하고 궁극적으로 재생 치료법을 향한 길을 열고 있습니다. 회사의 야망은 CVRM 질환 간의 상호 연결성을 더 잘 이해하고 이를 유발하는 메커니즘을 표적으로 삼아 수백만 명의 사람들의 삶을 개선하고 구하는 것이며, 이를 통해 사람들을 더 일찍 그리고 더 효과적으로 감지, 진단 및 치료할 수 있습니다.