Harmony Biosciences, 소아 기면증 환자의 탈력 증상 치료를 위한 WAKIX®(pitolisant)에 대한 미국 식품의약국 승인 획득

하모니 바이오사이언스(Harmony Biosciences, Nasdaq: HRMY)는 미국 식품의약국(FDA)이 기면증을 앓고 있는 6세 이상 소아 환자의 탈력발작 치료를 위한 WAKIX®(피톨리산트) 정제에 대한 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 승인했다고 발표했습니다. 이로써 WAKIX는 소아 및 성인 기면증 환자의 탈력발작 유무에 관계없이 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 비규제 약물이 되었습니다. 하모니 바이오사이언스의 최고 의학 및 과학 책임자인 Kumar Budur 박사는 "탈력발작을 경험하는 소아 기면증 환자들에게 중요한 이정표를 달성하게 되어 기쁩니다"라며, "이번 승인을 통해 의료진은 6세 이상 기면증 환자에게 과도한 주간 졸림증, 탈력발작 또는 둘 다를 치료하기 위해 WAKIX를 처방할 수 있게 되었습니다"라고 말했습니다. WAKIX는 2019년 8월 성인 기면증 환자의 과도한 주간 졸림증(EDS) 치료제로 FDA 승인을 받았으며, 2020년 10월에는 성인 환자의 탈력발작 치료까지 확대 승인되었습니다. 이후 2024년 6월에는 6세 이상 소아 기면증 환자의 EDS 치료제로 FDA 승인을 받았습니다. 하모니 바이오사이언스의 사장이자 최고 경영자인 Jeffrey M. Dayno 박사는 "WAKIX는 이제 탈력발작 유무에 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자 모두에게 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 치료 옵션이며, 규제 약물로 분류되지 않는다는 중요한 차이점은 임상적 유용성을 뒷받침합니다"라고 강조했습니다. 그는 또한 "우리는 WAKIX의 소아 독점권 획득을 위한 노력을 계속하고 있으며, 이는 승인될 경우 이 성장하는 프랜차이즈에 6개월의 추가 규제 독점권을 부여할 것입니다. 우리는 현재 차세대 제형을 통해 피톨리산트의 가치를 더욱 성장시키고 확장하는 데 집중하고 있으며, 이는 2044년까지 유틸리티 특허가 출원되어 있습니다"라고 덧붙였습니다. WAKIX®(피톨리산트) 정제에 대해 WAKIX는 최초의 계열 약물로, 6세 이상 기면증 환자의 과도한 주간 졸림증(EDS) 또는 탈력발작 치료를 위해 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 2010년 기면증 치료에 대한 희귀의약품 지정, 2018년 탈력발작 치료에 대한 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았습니다. WAKIX는 선택적 히스타민 3(H₃) 수용체 길항제/역작용제입니다. WAKIX의 작용 기전은 명확하지 않으나, H₃ 수용체에서의 작용을 통해 각성 촉진 신경전달물질인 히스타민의 합성 및 방출을 증가시킴으로써 효능을 발휘할 수 있습니다. WAKIX는 프랑스의 Bioprojet에 의해 설계 및 개발되었으며, 하모니 바이오사이언스는 Bioprojet으로부터 미국 내 피톨리산트 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점 라이선스를 보유하고 있습니다. 적응증 및 사용법 WAKIX는 6세 이상 기면증 환자의 과도한 주간 졸림증(EDS) 또는 탈력발작 치료에 사용됩니다. 중요 안전 정보 금기 사항 WAKIX는 피톨리산트 또는 제형의 구성 성분에 과민반응이 있는 환자에게는 금기입니다. 아나필락시스가 보고된 바 있습니다. 또한 중증 간 기능 장애 환자에게도 금기입니다. 경고 및 주의사항 WAKIX는 QT 간격을 연장시킵니다. QT 간격 연장 병력이 있거나 QT 간격을 연장시키는 다른 약물과 병용하는 환자에게는 사용을 피해야 합니다. 심장 부정맥 병력, 증상성 서맥, 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증, 선천성 QT 간격 연장 등 토르사드 드 푸앵트 또는 급성 사망 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상황이 있는 환자에게는 사용을 피해야 합니다. QT 간격 연장 위험은 피톨리산트 농도가 높은 환자(예: 간 또는 신장 기능 장애 환자)에서 더 클 수 있습니다. 간 또는 신장 기능 장애 환자의 QTc 연장 여부를 모니터링해야 합니다. 중등도 간 기능 장애 환자 및 중등도 또는 중증 신장 기능 장애 환자의 경우 용량 조절이 권장됩니다. 중증 간 기능 장애 환자에게는 금기이며, 말기 신부전(ESRD) 환자에게는 권장되지 않습니다. 이상 반응 탈력발작 유무에 관계없이 기면증 환자를 대상으로 실시된 위약 대조 임상시험에서 WAKIX의 가장 흔한 이상 반응(≥5% 및 위약보다 2배 이상)은 불면증(6%), 메스꺼움(6%), 불안(5%)이었습니다. 위약보다 더 자주 발생한 ≥2%의 기타 이상 반응으로는 두통, 상기도 감염, 근골격 통증, 심박수 증가, 환각, 과민성, 복통, 수면 장애, 식욕 부진, 탈력발작, 구강 건조, 발진이 있었습니다. 탈력발작 유무에 관계없이 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자를 대상으로 실시된 위약 대조 임상시험 단계에서 WAKIX의 가장 흔한 이상 반응(≥5% 및 위약보다 높음)은 두통(19%)과 불면증(7%)이었습니다. 소아 임상시험에서 WAKIX의 전반적인 이상 반응 프로파일은 성인 임상시험 프로그램과 유사했습니다. 약물 상호작용 CYP2D6 강한 억제제와 WAKIX를 병용 투여하면 피톨리산트 노출이 2.2배 증가합니다. WAKIX 용량을 절반으로 줄여야 합니다. CYP3A4 강한 유도제와 WAKIX를 병용하면 피톨리산트 노출이 50% 감소합니다. 용량 조절이 필요할 수 있습니다. 혈액-뇌 장벽을 통과하는 H1 수용체 길항제는 WAKIX의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 환자는 중추 작용 H1 수용체 길항제를 피해야 합니다. WAKIX는 CYP3A4의 경계/약한 유도제입니다. WAKIX는 호르몬 피임제를 포함한 민감한 CYP3A4 기질의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 호르몬 피임제를 사용하는 환자는 WAKIX 치료 중 및 치료 중단 후 최소 21일 동안 대체 비호르몬 피임 방법을 사용하도록 권고받아야 합니다. 특정 집단에서의 사용 임신 중 WAKIX에 노출된 여성의 임신 결과에 대한 임신 노출 등록이 있습니다. 임신한 경우 WAKIX 임신 등록에 등록하도록 권장해야 합니다. 등록하거나 등록 정보에서 정보를 얻으려면 1-800-833-7460으로 전화할 수 있습니다. 6세 미만 소아 기면증 환자의 과도한 주간 졸림증 또는 탈력발작 치료에 대한 WAKIX의 안전성 및 유효성은 확립되지 않았습니다. WAKIX는 간에서 광범위하게 대사됩니다. 중증 간 기능 장애 환자에게는 금기입니다. 중등도 간 기능 장애 환자의 경우 용량 조절이 필요합니다. 말기 신부전 환자에게는 권장되지 않습니다. eGFR <60 mL/분/1.73 m2인 환자의 경우 용량 조절이 권장됩니다. CYP2D6 대사 능력이 낮은 환자는 CYP2D6 정상 대사 능력이 있는 환자보다 피톨리산트 농도가 높아 이상 반응 위험이 증가할 수 있으므로 최대 권장 용량이 더 낮습니다. 기면증에 대해 기면증은 약 17만 명의 미국인에게 영향을 미치는 드물고 만성적이며 debilitating한 수면-각성 상태 불안정 신경 질환으로, 주로 과도한 주간 졸림증(EDS)과 탈력발작이라는 두 가지 주요 증상과 함께, 각성 상태로 침입하는 REM 수면 조절 장애(환각 및 수면 마비)의 다른 징후를 특징으로 합니다. EDS는 낮 동안 깨어 있고 주의력을 유지할 수 없는 상태이며, 기면증을 앓는 모든 사람에게 나타나는 증상입니다. 대부분의 환자에서 기면증은 수면-각성 상태 안정성을 지원하는 뇌의 신경펩타이드인 히포크레틴/오렉신의 손실로 인해 발생합니다. 이 질병은 남성과 여성에게 동등하게 영향을 미치며, 일반적으로 청소년기 또는 젊은 성인기에 증상이 시작되지만, 제대로 진단되기까지 10년이 걸릴 수 있습니다. 하모니 바이오사이언스에 대해 하모니 바이오사이언스는 충족되지 않은 의료적 요구가 있는 희귀 신경 질환 환자를 위한 혁신적인 치료법을 개발하고 상업화하는 데 전념하는 제약 회사입니다. 새로운 과학, 비전 있는 사고, 그리고 소외된 사람들에 대한 헌신에 힘입어 하모니 바이오사이언스는 희귀 신경 질환 환자들이 진정으로 번영할 수 있도록 하는 치료 가능성으로 가득 찬 미래를 육성하고 있습니다. Paragon Biosciences, LLC에 의해 2017년에 설립되었으며 펜실베이니아주 플리머스 미팅에 본사를 두고 있으며, 공감과 혁신이 만날 때 더 나은 미래가 시작될 수 있다고 믿습니다. 이는 우리가 추진하는 치료 혁신, 우리가 조성하는 문화, 그리고 우리가 육성하는 지역사회 프로그램에서 분명하게 나타나는 비전입니다. 더 자세한 정보는 www.harmonybiosciences.com에서 확인할 수 있습니다.