아론 멜다, 아메렌 미주리 신임 회장 및 사장으로 임명

노바티스, 희귀 신장질환 치료제 'iptacopan' 임상 3상서 유효성 입증 노바티스(Novartis)는 희귀 신장질환인 C3 사구체신염(C3G) 치료제 후보물질 'iptacopan'의 임상 3상 'APPEAR-C3G' 연구에서 6개월 분석 결과, 1차 평가 지표를 충족했다고 11일(현지시간) 발표했습니다. 이번 연구 결과, iptacopan은 위약 대비 단백뇨 감소 효과에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했습니다. iptacopan의 안전성 프로파일은 기존에 보고된 데이터와 일관된 것으로 나타났습니다. C3 사구체신염은 매우 드물게 발생하는 보체 매개 신장 질환으로, 약 50%의 환자가 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행되는 것으로 알려져 있습니다. 현재까지 C3G의 근본적인 원인을 치료하는 승인된 치료법은 없는 상황입니다. 노바티스는 이번 임상 결과를 바탕으로 글로벌 보건 당국과 협의하여 2024년 내 잠재적인 허가 신청을 추진할 계획입니다. 또한, 해당 데이터는 곧 개최될 의학 학회에서 발표될 예정입니다. iptacopan은 이미 다른 보체 매개 질환인 IgA 신증(IgAN) 임상 3상 중간 분석에서도 긍정적인 결과를 보인 바 있으며, 현재 4가지 다른 적응증에 대한 임상 개발 프로그램이 진행 중입니다. Shreeram Aradhye 노바티스 개발 및 최고 의학 책임자는 "C3 사구체신염 환자들은 진행성 질환에 대한 승인된 치료 옵션이 없어 많은 어려움과 불확실성을 겪고 있다"며, "이번 긍정적인 결과는 iptacopan이 C3G 환자들에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 잠재력을 보여주며, 다양한 보체 매개 질환에서의 사용을 뒷받침하는 증거를 더하고 있다"고 말했습니다. 앞서 iptacopan은 지난 12월 5일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 치료를 위한 최초의 경구 단독 요법제로 승인받았으며, 유럽의약품청(EMA)에서도 동일한 적응증에 대한 검토가 진행 중입니다. APPEAR-C3G 연구는 성인 C3G 환자를 대상으로 iptacopan의 유효성 및 안전성을 평가하는 임상 3상 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 평행 그룹, 위약 대조 연구입니다. 6개월간의 이중 눈가림 기간 후에는 모든 환자가 iptacopan을 투여받는 6개월의 공개 라벨 기간이 이어집니다. 연구의 1차 평가 지표는 6개월 시점에서의 단백뇨 감소였습니다. C3 사구체신염은 주로 소아 및 젊은 성인에게서 나타나는 매우 희귀하고 진행성인 보체 매개 신장 질환입니다. 이 질환은 면역 체계의 일부인 대체 보체 경로의 과활성화로 인해 신장 사구체에 C3 단백질이 침착되어 염증과 신장 손상을 유발합니다. 약 50%의 환자가 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행되어 투석 및/또는 신장 이식이 필요하게 됩니다. iptacopan은 대체 보체 경로의 경구용 B인자 억제제입니다. 노바티스는 신장 질환 분야에서 40년 이상 헌신해 왔으며, C3G, IgAN, IC-MPGN, 루푸스 신염 및 aHUS 등 다양한 신장 질환 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 새로운 치료 옵션을 개발하기 위해 노력하고 있습니다.