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알렉시온의 신약 후보물질 다니코판, PNH 환자 치료 효과 장기 데이터 공개 [서울=뉴스핌] 한국 투자자들에게 익숙한 제약사 알렉시온(Alexion)이 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 'ALPHA' 시험의 장기 데이터를 공개했습니다. 이번 데이터는 기존 치료제인 울토미리스(Ultomiris, ravulizumab) 또는 솔리스(Soliris, eculizumab)에 다니코판(danicopan)을 추가 투여했을 때, 임상적으로 유의미한 혈관외 용혈(EVH)을 경험하는 환자군에서 지속적인 임상 개선 효과를 보였다는 점을 강조합니다. 발표된 데이터에 따르면, 다니코판은 울토미리스 또는 솔리스와 병용 투여 시 48주까지 혈관내 용혈(IVH)과 혈관외 용혈(EVH) 모두에 대한 효과적인 조절 능력을 입증했습니다. 특히, 평균 혈색소 수치 증가가 48주까지 유지되는 긍극적인 결과를 보여주었습니다. PNH는 적혈구가 혈관 내에서 파괴되는 혈관내 용혈(IVH)과 혈소판 및 백혈구 활성화로 인한 혈전증(혈액 응고)을 특징으로 하는 희귀하고 심각한 혈액 질환입니다. 이는 장기 손상 및 조기 사망으로 이어질 수 있습니다. 울토미리스 또는 솔리스와 같은 C5 억제제는 PNH 환자의 증상과 합병증을 줄여 생존율을 개선하는 데 도움을 줍니다. 하지만 PNH 환자의 약 10~20%는 C5 억제제 치료에도 불구하고 임상적으로 유의미한 혈관외 용혈(EVH)을 경험하며, 이로 인해 빈혈 증상이 지속되고 수혈이 필요할 수 있습니다. 이번 ALPHA 임상 3상 시험의 24주 및 장기 연장(LTE) 기간에서 얻어진 긍정적인 결과는 다니코판이 이러한 환자들에게 임상적 이점을 지속적으로 제공할 수 있음을 시사합니다. 다니코판은 현재 개발 중인 최초의 경구용 D인자 억제제입니다. 킹스 칼리지 병원의 오스틴 쿨라세카라라지 박사는 "이번 새로운 데이터는 임상적으로 유의미한 EVH를 경험하는 PNH 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위한 다니코판의 잠재력을 더욱 입증한다"며, "12주차의 긍정적인 결과에 더해, 이번 연구 결과는 최대 48주까지 혈색소 수치의 지속적인 개선과 함께 젖산탈수소효소(LDH) 수치로 측정된 질병 조절 능력을 보여준다"고 설명했습니다. 알렉시온의 잔루카 피로치 박사는 "IVH와 달리 EVH는 생명을 위협하지는 않지만, 환자들에게 부담스러운 증상을 유발할 수 있다"며, "D인자와 C5를 모두 억제하는 이중 보체 경로 억제 요법이 임상적으로 유의미한 EVH를 경험하는 PNH 환자의 10~20%에게 최적의 치료 접근법이 될 수 있음을 시사한다"고 덧붙였습니다. 그는 또한 C5 억제는 환자에게 필수적인 효과적인 IVH 조절을 유지하며, D인자 억제 추가는 EVH의 징후와 증상을 해결한다고 강조했습니다. ALPHA 임상 3상 시험은 임상적으로 유의미한 EVH를 경험하는 PNH 환자를 대상으로 C5 억제제 치료에 다니코판을 추가했을 때의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 우월성 연구입니다. 총 86명의 환자가 무작위 배정되었으며, 12주간의 주요 치료 기간 완료 또는 중단 후 장기 연장 기간에 참여했습니다. 데이터 분석 결과, 다니코판을 울토미리스 또는 솔리스와 병용 투여한 환자군에서 12주차에 관찰된 유의미한 혈색소 수치 개선은 24주차에도 지속되었으며, 48주차까지 유지되었습니다. 또한, 12주차에 위약군에서 다니코판으로 전환한 환자군에서도 24주차에 유의미한 개선이 나타났습니다. 24주차에 측정된 주요 이차 평가변수에는 혈색소, 절대 망상구 수(ARC), LDH 수치 변화, 수혈 없이 혈색소 2g/dL 이상 증가한 환자 비율, 수혈 회피 환자 비율 등이 포함되었습니다. 모든 주요 이차 평가변수는 12주차에 다니코판 병용군이 위약 병용군 대비 우월성을 보였으며, 24주차에도 다니코판-다니코판 투여군에서 이점이 유지되었습니다. 이와 함께, ALPHA 임상 3상 시험의 24주차 환자 보고 결과 분석에서도 다니코판 병용 요법이 C5 억제제 단독 요법 대비 삶의 질 개선 가능성을 시사했습니다. 안전성 측면에서는 다니코판이 전반적으로 잘 내약되었으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응으로는 COVID-19, 설사, 두통, 발열, 메스꺼움, 피로 등이 보고되었습니다. 현재 다니코판에 대한 규제 당국의 검토가 여러 국가에서 진행 중입니다.