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CRISPR 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스의 획기적인 유전자 편집 치료제, 캐스게비(Casgevy)가 미국과 영국에서 승인받으며 겸상 적혈구 질환 치료의 새로운 장을 열었습니다. 이 혁신적인 치료제가 탄생하기까지의 여정을 심층적으로 조명합니다. 2012년, 한 과학 논문의 마지막 문장은 미래 생명과학 분야의 혁명을 예고했습니다. 연구진은 고대 박테리아의 방어 시스템인 CRISPR을 유전자 표적화 및 편집에 활용할 수 있는 "상당한 잠재력"을 지닌 기술로 소개했습니다. 이후 10년간 CRISPR은 유전자를 켜거나 끄고, 심지어 DNA 코드를 직접 수정하는 혁신적인 유전자 편집 도구로 발전하며 질병 치료의 패러다임을 바꾸고 있습니다. CRISPR 테라퓨틱스의 공동 창립자이자 전 CEO인 로저 노박(Rodger Novak)은 "CRISPR은 지난 20년간 생명 과학 분야에서 가장 근본적인 혁신 중 하나"라고 평가했습니다. 이제 겸상 적혈구 질환 환자들에게도 새로운 미래가 열렸습니다. 영국과 미국 규제 당국은 지난해 11월과 12월, CRISPR 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스가 공동 개발한 캐스게비(Casgevy)를 승인했습니다. 캐스게비는 유전성 혈액 질환인 겸상 적혈구 질환에 대한 거의 완치에 가까운 치료제로, 상업적 용도로 승인받은 최초의 CRISPR 유전자 편집 의약품입니다. 캐스게비의 승인까지의 과정은 과학적 발견, 과감한 투자, 그리고 끈질긴 노력의 놀라운 이야기입니다. 하버드 의과대학 소아과 교수인 스튜어트 오킨(Stuart Orkin) 박사는 "학계는 발견을 하고, 제약 및 바이오 기업은 이러한 발견을 환자에게 전달하는 역할을 한다"며, "우리의 발견을 이들이 성공적으로 임상 시험으로 이끌었다"고 평가했습니다. 일반적으로 바이오텍 분야에서 신약 개발은 오랜 시간과 노력이 필요한 과정이지만, 캐스게비의 개발은 상대적으로 빠르게 진행되었습니다. RNA 간섭(RNA interference) 방식의 선구자인 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 학술적 발견을 의약품으로 개발하는 데 16년이 걸린 반면, 캐스게비는 CRISPR 테라퓨틱스 설립 10년 만에 첫 승인을 받았습니다. 알나일람의 창립자이자 전 CEO인 존 마라노어(John Maraganore)는 "유전자 편집 분야는 훨씬 더 빠르게 진행되었다"며, "새로운 치료법의 문을 여는 것은 매우 중요한 순간"이라고 말했습니다. 하지만 캐스게비의 성공이 순탄했던 것만은 아닙니다. 특허 분쟁, 안전성 우려, 주가 변동 등 여러 난관을 헤쳐나가야 했습니다. 다른 기업들도 CRISPR 기술을 겸상 적혈구 질환 치료에 적용하려 했지만, 성공하지 못했습니다. 캐스게비 개발의 역사는 과학자, 경영진, 의사, 그리고 환자들의 인터뷰를 바탕으로 재구성되었습니다. 2012년 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier), 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna), 장펑(Feng Zhang) 등의 연구진이 CRISPR 기술을 발견하면서 이 기술의 잠재력을 활용하려는 경쟁이 치열하게 벌어졌습니다. 과학자, 투자자, 경영진들은 새로운 유전자 편집 기업을 설립하기 위한 사업 계획을 수립했고, 그 결과 캐리부 바이오사이언스(Caribou Biosciences), CRISPR 테라퓨틱스, 에디타스 메디슨(Editas Medicine), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics) 등이 탄생했습니다. CRISPR이 중요한 신기술이라는 점은 분명했지만, 이 기술이 얼마나 빠르고 광범위하게 적용될 수 있는지, 혹은 기존의 징크 핑거(zinc fingers) 및 탈렌(TALENs)과 같은 편집 기술과 비교했을 때 어떤지에 대한 의견은 분분했습니다. Simeon George (SR One CEO): 2012년 샤르팡티에와 다우드나의 첫 논문이 발표된 후 6개월에서 12개월 안에 이 기술이 혁신적일 수 있다는 인식이 분명히 생겼습니다. 치료, 복구, 그리고 잠재적으로 완치까지 가능한 레이저처럼 정밀한 접근 방식을 제공할 가능성이 있었습니다. 초기부터 이전과는 차원이 다른 기술이라는 느낌을 받았습니다. Rodger Novak (CRISPR Therapeutics 공동 창립자 겸 CEO): 하지만 2012년 논문이 나왔을 때 업계, 특히 벤처 캐피탈(VC)이 모두 CRISPR에 열광했던 것은 아닙니다. 일부 신봉자들은 있었지만, 너무 초기 단계였기 때문에 실제로 이것이 가능하다는 것을 설득하기가 매우 어려웠습니다. Rachel Haurwitz (Caribou Biosciences CEO): 징크 핑거와 탈렌 기술은 투자자들에게 유전체 편집이 매우 어려운 분야라는 인식을 심어주었습니다. 당시에는 유전체 편집 분야의 박사 학위가 있어야만 가능할 정도였습니다. CRISPR이 다르다는 것에 대한 근본적인 회의론이 있었습니다. 많은 사람들은 단 하나의 관련 사용 사례나 소수의 사용 사례만 예상했지만, 실제 결과는 제가 당시 상상했던 것보다 훨씬 광범위합니다. Rodger Novak: CRISPR 기술만 있었다면 어려웠을 것입니다. 하지만 메신저 RNA(mRNA) 기술이 있었고, 훨씬 저렴한 유전자 시퀀싱 기회도 있었습니다. 기술적으로 그 시기에 희망이 보였고, 모든 것이 잘 맞아떨어졌습니다. Nessan Bermingham (Atlas Venture 기업가): 만약 CRISPR 기술이 10년, 15년, 20년 전에 있었다면, 지금과 같은 주목을 받지 못했을 수도 있습니다. 왜냐하면 유전체 의학 분야에서는 이미 많은 연구가 진행되었기 때문입니다. 저분자 간섭 RNA(siRNA) 치료법이나 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotides), 유전자 치료법 등과 비교해보면, 사람들은 이미 관련 지식을 가지고 있었습니다. 20년 전에는 이렇게 빠르게 발전할 수 있는 기술이 없었습니다. 시기가 매우 운이 좋았습니다. Shaun Foy (CRISPR Therapeutics 공동 창립자): 2013년 초 과학자들과 신약 개발자들과 대화했을 때, 모두 기술을 이해했습니다. 10년 안에 실현될지, 아니면 더 빨리 실현될지에 대한 의견은 다양했습니다. 많은 사람들이 예상보다 훨씬 더 오래 걸릴 것이라고 생각했습니다. 하지만 투자 유치 과정에서는 씨드(seed) 단계부터 큰 어려움이 없었습니다. Nessan에게 연락하자마자 바로 조건부 계약서(term sheet)를 제안했고, Jerel Davis와도 이야기했는데 Versant Ventures가 상당히 빠르게 이해했습니다. Nessan Bermingham: Shaun이 저에게 연락해서 '어떻게 생각하냐'고 물었고, 저는 '조건부 계약서를 주겠다'고 말했습니다. 그는 Versant와도 협력하고 있었고 동시에 그들에게도 알렸습니다. Shaun Foy: 당시 상황은 매우 복잡했습니다. 흥미로운 신기술, 여러 회사 주변을 맴도는 중요한 전문가들, 회사를 설립하려는 여러 투자자들, 복잡한 인물 관계, 그리고 복잡한 지적 재산권 환경이 있었습니다. 투자자들에 대해서는 매우 집중했습니다. Versant와 Atlas와 함께 일할 것이라고 알았고, 다른 투자자들과는 대화하지 않았습니다. Nessan Bermingham: 우리는 조건부 계약서를 제출했고 Versant도 제출했습니다. Versant와 Atlas는 회사를 앞으로 어떻게 구축할지에 대해 약간 다른 비전을 가지고 있었고, 누가 주도할 것인지에 대한 경쟁적인 상황이 되었습니다. 저는 팀과 많은 시간을 보내며 회사의 전반적인 초기 전략을 구축하기 시작했습니다. 그들이 집중했던 분야 중 하나는 캐스게비로 이어진 ex vivo 적용이었습니다. 하지만 저는 in vivo 분야로도 나아가야 한다고 생각했습니다. Shaun Foy: 2013년 10월 Atlas가 시드 자금 조달에 참여할 것이라고 생각했지만, 결국 그렇게 되지 않았습니다. Versant는 초기 자금 조달을 독점적으로 진행하고 싶어 했고, Atlas가 많은 노력을 기울였음에도 불구하고 우리는 Versant와 훨씬 더 깊은 관계를 맺고 있었기 때문에 Rodger와 저에게는 합리적인 결정이었습니다. Atlas는 다음 라운드에 참여한다는 조건으로 계속 협력했습니다. 몇 달 후 Versant는 전체 라운드를 단독으로 진행하기로 결정했고, 결국 Atlas는 거래에 참여하지 못했습니다. Nessan은 Intellia를 설립하기 위해 떠났습니다. Nessan Bermingham: 결국 Versant는 우리가 지불할 의사가 있는 금액보다 더 많은 금액을 지불했고, 창업자들에게 매력적인 조건으로 거래를 구조화했습니다. 그래서 우리는 Atlas로서 이 과정에서 물러나기로 결정했습니다. 몇 주 후, 우리는 Caribou에 연락했고, 이는 결국 Intellia의 설립으로 이어졌습니다. Shaun Foy: 2014년 말까지 다른 누구에게도 제안할 필요가 없었습니다. 그때쯤 우리는 CRISPR 열풍에 완전히 휩싸였습니다. 모든 그룹이 우리에게 연락해 왔습니다. 우리는 서로를 견제하는 10개 이상의 주요 투자자로부터 조건부 계약서를 받았습니다. Simeon George: CRISPR Therapeutics 창업자들과의 첫 미팅 후, 이 회사가 투자할 가치가 있다는 것을 분명히 알았습니다. 대부분의 회사들이 같은 기술을 사용했지만, 이 창업자들은 '우리는 실제로 의약품을 개발하는 최초의 회사가 되고 싶다'는 비전을 가지고 있었습니다. 과학 자체에만 빠져 있는 것이 아니라, 제품 개발에 대해 명확한 목표를 가지고 있었습니다. 그 후에는 자금 조달이 문제였습니다. 어떻게 라운드를 구성할 것인가? 지적 재산권에 대한 질문, 초기 파트너십에 대한 질문 등이 있었습니다. 우리가 주도한 시리즈 A 라운드는 솔직히 당연한 투자처럼 보였지만, 실제로 라운드를 구성하는 것은 쉽지 않았습니다. Shaun Foy: 저는 초기에 CRISPR이 하나의 회사가 되어야 한다고 믿었습니다.