Lowe's, AI 기반 자재 목록으로 전문가 효율성 향상, 몇 분 안에 견적 제공하는 신규 도구 출시

화이자, 겸상 적혈구 빈혈 치료제 GBT-601 임상 2/3상 순항 화이자가 개발 중인 겸상 적혈구 빈혈 치료제 GBT-601이 추가 임상 시험을 진행할 만큼 유망한 결과를 보이며, 최근 미국 규제 당국의 승인을 받은 두 가지 유전자 치료제와 함께 해당 질환 치료제 파이프라인 확대에 대한 기대감을 높이고 있습니다. GBT-601은 화이자가 2022년 인수한 Global Blood Therapeutics(GBT)의 기존 치료제인 Oxbryta의 후속 약물입니다. 두 약물 모두 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈을 안정화시켜 적혈구가 딱딱한 겸상으로 변형되어 혈관을 막는 것을 방지하는 방식으로 작용합니다. 최근 승인된 유전자 치료제 Casgevy와 Lyfgenia가 획기적인 치료 효과를 제공할 가능성이 있지만, 겸상 적혈구 빈혈은 질환의 "광범위한 변동성" 때문에 경구용 약물에 대한 수요도 여전히 높다고 화이자의 과학 및 임상 자문 위원이자 필라델피아 아동병원 겸상 적혈구 센터의 전 이사인 Kim Smith-Whitley는 설명했습니다. 겸상 적혈구 빈혈은 오랫동안 연구가 부족했던 분야로, 2019년까지 대부분의 환자에게는 재활용된 항암제가 주요 치료 옵션이었습니다. 골수 이식은 완치가 가능하지만 소수의 환자에게만 적용 가능하며 추가적인 위험을 수반합니다. 일부 겸상 적혈구 빈혈 환자에게 Casgevy와 Lyfgenia는 질병의 최악의 결과를 제거할 수 있습니다. 하지만 많은 환자에게는 적합하지 않을 수 있으며, 초기에는 소수의 전문 치료 센터에서만 이용 가능할 것입니다. 또한 가격도 매우 비쌉니다. Vertex는 Casgevy의 가격을 $2.2 million으로 책정했으며, Bluebird는 Lyfgenia의 가격을 $3.1 million으로 더 높게 책정했습니다. 보험사의 보장 범위는 불확실합니다. 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 소아 겸상 적혈구 빈혈 센터의 Elliott Vichinsky 소장은 "하나의 치료법이 다른 치료법을 배제하는 것은 아닙니다. 치료법의 종류가 많을수록 좋습니다. 다만 이러한 치료법을 어떻게 배분하고 어디에 자금을 투자할지에 대한 문제가 있을 것입니다."라고 말했습니다. GBT-601에 대한 화이자의 데이터는 연구의 "파트 A"에 등록된 35명의 성인 겸상 적혈구 빈혈 환자를 대상으로 수집되었습니다. 이 중 17명은 100mg 용량을, 나머지는 150mg 용량을 투여받았습니다. 두 그룹 모두 12주 후 헤모글로빈 수치가 약 3g/dL 증가했습니다. 이 임상 시험은 겸상 적혈구 빈혈의 특징인 극심한 통증 발작, 즉 혈관 폐쇄 위기의 빈도를 공식적으로 평가하도록 설계되지는 않았습니다. 그러나 화이자의 연구진은 적혈구 사멸인 용혈과 관련된 바이오마커를 분석했으며 개선 징후를 발견했습니다. 특히 9명의 연구 참가자에서 "부착된" 혈액 세포를 관찰한 결과 치료 후 감소하는 것을 발견하여 혈관 막힘 위험 감소 가능성을 시사했습니다. 35명의 임상 참가자 중 6명은 치료 시작 후 최소 한 건의 심각한 이상 반응을 경험했으며, 이 중 3명은 겸상 적혈구 빈혈 발작을 겪었습니다. 한 참가자는 연구진이 치료와 관련이 없다고 판단한 뇌혈관 사건으로 사망했습니다. 화이자의 Smith-Whitley는 "업계, 정부, 과학자들이 이러한 임상 시험을 완료하고 장기적으로 새로운 치료법을 개발하기 위해 이 커뮤니티에 헌신한다면 매우 흥미로운 시기입니다. 향후 10년 안에 성숙할 수 있는 치료법에 대한 이 정도의 관심과 잠재력을 보는 것은 생존율 증가뿐만 아니라 겸상 적혈구 빈혈 환자의 삶의 질 향상으로 이어질 것이라고 희망합니다."라고 말했습니다.