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CRISPR 유전자 치료제 'Casgevy', 220만 달러로 책정… 희귀질환 치료제 가격 논란 재점화

미국 식품의약국(FDA)이 처음으로 승인한 CRISPR 기반 유전자 치료제 'Casgevy'의 가격이 220만 달러로 책정되었습니다. 같은 날 승인된 경쟁 유전자 치료제 'Lyfgenia'는 이보다 높은 310만 달러로 결정되면서, 희귀질환 치료제의 높은 가격에 대한 접근성 논란이 다시 불거지고 있습니다.

Vertex Pharmaceuticals가 개발한 Casgevy는 FDA 승인을 받은 최초의 CRISPR 기반 치료제입니다. 이 치료제는 겸상적혈구 빈혈증이라는 유전성 혈액 질환을 치료하는 데 사용될 예정이며, 평생 효과를 볼 수 있을 것으로 기대됩니다. 경쟁사인 Bluebird bio의 Lyfgenia 역시 같은 날 FDA 승인을 받았으며, 310만 달러라는 더 높은 가격표를 달았습니다.

이번 두 가지 치료제의 동시 승인은 그동안 치료 옵션이 매우 제한적이었던 겸상적혈구 빈혈증 환자들에게는 희소식입니다. 임상 시험에서 Casgevy와 Lyfgenia 모두 겸상적혈구 빈혈증의 특징적인 통증 발작을 제거하는 효과를 보였으며, 이는 심각한 건강 문제와 사망으로 이어질 수 있는 질환입니다. 필라델피아 어린이 병원의 알렉시스 톰슨 혈액학 과장은 "단 하나의 옵션이 아닌 두 가지 옵션을 고려할 수 있게 된 것은 매우 흥분되는 일"이라고 말했습니다.

하지만 7자리 수의 높은 가격표는 특히 차별과 의료 접근 장벽에 직면해 온 환자들에게 치료 접근성에 대한 의문을 제기하고 있습니다. 다른 희귀 질환에 대한 유전자 치료제와 유사한 수준이지만, Casgevy와 Lyfgenia는 현재 시장에서 가장 비싼 의약품 목록에 이름을 올리게 되었습니다.

Bluebird bio는 Lyfgenia의 가격 책정에 대해 "치료제가 제공할 수 있는 강력하고 지속적인 임상적 이점의 가치를 인정했기 때문"이라고 설명했습니다. 또한, 통증 발작을 줄이거나 제거함으로써 환자의 삶에 미치는 '평생의 영향'과 의료 비용 절감 효과를 언급했습니다.

겸상적혈구 빈혈증으로 인한 통증 발작은 입원 기간이 길어지고 신체 손상을 유발하여 뼈와 장기 합병증을 일으킬 수 있습니다. Bluebird와 Vertex는 재발성 통증 발작을 겪는 환자의 평생 관리 비용이 400만 달러에서 600만 달러에 달할 것으로 추정하고 있습니다.

일부 보험사들은 정기적인 병원 방문과 통증 발작과 관련된 부정적인 결과를 예방하는 것이 매력적인 제안이 될 수 있다고 보고 있습니다. Bluebird와 Vertex는 또한 환자의 치료 결과에 따라 보험 지급을 연동하는 '성과 기반' 계약을 모색하고 있다고 밝혔습니다.

그러나 미국 내 Casgevy 대상 환자 중 약 16,000명은 메디케이드(Medicaid)의 적용을 받는 것으로 추정됩니다. 정부 보험 프로그램인 메디케이드는 예산 및 가격 보고 규정으로 인해 성과 기반 계약 체결에 제약이 있지만, 바이든 행정부는 이를 해결하기 위한 시범 사업을 계획 중입니다.

Bluebird는 메디케이드 기관을 위해 Lyfgenia의 비용을 성과와 연동할 수 있는 계약 옵션을 제공할 계획입니다. 이 회사는 이미 상업 보험사 및 15개 이상의 주 메디케이드 기관과 "진전된 논의"를 진행 중이라고 밝혔습니다. Bluebird bio의 최고 상업 및 운영 책임자인 Tom Klima는 "Lyfgenia의 가격 책정에 대해 매우 확신하며, 이미 보험사들과 협력하고 있으며 상당한 반발은 보지 못했다"고 말했습니다.

치료 과정에는 추가적인 비용도 발생합니다. Casgevy와 Lyfgenia 모두 환자 자신의 줄기세포를 채취하여 유전적으로 변형시킨 후 다시 주입하는 방식으로, 적혈구의 변형을 억제합니다. 이 과정은 채취, 유전적 변형, 항암 화학 요법, 그리고 사후 모니터링 등 길고 복잡한 절차를 포함합니다. 치료 센터로 이동해야 하는 환자들은 숙박비 등 추가적인 개인 부담 비용이 발생할 수 있습니다.

겸상적혈구 빈혈증 환자인 빅토리아 그레이(Victoria Gray)는 "비용이 걱정이고, 치료받을 장소를 찾는 것도 걱정"이라며, 과거 자신이 부당한 대우를 받았던 병원에서 치료받는 것을 꺼릴 것이라고 말했습니다.

Vertex는 미국 7개 주와 워싱턴 D.C.에 9개의 치료 센터를 운영하고 있으며, Bluebird는 내년 초부터 Lyfgenia를 제공할 수 있는 27개의 자격을 갖춘 시설을 확보했다고 밝혔습니다.

또한, 사전 준비 항암 화학 요법은 불임의 원인이 될 수 있습니다. Vertex는 상업 보험 가입 환자에게는 불임 지원을 제공할 예정이지만, 메디케이드 수혜자에게는 동일한 지원이 어렵다고 밝혔습니다. 난자 및 정자 동결 비용은 수천 달러에 달하며, 체외 수정 비용은 이보다 훨씬 더 많이 듭니다.

이러한 장애물은 두 치료제의 도입 속도를 늦출 수 있습니다. 또한, Lyfgenia는 혈액암 위험에 대한 FDA의 경고(블랙박스 경고)가 있어 6개월마다 혈액 검사를 받아야 합니다.

Stifel의 애널리스트 Dae Gon Ha는 "가격의 극명한 차이와 블랙박스 경고를 고려할 때, Casgevy가 환자들에게 더 매력적인 옵션이 될 가능성이 높다"고 분석했습니다. RBC Capital Markets와 Mizuho Securities의 애널리스트들도 비슷한 이유로 Casgevy의 빠른 채택을 예측했습니다.

이 소식에 Bluebird의 주가는 금요일 40% 하락했으며, Vertex의 주가는 1% 하락했습니다. Casgevy를 Vertex와 공동 개발한 CRISPR Therapeutics의 주가는 8% 하락했습니다.