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CRISPR 유전자 편집 기술 기반 최초 치료제, 미국 FDA 승인 노벨상 수상 기술을 활용한 획기적인 유전자 편집 치료제 'Casgevy'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이는 영국 규제 당국의 승인 이후 몇 주 만에 이루어진 결정으로, CRISPR 기술을 기반으로 개발된 세계 최초의 의약품이라는 점에서 큰 의미를 갖습니다. Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 공동 개발한 Casgevy는 심각한 겸상 적혈구 빈혈증 환자들이 겪는 극심한 통증 발작을 완화하는 데 도움을 줄 것으로 기대됩니다. 이 치료법은 환자 자신의 줄기세포 DNA를 영구적이고 정밀하게 교정함으로써, 이러한 혜택이 수년 또는 평생 지속될 수 있을 것으로 연구진은 전망하고 있습니다. 이번 미국 및 영국 승인은 CRISPR 기술이 학술적 발견에서 신약 개발로 이어지기까지 10년간의 놀라운 과학적 진보를 집약한 결과입니다. '유전자 가위'로 비유되는 CRISPR 편집 도구는 뛰어난 유연성과 강력한 효능을 입증했으며, 제약사들은 이를 다양한 유전 질환 치료제로 개발하는 데 박차를 가하고 있습니다. Casgevy는 이러한 파이프라인 중 최초로 시장에 출시되는 제품입니다. 미국에서는 재발성 통증 발작을 겪는 12세 이상의 성인 및 청소년 겸상 적혈구 빈혈증 환자 치료에 사용될 예정입니다. 겸상 적혈구 빈혈증은 오랫동안 간과되어 왔던 질환으로, 주로 아프리카계 후손에게 영향을 미칩니다. 같은 날 FDA는 Bluebird bio가 개발한 또 다른 겸상 적혈구 빈혈증 유전자 치료제 'Lyfgenia'도 승인했습니다. Lyfgenia는 통증 발작 병력이 있는 12세 이상의 환자에게 적용됩니다. FDA 생물학제제연구센터(CBER) 소장인 Peter Marks는 성명을 통해 "이번 승인은 잠재적으로 치명적인 질병을 표적으로 삼고 공중 보건을 개선하기 위한 혁신적인 세포 기반 유전자 치료법의 사용에 있어 중요한 의학적 진전을 나타냅니다"라고 밝혔습니다. 두 치료제 모두 현재 사용 가능한 약물 중 가장 높은 가격대에 속할 것으로 예상됩니다. Vertex는 Casgevy의 정가를 220만 달러로 책정했으며, Bluebird는 Lyfgenia의 도매가격을 310만 달러로 발표했습니다. Casgevy는 환자의 줄기세포를 채취하여 제조 시설로 보내 CRISPR 기술로 편집하는 방식으로 만들어집니다. DNA의 특정 부위를 정밀하게 절단함으로써, 재주입된 세포는 겸상 적혈구 빈혈증 환자에게 손상된 산소 운반 단백질인 헤모글로빈의 태아 형태를 생성하게 됩니다. CRISPR 편집은 겸상 적혈구 빈혈증 돌연변이로 인한 문제를 우회하는 유전적 경로를 만듭니다. 태아 헤모글로빈을 함유한 적혈구는 쉽게 겸상 모양으로 변형되지 않아, 겸상 세포가 혈관을 막아 발생하는 통증 발작을 완화합니다. 임상 시험 결과, 치료 후 최소 16개월 이상 추적 관찰된 30명의 참가자 중 한 명을 제외한 모든 참가자가 최소 1년 동안 통증 발작 없이 지냈습니다. 27명은 단 한 번의 발작도 경험하지 않았으며, 이로 인해 입원 치료를 피할 수 있었습니다. Casgevy 임상 시험을 공동 진행한 Sarah Cannon Research Institute의 소아 혈액학 책임자인 Haydar Frangoul은 올해 초 인터뷰에서 "통증 발작과 입원율을 질병 중증도의 대리 지표로 사용한다면, 우리는 분명히 이 싸움에서 승리하고 있습니다"라고 말했습니다. Casgevy 임상 시험에서 처음 치료받은 환자인 Victoria Gray는 치료 후 더 이상 수혈을 받지 않아도 된다고 밝혔습니다. 그녀는 "더 이상 하지 않아도 되는 일상이 되었습니다. 혈액 수치는 안정적으로 유지되고 겸상 적혈구 빈혈증으로 인한 통증도 경험하지 않습니다. 이맘때쯤이면 항상 병원에 있었을 텐데, 추위 때문에 발작이 오곤 했습니다. 이제는 그런 일이 없습니다"라고 말했습니다. Lyfgenia는 Casgevy와는 약간 다른 방식으로 작동합니다. Bluebird는 CRISPR 대신 무해한 바이러스를 사용하여 기능성 헤모글로빈을 암호화하는 유전자를 환자의 줄기세포에 삽입합니다. 이는 적혈구의 겸상화를 줄이는 동일한 효과를 가져옵니다. 임상 시험 결과 Lyfgenia 역시 겸상 적혈구 빈혈증 발작을 제거할 수 있는 것으로 나타났습니다. 하지만 두 치료제 모두 단점을 가지고 있습니다. 두 치료법을 받는 환자는 준비 단계에서 화학 요법을 받아야 하며, 이 과정에서 통증이 심한 구내염, 낮은 혈구 수치, 장기 손상 등을 유발할 수 있습니다. 이러한 부작용은 매우 심각할 수 있어, 고령 환자나 이미 겸상 적혈구 빈혈증으로 인해 장기가 심하게 손상된 환자는 치료를 견디기 어려울 수 있습니다. '부설판(busulfan)'이라는 이름의 화학 요법은 불임 또한 유발할 수 있어, 자녀 계획이 있는 환자들에게 치료 선택을 복잡하게 만듭니다. Vertex는 상업 보험 가입 환자에게는 불임 지원 프로그램을 제공하고 있지만, 연방 규제로 인해 메디케이드 또는 메디케어 수혜자에게는 동일한 지원을 제공할 수 없다고 밝혔습니다. 이론적으로 CRISPR의 잘못된 유전자 편집은 암을 유발할 수도 있다는 우려가 있으며, 이는 FDA 자문위원들이 10월 31일 회의에서 논의했던 사안입니다. 그러나 자문위원들은 결국 Vertex가 Casgevy의 안전성을 입증할 충분한 증거를 축적했다고 판단했습니다. 컬럼비아 대학교 혈액 및 골수 이식 책임자이자 임상 시험 연구자인 Markus Mapara는 9월 인터뷰에서 "현재 이러한 우려는 아직 이론적인 수준이지만, 환자들과 대화할 때 분명히 인지하고 있는 부분입니다"라고 말했습니다. 한편, Lyfgenia의 임상 시험은 한 참가자에게서 혈액암이 보고되고 다른 참가자에게서 악성 종양의 경고 신호인 지속적인 빈혈이 나타나면서 일시적으로 중단되었습니다. FDA는 이러한 위험을 반영하기 위해 Lyfgenia 라벨에 가장 강력한 경고인 '블랙박스 경고'를 추가했습니다. Bluebird의 조사 결과 환자의 질병과 기저 유전학이 원인으로 지목되었으나, 환자 줄기세포를 변형하는 데 사용되는 바이러스의 안전성에 대한 우려는 남아있습니다. 이러한 장애물과 우려는 치료제 사용을 늦출 수 있습니다. Vertex는 미국과 유럽에 Casgevy 대상 환자가 약 25,000명 있을 것으로 추정하고 있습니다. 치료를 진행하는 환자의 경우, 검사, 세포 채취, 제조 및 사전 준비 단계를 포함한 전체 과정이 수개월이 소요됩니다. 필라델피아 아동병원 이식 전문가이자 Casgevy 임상 시험 연구자인 Stephan Grupp는 "회복 기간은 어떨까요? 실행이 모든 것입니다. 좋은 임상 데이터를 갖는 것과 별개로, 실행력이 더 뛰어난 것이 약간 더 나은 데이터를 능가합니다"라고 말했습니다. 과거에도 다른 회사들이 복잡한 세포 및 유전자 치료제 상용화 과정에서 어려움을 겪었습니다. Bristol Myers Squibb은 CAR-T 치료제 Abecma의 초기 출시 단계에서 충분한 생산량을 확보하지 못했으며, Bluebird bio는 지중해 빈혈 치료제 Zynteglo에 대해 유럽에서 상환 문제를 겪었습니다. Casgevy의 경우, Vertex는 220만 달러라는 높은 가격표에도 불구하고 보험사들을 설득해야 할 것입니다. Bluebird 역시 Lyfgenia에 대해 동일한 도전에 직면할 것입니다. Vertex의 최고 운영 책임자인 Stuart Arbuckle은 환자 옵션과 연계된 지불 방안을 모색할 것이라고 밝혔습니다. 그러나 미국에서 많은 겸상 적혈구 빈혈증 환자가 예산 및 가격 보고 규칙에 의해 제한되는 메디케이드의 적용을 받고 있어 이는 복잡할 수 있습니다. Arbuckle은 최근 BioPharma Dive가 주최한 행사에서 "대부분의 의료 시스템은 만성 질환에 대한 만성 의약품을 고려하고 지불하도록 설계되어 있습니다. 분명히 이러한 일회성 치료법은 이러한 패러다임을 진정으로 도전합니다"라고 말했습니다.