Scienjoy Holding Corporation, 2026년 1분기 잠정 재무 결과 발표

노바티스, PNH 치료제 파브할타(Fabhalta) 미국 FDA 승인 획득 노바티스(Novartis)는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 위한 최초의 경구용 단독 요법 치료제인 파브할타(Fabhalta, 성분명: iptacopan)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 6일(현지시간) 발표했습니다. 이번 FDA 승인은 기존 항-C5 치료에도 불구하고 빈혈을 겪는 성인 PNH 환자를 대상으로 진행된 APPLY-PNH 임상시험 결과와, 보체 억제제 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 APPOINT-PNH 연구 결과를 기반으로 합니다. APPLY-PNH 임상시험에서 파브할타로 전환한 환자들은 기존 항-C5 치료를 유지한 환자들에 비해 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가하는 비율(82.3% vs 0%)과 12g/dL 이상 유지되는 비율(67.7% vs 0%)에서 월등히 높은 효과를 보였습니다. 또한, 수혈 회피율에서도 파브할타 투여군이 95.2%를 기록하며 항-C5 치료군(45.7%) 대비 유의미한 개선을 나타냈습니다. APPOINT-PNH 연구에서도 보체 억제제 치료 경험이 없는 환자들에게서 파브할타는 수혈 없이 헤모글로빈 수치를 2g/dL 이상 증가시키는 데 77.5%의 높은 반응률을 보였습니다. 파브할타는 면역 체계의 보체 경로에서 작용하는 최초의 경구용 B인자 억제제(Factor B inhibitor)로, PNH의 주요 원인인 적혈구 파괴(용혈)를 효과적으로 제어합니다. PNH는 만성적이고 희귀한 혈액 질환으로, 기존 항-C5 치료에도 불구하고 많은 환자들이 빈혈과 수혈 의존성을 겪는 등 미충족 의료 수요가 높은 질환입니다. 비노드 풀라카트(Vinod Pullarkat) 박사는 "효과적인 경구용 치료제와 입증된 안전성 프로파일은 PNH 환자들에게 실질적인 변화를 가져올 수 있을 것"이라며, "임상 연구에서 파브할타는 헤모글로빈 개선 및 수혈 회피율 측면에서 항-C5 치료제보다 우수했으며, 보체 억제제 치료 경험이 없는 환자에게도 효과적이었다"고 평가했습니다. APPLY-PNH 임상시험에서 파브할타 투여군에서 가장 흔하게 보고된 부작용으로는 두통, 비인두염, 설사, 복통 등이 있었으며, APPOINT-PNH 임상시험에서는 두통, 바이러스 감염, 비인두염, 발진 등이 보고되었습니다. 파브할타는 캡슐화된 박테리아에 의한 심각한 감염을 유발할 수 있어, 캡슐화된 박테리아에 대한 예방 접종이 요구되는 위험 평가 및 완화 전략(REMS)을 통해서만 사용 가능합니다. 빅터 불토(Victor Bultó) 노바티스 미국 대표는 "파브할타의 미국 승인은 PNH 환자들에게 매우 중요한 순간"이라며, "이 새로운 경구용 치료제는 환자들이 PNH라는 만성 질환을 겪는 방식에 대한 기대를 바꿀 수 있을 것"이라고 말했습니다. 노바티스는 파브할타의 잠재력을 다른 보체 매개 질환으로 확장하는 연구를 진행 중입니다. 파브할타는 12월 미국 내에서 출시될 예정이며, 현재 전 세계적으로 PNH 치료를 위한 추가적인 규제 승인 절차가 진행 중입니다.