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CRISPR 테라퓨틱스, CAR-T 치료제 개발 중단하고 신규 파이프라인 강화

유전자 편집 기술 선도 기업 CRISPR 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 기존의 두 가지 암 치료용 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-cell) 치료제 개발을 중단하고, 초기 단계의 신규 후보 물질 개발에 집중하기로 결정했습니다. 또한, 루푸스와 같은 자가면역 질환 분야에서의 새로운 적용 가능성도 모색하고 있습니다.

CRISPR 테라퓨틱스는 지난달 영국에서 세계 최초의 CRISPR 기반 의약품인 Casgevy의 승인을 받으며 과학계의 큰 주목을 받았습니다. 월스트리트 분석가들 역시 미국 규제 당국의 유사한 승인을 기대하고 있습니다.

하지만 Casgevy의 향후 매출 전망은 아직 불확실하며, CRISPR의 파트너사인 Vertex Pharmaceuticals가 상업화를 주도하고 있습니다. CRISPR가 수익성을 확보하기 위해서는 다른 파이프라인의 성공이 필수적입니다.

CRISPR 테라퓨틱스는 3분기에 약 $112 million의 손실을 기록했으며, Casgevy의 영국 승인 직전 일부 직원을 해고했다는 보도도 있었습니다.

Casgevy를 제외한 CRISPR의 가장 진보된 연구는 암 분야에 집중되어 있습니다. 현재 특정 혈액암 및 고형암을 대상으로 하는 두 가지 유사한 프로그램이 초기 임상 시험을 진행 중입니다. 이 두 프로그램은 기성품, 즉 '동종(allogeneic)' 세포 치료제로, 건강한 기증자의 세포를 사용합니다. 이는 Gilead Sciences, Novartis, Bristol Myers Squibb 등이 판매하는 개인 맞춤형 CAR-T 세포 치료제보다 편리하다는 장점을 가집니다.

그러나 다른 동종 세포 치료제 개발사들과 마찬가지로, CRISPR 역시 자사 치료제가 개인 맞춤형 CAR-T 치료제와 동등한 효과를 입증하는 데 어려움을 겪고 있습니다. 단일 용량에 대한 초기 데이터는 실망스러웠으며, 최근 발표된 결과에 따르면 최적화된 용량 요법도 큰 개선을 보이지 못했습니다. 회사 측에 따르면, 전임상 결과는 CTX112 및 CTX131로 명명된 두 가지 신규 의약품이 더 강력한 효능을 보일 것으로 시사합니다. Jefferies의 분석가 Maury Raycroft는 투자자들에게 보낸 메모에서 이들 신약이 중단된 두 프로그램보다 약 1년 뒤처져 있다고 언급했습니다.

Baird의 분석가 Jack Allen은 별도의 메모에서 "이번 발표가 단기적으로 주가에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상하지는 않지만, 이러한 결정으로 인해 해당 프로그램의 개발 일정이 길어질 것임을 인지해야 한다"고 덧붙였습니다.

CRISPR은 또한 자가면역 질환 분야에서 세포 치료제 테스트를 계획하고 있습니다. 이는 대형 및 소형 제약사들이 의약품의 사용 범위를 확대하는 전략으로 간주하고 있습니다. 특히 루푸스는 2022년 발표된 학술 연구의 유망한 데이터 이후 관심이 높은 질병입니다. CRISPR는 루푸스를 시작으로 향후 다른 질병으로 확장할 수 있다고 밝혔습니다.

이러한 움직임은 CRISPR만이 아닙니다. Kyverna Therapeutics, Cartesian Therapeutics와 같은 스타트업, 상장 바이오텍 Gracell Biotechnologies, 그리고 Novartis, Bristol Myers와 같은 대형 제약사들을 포함한 많은 기업들이 루푸스 세포 치료제를 개발 중입니다.