Polaryx Therapeutics, SOTERIA Phase 2 바스켓 임상시험을 위한 위탁 연구 기관 선정

폴라릭스 테라퓨틱스, 희귀 소아 희귀질환 치료제 PLX-200 임상 2상 시험 본격화 [뉴욕=글로벌뉴스 와이어] 임상 단계의 바이오테크 기업 폴라릭스 테라퓨틱스(Polaryx Therapeutics, Inc., Nasdaq: PLYX)가 희귀 소아 리소좀 저장 장애(Lysosomal Storage Disorders, LSDs)에 대한 혁신적인 질병 치료제 개발에 박차를 가하고 있습니다. 회사는 최근 자사의 주요 후보 물질인 PLX-200의 안전성, 내약성 및 임상적 활성을 평가하기 위한 2상, 공개, 단일군 임상시험인 SOTERIA 시험을 진행할 선도적인 임상시험수탁기관(CRO)을 선정했다고 발표했습니다. 폴라릭스 테라퓨틱스의 최고 의료 책임자(CMO)인 Lisa Bollinger 박사는 “CRO 파트너 선정은 SOTERIA 임상 개발을 지속하고 임상 진입에 더욱 가까워지는 중요한 이정표”라며, “새로운 파트너는 LSD 및 희귀 소아 질환 임상시험 관리 경험이 풍부하며, 환자와 가족들과 긴밀히 협력하는 해당 분야의 핵심 전문가 및 환자 지원 단체들과 깊은 관계를 맺고 있다”고 밝혔습니다. 폴라릭스는 희귀 소아 질환 분야의 상당한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 사명을 이어가고 있으며, 환자와 가족들에게 의미 있는 치료 옵션을 제공할 잠재력을 가진 프로그램을 책임감 있게 발전시키고 있습니다. SOTERIA 시험은 여러 LSD에 걸쳐 PLX-200의 임상 개발을 지속하기 위한 유연하고 자원 효율적인 메커니즘을 제공합니다. 폴라릭스는 2025년 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 진행 가능 서한을 받았으며, 2026년 상반기 내 임상시험 개시를 위해 CRO와 긴밀히 협력하고 있습니다. PLX-200은 경구 투여가 가능한 젬피브로질(gemfibrozil) 성분의 화합물입니다. 젬피브로질은 이미 FDA 승인을 받은 피브레이트 계열의 지질 조절제로, 성인의 매우 높은 혈청 중성지방 수치를 낮추고 저밀도 지단백 콜레스테롤을 감소시키며 고밀도 지단백 콜레스테롤을 증가시키기 위해 캡슐 형태로만 승인되었습니다. 젬피브로질이 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과할 수 있다는 점은 제3자 전임상 시험에서 입증되었으며, 성인에서의 안전성 또한 수십 년간의 임상 연구 및 상업적 사용을 통해 잘 확립되어 있어 임상 개발을 가속화하고 관련 비용을 절감할 수 있을 것으로 기대됩니다. 폴라릭스는 PLX-200의 고유한 BBB 통과 능력과 광범위하게 적용 가능한 작용 기전을 바탕으로, 여러 치명적인 희귀 LSD 적응증에서 막대한 미충족 수요를 해결할 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있습니다. SOTERIA 시험은 CLN2, CLN3, 크라베병(Krabbe disease), 산드호프병(Sandhoff disease) 등 네 가지 다른 LSD 환자들을 대상으로 폴라릭스의 주요 후보 물질인 PLX-200의 안전성, 내약성 및 임상적 활성을 평가하기 위한 2상, 공개, 단일군 시험입니다. 폴라릭스는 이 네 가지 질환의 환자군이 전체 LSD 환자군의 약 4분의 1을 차지한다고 추정하고 있습니다. SOTERIA 시험은 유연하고 자원 효율적으로 설계되었으며, PLX-200의 향후 임상 개발에 중요한 데이터와 정보를 제공할 것입니다. 폴라릭스는 2025년 10월 FDA로부터 임상 진행 가능 서한을 받았으며, 2026년 상반기 내 미국, 유럽, 아시아 등 해외 지역의 임상 시험 기관에서 SOTERIA 시험을 개시할 계획입니다. 높은 유연성을 갖춘 SOTERIA는 여러 LSD에 걸쳐 PLX-200의 전임상 과학적 근거를 검증하고, 잠재적인 허가 임상시험 개시를 포함한 PLX-200의 향후 개발 경로 계획에 귀중한 데이터를 수집할 수 있는 자원 효율적인 기회를 제공합니다. CLN2 및 CLN3 코호트의 경우, 전체 시험이 공개로 진행되지만, 이 코호트에는 PLX-200 치료군과 비교하기 위한 자연사 데이터 분석이 포함될 예정입니다. 자연사 연구는 질병의 경과를 추적하기 위한 사전 계획된 관찰 연구입니다. 만약 데이터가 강력한 임상적 활성을 입증한다면, 폴라릭스는 조건부 판매 허가를 신청할 수 있습니다. 폴라릭스 테라퓨틱스는 희귀 난치성 리소좀 저장 장애(LSDs)에 대한 환자 친화적인 소분자 및 유전자 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 바이오테크 기업입니다. 2014년에 설립된 폴라릭스는 이러한 치명적인 질병의 근본적인 병태생리학과 상당한 미충족 수요를 해결하는 안전하고 효과적인 환자 친화적인 치료제를 제공하고자 합니다. 회사의 접근 방식은 소분자 치료제(복합 요법 포함)와 유전자 치료제를 통합하여 LSD의 유전적 및 하류 병리학적 특징 모두를 해결할 수 있는 잠재력을 갖추고 있습니다. 폴라릭스의 소분자 약물 후보 물질들은 인간 임상 표현형과 매우 유사한 검증된 동물 모델에서 리소좀 기능 장애, 신경 염증 및 신경 손상을 해결하는 것으로 입증된 유사한 작용 기전을 공유합니다. 가장 진보된 제품 후보 물질인 PLX-200은 여러 LSD를 표적으로 하며, 폴라릭스는 PLX-200의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 바스켓 시험인 SOTERIA를 출시할 계획입니다. 더 자세한 정보는 www.polaryx.com 에서 확인할 수 있습니다.