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FDA, 이게 바로 유전자 편집 치료제의 미래일까? VRTX·CRSP의 exa-cel, 안전성 논란 속 기대감 고조 미국 식품의약국(FDA) 과학자들이 겸상 적혈구 빈혈증 치료를 위한 실험적 유전자 편집 치료제 exa-cel의 잠재적 이점에 대해 긍정적인 입장을 보인 것으로 나타났습니다. 오는 화요일 열릴 자문위원회 회의를 앞두고 공개된 문건에 따르면, FDA는 이 치료제가 환자들에게 상당한 혜택을 제공할 것으로 확신하고 있는 것으로 보입니다. FDA 과학자들은 현재 CRISPR 기반 치료법인 exa-cel의 검토 과정에서 해당 치료제가 DNA에 의도하지 않은 변화를 일으키는지 여부를 면밀히 조사하고 있습니다. 금요일 공개된 문건에 따르면, FDA는 다음 주 전문가 자문위원회 회의에서 이러한 '오프타겟(off-target)' 편집 위험과 이것이 안전성 우려를 야기하지 않는다는 충분한 증거가 있는지에 초점을 맞출 계획입니다. Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 공동 개발한 exa-cel은 미국에서 승인을 앞둔 최초의 CRISPR 의약품입니다. 이는 노벨상을 수상한 CRISPR 기술이 획기적인 논문들을 통해 소개된 지 약 10년 만에 이루어지는 성과입니다. Vertex와 CRISPR의 테스트 결과, exa-cel은 겸상 적혈구 빈혈증 환자들이 자주 겪는 심각한 통증 발작을 일반적으로 제거하는 것으로 나타났습니다. 또한, 임상 시험에 참여한 환자들은 이 질병으로 인해 기능이 저하되는 필수 산소 운반 단백질인 헤모글로빈 수치가 유의미하게 높은 수준을 보였습니다. 오는 12월 8일까지 exa-cel의 승인 여부를 결정할 예정인 FDA는 이 치료제가 상당한 이점을 제공한다고 판단하는 것으로 보입니다. FDA 직원들은 문건에서 Vertex와 CRISPR의 임상 시험 데이터를 "매우 긍정적"이며 "exa-cel의 효능에 대한 증거"라고 기술했습니다. FDA 직원들은 또한 exa-cel 투여와 관련된 직접적인 안전 위험에 대해 과도하게 우려하지 않는 것으로 보입니다. exa-cel은 환자 본인의 줄기세포를 추출하여 실험실에서 CRISPR로 편집하여 만들어집니다. 투여 전에 환자는 항암 화학 요법으로 구성된 힘든 '컨디셔닝' 과정을 거쳐야 하며, 이 과정에서 통증을 유발하는 구내염이 발생하거나 감염 위험에 노출될 수 있습니다. 대신, FDA 과학자들은 환자 줄기세포의 특정 유전자를 편집하는 데 사용되는 CRISPR 도구가 게놈의 다른 영역의 DNA를 절단할 수 있다는 이론적 위험에 주목하고 있습니다. FDA 직원들은 "의도하지 않은 편집이 코딩 또는 규제 DNA 서열에 존재할 경우 유전자 발현을 방해할 수 있으므로, 오프타겟 게놈 편집이 최소화되도록 [exa-cel의 타겟팅 구성 요소]의 특이성을 철저히 검증하는 것이 중요합니다."라고 명시했습니다. Vertex와 CRISPR는 오프타겟 편집이 발생하지 않도록 여러 테스트를 수행했습니다. 컴퓨터 알고리즘을 사용하여, 회사는 시퀀스 상 오프타겟 CRISPR 편집이 발생할 가능성이 가장 높은 게놈의 부분을 식별했습니다. 건강한 기증자의 편집된 세포에서 해당 부위를 테스트한 결과, 의도하지 않은 DNA 변화는 발견되지 않았습니다. 또한 Vertex와 CRISPR는 겸상 적혈구 빈혈증 또는 exa-cel이 개발 중인 또 다른 혈액 질환인 베타 지중해 빈혈증을 앓고 있는 6명의 개인으로부터 얻은 기증자 줄기세포로 또 다른 실험을 수행했습니다. 'GUIDE-seq'라는 기술을 사용한 테스트에서도 오프타겟 편집은 발견되지 않았습니다. FDA는 회사의 테스트에 몇 가지 기술적인 문제를 제기했으며, FDA 직원들은 이러한 테스트가 겸상 적혈구 빈혈증 환자들 간의 유전적 변이를 정확하게 반영하지 못할 수 있다고 언급했습니다. 이론적으로, 희귀 유전자 변이를 가진 사람들은 Vertex와 CRISPR의 분석에서 예측하지 못한 오프타겟 편집의 위험에 처할 수 있습니다. 그럼에도 불구하고, 문건은 겸상 적혈구 빈혈증 환자로부터 기증받은 세포의 가용성이 제한적이어서 보다 철저한 테스트가 어렵다는 점을 지적했습니다. RBC Capital Markets의 분석가인 Luca Issi는 FDA 문건을 "무해하다(benign)"고 평가했습니다. 그는 금요일 고객 노트에서 FDA의 초점이 "이 치료법을 받는 환자들의 광범위한 위험보다는 기술에 맞춰져 있는 것 같다"고 언급했습니다. Mizuho Securities의 Salim Syed 역시 유사한 견해를 보이며, 해당 문건을 "최상의 시나리오"일 수 있다고 묘사했습니다. 그는 또한 FDA가 자문위원회 전문가들에게 기록 투표를 요청하는 대신 "토론" 질문을 제시하고 있다는 점을 지적했습니다. 화요일 오전 9시부터 오후 5시(동부 시간)까지 회의가 열릴 예정인 이 위원회는 유전자 편집, 줄기세포 생물학, 생물 통계학 및 겸상 적혈구 빈혈증 전문가들로 구성됩니다. 잠정적으로 업계, 소비자 및 환자 대표를 포함한 14명의 위원이 참여할 예정입니다. FDA는 일반적으로 위원회의 조언을 따르지만, 반드시 따라야 하는 것은 아닙니다.