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Vertex Pharmaceuticals, 유전자 편집 치료제 exa-cel의 상용화 준비 박차 미국 식품의약국(FDA)이 곧 희귀 혈액 질환인 겸상적혈구 빈혈증(sickle cell disease) 치료를 위한 유전자 편집 치료제 exa-cel의 승인 여부를 결정할 예정입니다. Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 공동 개발한 이 혁신적인 치료제는 환자 맞춤형으로 제작되며, 복잡하고 비용이 많이 드는 생산 과정을 거칩니다. Vertex Pharmaceuticals는 이미 exa-cel의 잠재적인 승인 이후 발생할 수 있는 보험사와의 가격 협상 및 생산 관련 문제에 선제적으로 대응하고 있습니다. Vertex의 최고운영책임자(COO)인 Stuart Arbuckle은 "이러한 치료제를 출시하기 위해서는 환자, 치료 센터, 그리고 Vertex를 포함한 모든 이해관계자 간의 정교한 조율이 필요합니다"라고 BioPharma Dive가 주최한 행사에서 밝혔습니다. 그는 이어 "전체 과정을 관리하고 모든 관계자가 정보를 공유할 수 있도록 시스템과 프로세스에 상당한 투자가 이루어지고 있습니다. 승인이 이루어졌을 때 즉시 환자들에게 이 약을 전달할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있습니다"라고 덧붙였습니다. FDA는 오는 화요일, 겸상적혈구 빈혈증 치료에 대한 exa-cel의 효능을 뒷받침하는 증거를 논의하기 위해 자문위원회를 소집할 예정입니다. FDA의 exa-cel에 대한 견해를 엿볼 수 있는 문서들은 금요일에 공개될 것으로 예상됩니다. 겸상적혈구 빈혈증은 미국에서 10만 명 이상, 전 세계적으로 수백만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 특히 아프리카계 혈통을 가진 사람들에게서 흔하게 발견됩니다. 이 질환은 적혈구가 초승달 모양으로 변형되어 유연성이 떨어지고 혈류를 방해하는 돌연변이에 의해 발생합니다. 평생 지속되는 질환으로 뇌졸중, 장기 손상, 극심한 통증을 유발하는 혈관 폐쇄 위기 등을 일으킬 수 있습니다. 현재 치료법이 제한적이며, 유일한 완치법은 골수 이식입니다. 이 질환을 앓는 환자들의 기대 수명은 일반 인구보다 20년 짧은 것으로 알려져 있습니다. Vertex와 CRISPR Therapeutics는 exa-cel을 통해 잠재적으로 일회성 치료를 제공하고자 합니다. Vertex는 2017년 CRISPR Therapeutics로부터 이 치료제를 라이선스했습니다. Vertex의 약물 개발 전략은 질병의 생물학적 기전이 잘 이해되고 새로운 치료법에 대한 수요가 큰 표적을 선택하는 데 중점을 두고 있으며, 겸상적혈구 빈혈증이 이러한 전략에 부합한다고 David Altshuler 최고과학책임자(CSO)는 설명했습니다. 임상 시험 결과, exa-cel은 겸상적혈구 빈혈증뿐만 아니라 또 다른 희귀 혈액 질환인 베타 지중해 빈혈증의 심각하고 영향력 있는 증상을 완화하는 것으로 나타났습니다. 올해 발표된 결과에 따르면, 평가 대상인 17명의 겸상적혈구 빈혈증 환자 중 16명이 exa-cel 치료 후 최소 1년 동안 통증 위기를 겪지 않았습니다. Altshuler CSO는 "지금까지 임상 시험에서 확인된 모든 결과는 유전자 편집 관점에서 볼 때, exa-cel이 매우 강력하고 최적의 접근 방식이라는 것을 뒷받침합니다"라고 말했습니다. 하지만 exa-cel이 모든 겸상적혈구 빈혈증 환자에게 매력적인 선택지가 되지는 않을 수 있습니다. 이 치료법은 제작 및 투여 과정이 매우 복잡합니다. 먼저 혈액학 전문의의 추천이 필요하며, 환자가 자격 요건을 갖추면 환자의 세포를 채취하여 유전자 편집 시설로 보내 헤모글로빈이라는 필수 단백질을 발현하도록 유전자를 조작합니다. 이후 세포는 치료 시설로 다시 보내져 환자의 골수에 이식됩니다. 새로운 세포가 자리 잡을 공간을 확보하기 위해 환자는 먼저 골수 억제 요법(myeloablation)을 받아야 하는데, 이는 매우 힘든 화학 요법으로 불임의 위험을 동반할 수 있습니다. 고령 환자의 경우 이 치료를 받기에 건강 상태가 충분하지 않을 수 있습니다. Arbuckle COO는 "이는 광범위하고 비용이 많이 드는 과정입니다"라고 언급했습니다. Vertex는 이러한 예상되는 장애물에 대해 몇 가지 방법으로 선제적으로 대응하고 있습니다. 첫째, Arbuckle에 따르면 복잡한 시술을 수행할 수 있는 치료 센터를 식별하고 자격을 부여하는 것입니다. 둘째, 승인 결정 전에 보험사들과 소통하여 겸상적혈구 빈혈증의 부담, exa-cel의 기반 기술, 그리고 "다가올 기술에 대해 이해하도록 하여, 해당 기술에 대한 지불 및 예산 책정 방안을 고려할 수 있도록 하는 것"입니다. Arbuckle은 "대부분의 의료 시스템은 본질적으로 만성 질환 치료제를 고려하고 지불하도록 설계되어 있습니다. 이러한 일회성 잠재 치료제는 분명히 이러한 패러다임에 도전합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 업계가 유전자 치료제에 대한 가장 적절한 지불 모델을 결정하기 위해 노력함에 따라, Vertex는 다른 기업들의 경험을 배우고 있으며, 또한 자신이 개발한 낭포성 섬유증 치료제 판매 경험을 활용하고 있다고 덧붙였습니다. Arbuckle은 "어떤 면에서는 모든 보험사가 동일하지 않습니다. 따라서 우리가 고려하는 지불 모델의 유형에 대해 유연성을 갖는 것이 '하나의 사이즈가 모든 것에 맞는다'는 접근 방식보다는 앞으로 나아갈 길이라고 생각합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 초기 기대와 달리 분할 납부 또는 연금형 모델이 보험사들 사이에서 큰 호응을 얻지 못하고 있다고 지적했습니다. 연방 정부의 지원도 긍정적인 영향을 줄 수 있습니다. 미국 정부는 2026년에 주 메디케이드 기관이 exa-cel과 같은 겸상적혈구 빈혈증 치료제에 어떻게 지불할 수 있는지 시험하는 시범 사업을 시작할 계획입니다. Arbuckle은 "이는 행정부로부터 매우 긍정적인 신호라고 생각합니다"라고 말했습니다. 지금까지 승인된 유전자 치료제들의 상업적 성공은 엇갈리고 있습니다. 이는 월스트리트의 exa-cel에 대한 전망에도 영향을 미치고 있습니다. 예를 들어, 투자 회사인 Cantor Fitzgerald는 최근 CRISPR Therapeutics의 등급을 하향 조정했으며, 분석가들은 이 치료제의 잠재적인 출시 전망에 대해 "미온적"이라고 평가했습니다. Cantor Fitzgerald의 분석가 Eric Schmidt는 10월 17일 고객에게 보낸 메모에서 "Vertex의 지원과 경험에 힘입어 exa-cel이 겸상적혈구 빈혈증의 선도적인 치료제가 될 것으로 예상합니다. 그러나 채택에 대한 많은 잠재적 장벽을 허무는 데 시간이 걸릴 수 있습니다"라고 썼습니다. Schmidt와 그의 팀은 exa-cel의 판매 예측을 낮추었으며, 2024년 판매량이 시장 컨센서스 추정치인 1억 5천만 달러에 미치지 못할 것으로 예상하고 있습니다.