Yuchai의 플라이휠 범위 확장 기술, 홍콩 특별행정구에 상륙하며 친환경 모빌리티의 새로운 기준 제시

레제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)와 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 유전자 치료제 개발을 위한 파트너십을 확대하며 신경계 및 근육 질환 치료제 개발에 나섭니다. 이번 협력은 두 회사의 기술을 결합하여 간(liver)을 넘어선 부위의 신경계 및 근육 질환을 겨냥한 '생체 내(in vivo)' 유전자 치료제 개발에 초점을 맞추고 있습니다. 기존 유전자 치료제 개발이 간에 집중되는 경향이 있었던 것과 달리, 이번 협력은 특정 세포에 유전 물질을 직접 전달하는 방식으로 질병 치료의 새로운 가능성을 열 것으로 기대됩니다. CRISPR 유전자 편집 기술을 기반으로 하는 인텔리아 테라퓨틱스는 치료제의 핵심인 '편집 방법론' 개발을 주도합니다. 항체 신약 개발로 명성을 쌓은 레제네론은 유전 물질을 세포로 운반하는 '바이러스 벡터' 설계 및 개발을 담당합니다. 구체적인 재정 조건은 공개되지 않았으나, 양사는 향후 개발될 치료제 중 하나에 대해 각각 개발 및 상업화 주도권을 가질 기회를 얻게 됩니다. 또한, 주도권을 갖지 않은 파트너 역시 공동 개발 및 공동 상업화 계약에 참여할 수 있는 옵션을 보유합니다. 레제네론의 유전자 치료제 부문 공동 대표인 Aris Baras는 "지금까지 유전자 치료제의 광범위한 사용은 간 이외의 신체 세포로 유전 물질을 전달하는 능력의 한계로 제한되어 왔다"며, "이번 인텔리아와의 협력 확대를 통해 새로운 기술과 혁신을 활용하여 이러한 기회를 열어갈 것"이라고 밝혔습니다. 또 다른 공동 대표인 Christos Kyratsous는 회사가 개발하고 비임상 시험을 통해 검증한 새로운 항체 표적 유전자 치료 전달 방식에 대해 언급하며, 이는 아데노 관련 바이러스(AAV)와 레제네론의 항체 개발 경험을 결합한 것이라고 설명했습니다. 레제네론과 인텔리아는 2016년부터 협력 관계를 이어왔습니다. 초기 협력은 인텔리아의 기술을 활용한 생체 내 유전자 치료제 개발에 집중되었으며, 레제네론은 희귀 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 NTLA-2001의 개발 비용 및 수익을 공유하게 되었습니다. NTLA-2001은 2020년 말, 생체 내 CRISPR 유전자 치료제 중 최초로 환자의 혈류에 직접 투여되는 획기적인 성과를 거두었습니다. 이후 2020년, 양사는 혈우병 A 및 B 치료제 공동 개발을 위해 협력을 확장했으며, 당시 레제네론은 인텔리아에 7천만 달러의 선지급금과 3천만 달러의 지분 투자를 단행했습니다. 레제네론은 이후에도 유전자 치료제 분야에서 활발한 행보를 보여왔습니다. 2022년에는 독일의 ViGeneron과 협력하여 유전성 안과 질환 치료제 개발에 나섰으며, 올해는 1억 9백만 달러에 Decibel Therapeutics를 인수하며 특정 유형의 난청 치료제 개발 역량을 강화했습니다. 또한, 최근에는 Sonoma Biotherapeutics와 협력하여 궤양성 대장염 및 크론병을 포함한 다양한 자가면역 질환 치료를 위한 'Treg' 세포 치료제 개발에 착수했습니다.