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존슨앤드존슨 제약 부문, 방광암 치료제 ‘에르다피티닙’ 유럽 허가 신청 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 제약 부문인 얀센(Janssen)은 유럽의약품청(EMA)에 국소 진행성 또는 전이성 방광암(urothelial carcinoma, UC) 성인 환자 치료를 위한 신약 후보물질 ‘에르다피티닙(erdafitinib)’의 판매 허가 신청(MAA)을 제출했다고 8일 밝혔습니다. 이번 신청은 특정 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3) 유전자 변이를 동반하고, 최소 한 차례 이상의 PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료 경험이 있음에도 질병이 진행된 환자들을 대상으로 합니다. 유럽은 전 세계적으로 방광암 발병률이 높은 지역 중 하나로, 2020년에만 20만 3천 명 이상이 진단받았습니다. 방광암의 가장 흔한 형태인 방광암은 전체 환자의 최대 20%에서 FGFR 변이가 발견됩니다. 특히 전이성 방광암(mUC) 환자들은 예후가 좋지 않으며, 혁신적인 치료법에 대한 수요가 매우 높습니다. 말기 전이성 단계에서 진단받은 환자의 5년 이상 생존율은 8%에 불과합니다. 얀센의 종양학 EMEA 치료 영역 책임자인 마틴 보겔(Martin Vogel)은 “진행성 방광암, 특히 FGFR 변이가 있는 종양 환자들의 예후는 여전히 좋지 않고 치료 옵션도 제한적”이라며, “혁신적이고 개인 맞춤형 치료 접근법을 시장에 선보일 수 있기를 기대하며, 이 복잡한 질병을 보다 관리 가능하고 궁극적으로는 완치 가능한 질환으로 만들기 위한 노력을 지속할 것”이라고 말했습니다. 이번 판매 허가 신청은 무작위 배정, 대조, 공개, 다기관 임상 3상 THOR 연구(NCT03390504)의 코호트 1 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 에르다피티닙과 화학요법의 효능 및 안전성을 평가했으며, 1차 평가변수인 전체 생존기간(OS)에서 유의미한 개선을 보였습니다. 에르다피티닙 투여군은 중간 분석 결과에서 1년 이상의 전체 생존기간 중앙값을 달성했습니다. 중간 결과에서 에르다피티닙이 화학요법 대비 우월하다는 사전 정의된 기준을 충족함에 따라, 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회는 연구를 조기에 중단하고 화학요법군 환자들에게 에르다피티닙으로 전환할 기회를 제공할 것을 권고했습니다. THOR 연구에서 관찰된 에르다피티닙의 안전성 프로파일은 이전 보고된 전이성 방광암에서의 안전성 프로파일과 일관된 것으로 나타났습니다. 얀센 연구개발부 고형암 임상 개발 부사장인 키란 파텔(Kiran Patel) 박사는 “이번 제출과 얀센의 에르다피티닙에 대한 지속적인 연구는 전이성 방광암과 같이 심각한 질환을 포함하여 충족되지 않은 의료 수요가 높은 분야에서 절실히 필요한 표적 치료제를 제공하겠다는 우리의 약속을 강화한다”며, “에르다피티닙은 진행성 FGFR 변이 방광암 환자들에게서 유망한 결과를 보여주었으며, 이는 향후 환자들의 예후 개선을 위한 중요한 단계”라고 강조했습니다. 또한, “에르다피티닙에서 확인된 전체 생존기간 이점은 모든 전이성 방광암 환자에서 FGFR 변이 동반 여부에 대한 바이오마커 검사의 필요성을 뒷받침한다”고 덧붙였습니다. 앞서 에르다피티닙은 2019년 4월, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 국소 진행성 또는 전이성 방광암 환자 중 특정 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이를 동반하고, 최소 한 차례 이상의 백금 기반 화학요법 치료 경험이 있는 환자들을 대상으로 하는 표적 치료제로 가속 승인을 받은 바 있습니다. 지난 8월 29일에는 THOR 연구 코호트 1 데이터를 기반으로 FDA에 에르다피티닙의 해당 적응증에 대한 정식 승인을 신청하는 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 제출했습니다. THOR 연구에는 전이성 또는 절제 불가능한 방광암을 앓고 있으며, 특정 FGFR 유전자 변이를 동반하고, 하나 또는 두 차례의 이전 치료 후 질병이 진행된 환자들이 포함되었습니다. 이 연구는 두 개의 코호트로 나누어 진행되었습니다. 코호트 1에서는 최소 한 차례 이상의 항 PD-(L)1 제제 치료 경험이 있는 환자들을 대상으로 에르다피티닙과 표준 화학요법(도세탁셀 또는 빈플루닌)을 비교했습니다. 코호트 2에서는 항 PD-(L)1 제제를 포함하지 않은 이전 치료 경험이 있는 환자들을 대상으로 에르다피티닙과 펨브롤리주맙을 비교했습니다. 이 임상시험은 스크리닝 단계, 치료 단계(무작위 배정부터 질병 진행, 내약성 없는 독성, 동의 철회 또는 연구자의 치료 중단 결정 시점까지), 그리고 치료 후 추적 관찰 단계로 구성됩니다. 각 코호트의 최종 분석을 위한 임상 종료 시점 이후에는 장기 추적 관찰 기간이 계획되어 있으며, 해당 환자들은 연구 개입의 이점을 계속 누릴 수 있습니다. 연구의 1차 평가변수는 전체 생존기간(OS)이며, 무진행 생존기간(PFS), 객관적 반응률(ORR), 반응 기간(DOR), 환자 보고 결과, 안전성 및 약동학(PK)은 2차 평가변수입니다. 코호트 1의 결과는 올해 초 2023 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었으며, 코호트 2의 결과는 추후 의학 학회에서 발표될 예정입니다. 에르다피티닙은 하루 한 번 복용하는 경구용 범섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 티로신 키나아제 억제제로, 얀센은 진행성 방광암 환자를 대상으로 하는 2상 및 3상 임상 시험에서 이 약물을 평가하고 있습니다. THOR 연구 외에도 에르다피티닙은 BCG 치료 후 재발한 고위험 비근육 침습성 방광암 환자를 대상으로 에르다피티닙과 국소 화학요법을 비교하는 THOR-2/BLC2003 연구(NCT04172675), 국소 진행성 또는 전이성 방광암 및 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이가 있는 환자를 대상으로 에르다피티닙과 세트렐리맙 병용 요법을 평가하는 NORSE 연구(NCT03473743), FGFR1-4 변이에 의해 발생하는 진행성 고형암 환자를 대상으로 에르다피티닙의 안전성 및 효능을 평가하는 RAGNAR 연구(NCT04083976) 등 다양한 임상 시험에서 연구되고 있습니다. 또한, TARIS 국소 약물 전달 시스템을 통해 비근육 침습성 또는 근육 침습성 방광암 환자에게 에르다피티닙을 투여하여 국소 방광암을 치료하고 전신 독성을 줄이는 것을 목표로 하는 TAR-210 연구(NCT05316155)도 진행 중입니다. 얀센은 2008년 Astex Pharmaceuticals와 에르다피티닙의 전 세계 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결한 바 있습니다. 방광암으로도 알려진 요로상피암(urothelial carcinoma, UC)은 방광의 가장 안쪽 점막에서 시작됩니다. 전체 방광암의 90% 이상이 요로상피암입니다. 전이성 요로상피암(mUC) 진단을 받은 환자의 최대 20%는 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 유전자 변이를 가지고 있습니다. FGFR은 다양한 종양 유형에서 유전자 변이에 의해 활성화될 수 있는 수용체 티로신 키나아제 계열로, 이러한 변이는 종양 세포의 성장과 생존을 증가시킬 수 있습니다. FGFR은 조직 복구, 염증 반응 및 대사 등 여러 생물학적 과정에서 중요한 역할을 합니다. FGFR(FGFR1-4)을 조절하는 유전자의 융합 또는 돌연변이는 종양 세포의 성장과 생존을 증가시켜 특정 암의 발병 및 진행을 유발할 수 있습니다. FGFR 변이가 있는 진행성 방광암 환자들은 예후가 좋지 않으며, 혁신적인 치료법에 대한 수요가 높습니다. 원격 부위로 전이된 방광암 환자의 5년 생존율은 현재 8%입니다.