워크데이, 세일즈포스 등 소프트웨어 주식 반등. 지속될까?

존슨앤드존슨, 방광암 치료제 BALVERSA®의 신약 허가 신청 확대 제출 RARITAN, N.J., 2023년 8월 28일 – 존슨앤드존슨의 제약 부문인 얀센은 오늘 미국 식품의약국(FDA)에 BALVERSA®(erdafitinib)의 완전 승인을 위한 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 제출했다고 발표했습니다. BALVERSA®는 특정 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR)3 유전자 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암(mUC) 성인 환자 치료에 사용되는 키나아제 억제제입니다. 이 신청은 국소 진행성 또는 전이성 설정에서 최소 한 가지 이상의 프로그램된 세포 사멸 수용체-1(PD-1) 또는 프로그램된 세포 사멸 리간드-1(PD-L1) 억제제 치료를 받았거나, 국소 진행성 또는 전이성 설정에서 최소 한 가지 이상의 PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료를 받았거나, 수술 전후 요법(neoadjuvant or adjuvant therapy) 후 12개월 이내에 진행된 환자를 대상으로 합니다. BALVERSA®는 2018년 FDA로부터 혁신 신약으로 지정받았으며, 2019년에는 특정 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이가 있고 백금 기반 화학요법을 최소 한 차례 이상 받았거나, 백금 기반 화학요법 수술 전후 요법 후 12개월 이내에 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료에 대해 신속 승인(accelerated approval)을 받았습니다. 이번 BALVERSA®의 sNDA 제출은 무작위 배정된 3상 THOR 연구 코호트 1의 데이터를 기반으로 BALVERSA®의 임상적 이점을 확증하기 위한 규제 요건을 충족시키기 위함입니다. 얀센 연구개발부 종양학 글로벌 치료 영역 책임자인 Peter Lebowitz 박사는 "BALVERSA®는 FGFR 변이가 있는 전이성 요로상피암 환자들에게 계속해서 유망한 임상 결과를 보여주고 있으며, 이 환자들은 종종 좋지 않은 질병 결과를 마주하게 됩니다."라며, "이 표적 치료제의 지속적인 개발을 통해 방광암 치료를 혁신하고 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치기 위해 최선을 다하고 있습니다."라고 말했습니다. 이번 sNDA는 BALVERSA®의 효능과 안전성을 평가한 무작위 배정, 대조, 공개 라벨, 다기관 3상 THOR(NCT03390504) 연구의 코호트 1 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 전체 생존율(OS)이라는 주요 평가 지표를 충족했으며, BALVERSA®를 투여받은 환자들은 사전에 지정된 중간 분석 데이터 절단 시점에서 1년 이상의 중앙값 전체 생존율을 달성했습니다. 중간 결과에서 BALVERSA® 치료가 화학요법보다 우월하다는 사전 정의된 기준을 충족함에 따라, 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회는 연구를 중단하고 화학요법군에 무작위 배정된 환자들에게 BALVERSA®로 전환할 기회를 제공할 것을 권고했습니다. THOR 연구에서 관찰된 BALVERSA®의 안전성 프로파일은 전이성 요로상피암에서 알려진 BALVERSA®의 안전성 프로파일과 일관되었습니다. 코호트 1의 결과는 2023년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의의 최신 발표 세션(초록 번호 LBA4619)에서 발표되었습니다. 현재 처방 정보 전문은 [웹사이트 주소]에서 확인할 수 있습니다. 2008년, 얀센 파마슈티카 NV는 Astex Pharmaceuticals와 BALVERSA®를 개발 및 상용화하기 위한 독점적 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 요로상피암은 방광의 가장 안쪽 점막에서 시작되는 전이성 세포암이라고도 합니다. 이는 전체 방광암의 90% 이상을 차지하는 가장 흔하고 빈번한 형태의 방광암입니다. 국소 진행성 또는 전이성 질환은 요로상피암 환자의 약 20%에서 발견되며, 이는 전체 방광암의 약 5~8%에 해당합니다. 전이성 요로상피암 진단을 받은 환자의 약 5명 중 1명(20%)은 FGFR 유전자 변이를 가지고 있습니다. 섬유아세포 성장인자 수용체는 다양한 유형의 종양에서 유전자 변이에 의해 활성화될 수 있는 수용체 티로신 키나아제 계열이며, 이러한 변이는 종양 세포의 성장과 생존을 증가시킬 수 있습니다. 특정 FGFR 유전자 변이는 FDA 승인 동반 진단 검사를 통해 탐지될 수 있습니다. 원격 부위로 전이된 4기 전이성 방광암 환자의 5년 생존율은 현재 8%입니다. BALVERSA® 중요 안전 정보 경고 및 주의사항 안구 질환 BALVERSA®는 중심성 장액성 망막증/망막 색소 상피 박리증(CSR/RPED)을 포함한 안구 질환을 유발할 수 있으며, 이는 시야 결손을 초래합니다. CSR/RPED는 BALVERSA® 치료 환자의 25%에서 보고되었으며, 첫 발병까지의 중앙값은 50일이었습니다. 중심 시야를 포함하는 3등급 CSR/RPED는 환자의 3%에서 보고되었습니다. CSR/RPED는 환자의 13%에서 호전되었고, 연구 종료 시점에서 13%의 환자에게서 지속되었습니다. CSR/RPED는 환자의 9%에서 용량 중단, 14%에서 용량 감소를 초래했으며, 3%의 환자는 BALVERSA® 투여를 중단했습니다. 안구 건조 증상은 BALVERSA® 치료 중 환자의 28%에서 발생했으며, 6%의 환자에서 3등급이었습니다. 모든 환자는 필요에 따라 인공 눈물과 같은 안구 윤활제를 사용하여 안구 건조증 예방 조치를 받아야 합니다. 치료 첫 4개월 동안은 매월, 이후에는 3개월마다 안과 검진을 받아야 하며, 시각 증상이 나타날 경우 즉시 검진을 받아야 합니다. 안과 검진에는 시력 검사, 세극등 검사, 안저 검사, 광간섭 단층 촬영(OCT)이 포함되어야 합니다. CSR이 발생하면 BALVERSA® 투여를 보류하고, 4주 이내에 호전되지 않거나 4등급의 심각도를 보이는 경우 영구적으로 중단해야 합니다. 안구 부작용의 경우, 용량 조절 지침을 따라야 합니다. 고인산혈증 및 연조직 석회화 BALVERSA®는 고인산혈증을 유발하여 연조직 석회화, 피부 석회증, 비요독성 요독성 칼시필락시스 및 혈관 석회화를 초래할 수 있습니다. 인산염 수치 증가는 BALVERSA®의 약력학적 효과입니다. 고인산혈증은 BALVERSA® 치료 환자의 76%에서 부작용으로 보고되었습니다. 모든 등급의 고인산혈증 발생까지의 중앙값은 BALVERSA® 시작 후 20일(범위: 8-116일)이었습니다. 환자의 32%는 BALVERSA® 치료 중 인산염 결합제를 사용했습니다. 피부 석회증, 비요독성 요독성 칼시필락시스 및 혈관 석회화는 BALVERSA® 치료 환자의 0.3%에서 관찰되었습니다. 치료 전반에 걸쳐 고인산혈증을 모니터링해야 합니다. 모든 환자에서 인산염 섭취를 하루 600-800mg으로 제한해야 합니다. 혈청 인산염 수치가 7.0mg/dL 이상이면, 혈청 인산염 수치가 5.5mg/dL 미만으로 돌아올 때까지 경구용 인산염 결합제 추가를 고려해야 합니다. 고인산혈증의 지속 기간과 심각도에 따라 BALVERSA® 투여를 보류, 용량 감소 또는 영구적으로 중단해야 합니다. 배아-태아 독성 작용 기전 및 연구 결과에 따르면,