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알츠하이머 치료제 레켐비(Leqembi), 미국 FDA 정식 승인으로 급여 확대 기대 [서울=뉴스핌] BIIB (Biogen)의 알츠하이머 치료제 레켐비(Leqembi)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정식 승인을 받으면서, 향후 보험 급여 확대와 함께 시장에서의 활용이 크게 늘어날 전망입니다. 이번 결정은 아밀로이드 단백질을 표적으로 하는 치료제 전반에 대한 보험사의 보장 범위를 확대하는 계기가 될 것으로 보입니다. 레켐비는 일본 제약사 에자이(Eisai)와 바이오젠(Biogen)이 공동 개발한 알츠하이머 치료제로, 올해 초 조건부 승인을 받은 바 있습니다. 당시 FDA는 약 850명을 대상으로 진행된 임상시험 결과를 바탕으로, 알츠하이머병의 주요 원인으로 지목되는 아밀로이드 단백질을 감소시키는 효과를 확인하며 환자들에게 일정 수준의 이익을 제공할 가능성이 있다고 판단했습니다. 하지만 보험사들의 반응은 미온적이었습니다. 특히 미국 내 알츠하이머 환자 대다수가 가입한 정부 프로그램인 메디케어(Medicare)는 조건부 승인을 받은 알츠하이머 치료제에 대한 접근을 엄격히 제한하는 정책을 유지해 왔습니다. 이는 ‘아밀로이드 베타’로 알려진 특정 단백질을 표적으로 하는 약물에 해당됩니다. 메디케어의 이러한 정책은 레켐비뿐만 아니라 에자이와 바이오젠이 이전에 출시했던 아두헬름(Aduhelm)의 사용까지 제한하는 결과를 낳았습니다. 해당 정책은 환자들이 무작위 임상시험에 참여해야만 치료제를 처방받을 수 있도록 규정하고 있습니다. 이러한 제약으로 인해 한때 월스트리트에서 블록버스터급 제품으로 기대를 모았던 아두헬름은 출시 첫해에 불과 수백만 달러의 매출을 기록하는 데 그쳤습니다. 이제 레켐비는 FDA의 정식 승인을 통해 수십억 달러 규모의 알츠하이머 치료제 시장에서 다시 한번 기회를 잡게 되었습니다. 이번 정식 승인은 더 많은 환자를 대상으로 진행된 최신 임상시험 결과에 기반합니다. 해당 시험에서 레켐비를 투여받은 환자들은 위약군 대비 인지 기능 및 일상생활 수행 능력 저하 속도가 27% 더 느린 것으로 나타났습니다. FDA 신경 질환 약물 검토 부서의 테레사 부라키오(Teresa Buracchio) 임시 국장은 성명을 통해 "오늘의 결정은 알츠하이머병의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하는 약물이 이 파괴적인 질병에서 임상적 이익을 보여주었다는 최초의 검증"이라며, "이 확증 연구는 알츠하이머병 환자에게 안전하고 효과적인 치료법임을 확인시켜 주었다"고 밝혔습니다. 메디케어는 정식 승인을 받은 아밀로이드 표적 알츠하이머 치료제에 대해 더 폭넓은 접근을 제공할 것이라고 밝혔지만, 일부 제한은 유지될 것으로 보입니다. 특히, 환자와 의사가 실제 치료 효과에 대한 데이터를 수집하는 레지스트리(registry)에 참여하는 것에 동의하는 경우에 한해 급여가 제공될 예정입니다. 일부 알츠하이머 관련 단체와 전문가들은 이러한 요구 사항이 과도하게 부담스럽다고 비판해 왔지만, 메디케어는 지난달 어떠한 레지스트리도 무료이며 사용하기 쉬울 것이라고 강조했습니다. Baird의 애널리스트 브라이언 스코니(Brian Skorney)는 이러한 결정이 레켐비의 시장 침투에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 내다봤습니다. 그는 최근 고객들에게 보낸 보고서에서 레지스트리 참여가 알츠하이머병을 치료하는 의사들이 환자에게 레켐비를 처방하는 데 있어 "최소한의 장벽"이며, 이는 약물의 "단기적인 성공 가능성에 긍정적으로 작용한다"고 평가했습니다. RBC 캐피탈 마켓의 애널리스트들은 현재 연간 $26,500에 판매되는 레켐비가 최고 $100억 달러의 연간 매출을 기록할 수 있을 것으로 예측했습니다. 에자이는 2023 회계연도 말까지 미국 내 최소 1만 명의 환자가 레켐비를 처방받을 것으로 예상하고 있습니다. 하지만 매출 증가 속도는 에자이와 바이오젠이 직면한 특정 과제를 해결하는 능력에 달려 있습니다. 미국 내 알츠하이머 환자는 약 600만 명으로 추정됩니다. 이 중 극소수만이 레켐비 처방 자격을 얻더라도, 2주에 한 번씩 1시간 동안 정맥 주사로 투여되는 이 약물의 대량 투여는 알츠하이머 치료 센터에 부담을 줄 수 있습니다. 또한, 레켐비 치료는 상당한 검사를 필요로 합니다. 약물 처방 자격을 얻으려면 환자는 질병을 유발하는 아밀로이드 베타 양성 반응을 보여야 하며, 경도인지장애 또는 경증 알츠하이머 치매 진단을 받아야 합니다. 또한, 아밀로이드 표적 치료제의 알려진 부작용인 뇌 부종 또는 미세 출혈을 나타내는 ‘ARIA’를 스캔하기 위해 치료 전후로 최소 몇 차례의 MRI 검사를 받아야 합니다. 레켐비의 정식 승인을 이끈 대규모 임상시험에서 약 5분의 1의 참가자가 ARIA를 경험했습니다. 또한, 모든 참가자가 레켐비를 투여받은 연구의 연장 부분에서는 세 명의 사망자가 발생했습니다. 연구진은 이 중 두 명의 환자에게서 뇌출혈을, 세 번째 환자에게서는 ‘가능성 있는 뇌졸중’과 심각한 ARIA를 관찰했습니다. 레켐비의 새로운 라벨에는 약물이 가질 수 있는 가장 심각한 경고인 ‘박스 경고’가 포함되어 ARIA와 관련된 잠재적 위험을 환자와 의사에게 알리고 있습니다. 이러한 안전 위험은 레켐비가 환자에게 순이익을 가져다주는지에 대한 의사들 간의 논쟁을 부추기고 있습니다. 일부는 이를 질병 진행을 늦추는 가장 효과적인 옵션으로 보는 반면, 다른 일부는 기껏해야 미미한 이익만을 제공한다고 믿고 있습니다. 존스 홉킨스 메디신 기억 및 알츠하이머 치료 센터의 콘스탄틴 리케트소스(Constantine Lyketsos) 소장은 레켐비가 "위약보다 낫지만, 크게 나은 것은 아니다"라고 말했습니다. 그는 올해 초 인터뷰에서 유망한 항아밀로이드 약물조차도 효과의 상한선이 있는 것으로 보인다고 주장했습니다. 그는 이러한 한계와 잠재적인 부작용 때문에 레켐비와 같은 약물을 처방할 때 "처음에는 매우 신중할 것"이라고 말했습니다. 비용 또한 처방 의사와 환자 모두에게 우려 사항이 될 수 있습니다. 메디케어는 오리지널 플랜 가입자가 파트 B 공제액을 충족한 후 레켐비에 대해 메디케어 승인 비용의 20%를 공동 보험료로 지불할 것으로 예상하고 있습니다. 이는 일부 환자에게 수백 또는 수천 달러의 비용 부담을 안겨줄 수 있습니다. 메디케어는 환자가 보조 보험 또는 2차 보험을 가지고 있거나 메디케어 어드밴티지 플랜에 가입되어 있는지에 따라 비용이 달라질 수 있다고 밝혔습니다. 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)의 치키타 브룩스-라슐어(Chiquita Brooks-LaSure) 관리자는 "FDA의 결정에 따라, CMS는 약물의 작용 방식을 이해하는 데 도움이 될 데이터를 계속 수집하면서 이 약물을 광범위하게 보장할 것"이라고 말했습니다.